無論腫瘤是什么類型、之前接受了哪些治療，基因融合是哪種亞型，都觀察到了反應，有3名患者達到完全緩解，腫瘤全部消失，又一款“泛癌種”明星藥物火遍癌友圈。
結果顯示：
在可評估的23名患者中，總客觀緩解率（ORR）高達57%，疾病控制率（DCR）為 83%（19/23 名患者）。
這意味著超過一半的晚期患者在接受治療后病灶顯著縮小了30%以上，超過80%的患者病情控制穩定或縮小，甚至消失。更值得一提的是，還有3名幸運的患者已確認完全緩解，病灶完全消失。
此外《自然醫學》雜志上還公布了2位完全緩解的幸運患者治療案例。
（注：為保護患者隱私，文中均使用化名，病情及治療經過略有刪減，想查看原文獻的可以點擊文末鏈接。）
MD安德森癌癥中心的Vivek Subbiah 博士說：?“我們在基因測序方面取得了爆炸性進展，這項研究對于確定RET融合是否適用于各種癌癥類型非常重要。無論腫瘤類型、先前的治療或基因融合伴侶如何，我們都觀察到了反應。這些數據證實RET是一種與組織無關的靶點，對 RET 抑制敏感。
BLU-667（pralsetinib，普雷西替尼）是由Blueprint Medicines Corporation公司開發的一種高效且選擇性的口服抑制劑，其靶向致癌RET-融合，抗性突變。
該藥物的臨床前期和早期臨床驗證也已發表在Cancer Discovery上。根據MD Anderson發布的新聞稿，BLU-667被選中進行調查是因為它對RET的選擇性比其他激酶測試的選擇性高100倍！并已被證明可通過抑制一級和二級突變體，有效阻止與多種激酶治療抵抗有關的基因突變，具有強大的克服和預防臨床耐藥性的潛力！將能夠在各種RET改變范圍內實現持久的臨床反應，并具有良好的安全性。
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好消息是，2021年3月，這款大名鼎鼎的RET抑制劑已經正式在中國上市，治療既往接受過含鉑化療的RET基因融合陽性的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）成人患者。這是國內獲批上市的首款RET抑制劑，意義重大！
注：做了基因檢測的病友可以拿出報告看看，一旦存在RET融合，可以馬上聯系全球腫瘤醫生網醫學部（4006667998）看看是否有機會接受國內新藥治療，看不懂的病友也可以致電全球腫瘤醫生網醫學部解讀報告。
看了上面的介紹，大家應該都能了解到這是一款非常值得期待的具有廣譜抗癌潛力的新藥，但是這個藥使用需要滿足一個硬性條件，具備RET基因融合或突變。
目前的研究已經證實，RET融合在以下癌癥中常見：
非小細胞肺癌
2012年，首次在非小細胞肺癌中發現RET融合蛋白，隨后的研究表明約1％至2％的非小細胞肺癌存在RET融合，最常見的融合伴侶是KIF5B基因。
甲狀腺癌
目前的研究發現，在甲狀腺癌患者中，10％-20％的患者會出現RET基因融合，最常見的RET融合伴侶是CCDC6和NCOA4。
甲狀腺髓樣癌
40％至65％的甲狀腺髓樣癌存在RET基因突變，常見的是M918T激酶結構域突變，約占70%。
其他腫瘤
近年來，研究人員已經發現了除了甲狀腺癌和肺癌，RET基因異常還普遍存在于副神經節瘤，卵巢癌，膀胱癌，結直腸癌，唾液腺，胰腺癌等常見的各類癌癥中。
值得關注的是，研究發現RET表達還存在于大約40％的乳腺腫瘤中，并且已發現與雌激素受體陽性乳腺癌的內分泌治療耐藥性相關。其他癌癥突變頻率的具體信息大家可以看下面的圖。
特別提醒大家做過多基因檢測的患者，可以先看看是否有這個RET基因突變或者融合，一旦存在，大家就有新希望啦！還沒有檢測的，建議大家選擇NGS技術進行全面的檢測。（如果需要解讀報告可以致電全球腫瘤醫生網醫學部4006667998或掃描文末二維碼在線解讀）
目前，普雷西替尼已經在美國和中國上市，國內的病友們可以在醫院接受正規的治療，但是月均3萬左右的治療費對于一些家庭來說無法負擔。
好消息是，除了普雷西替尼，國內也有很多RET抑制劑正在臨床研究中，如HA121-28、SY-5007、KL590586等。
想申請的病友可以將基因檢測報告，診斷報告電子版或拍照發送至doctor.huang@globecancer.com,郵件中留下聯系方式，醫學部收到報告分析完畢后一個工作日內電話聯系或直接致電全球腫瘤醫生網醫學部400-666-7998評估。
這是一個充滿奇跡的時代，越來越多的新藥物研發上市將讓癌癥不再可怕。除了上面的藥物，還有更多的新藥正在研發中，大家一定要堅定信心，戰勝癌癥。
參考文獻：
https://www.nature.com/articles/s41591-022-01931-y
https://www.mdanderson.org/newsroom/pralsetinib-achieves-tissue-agnostic-benefits-for-patients-with-ret-gene-fusions.h00-159542112.html
本文為全球腫瘤醫生網原創
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