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近日，Astellas 宣布將向 Taysha Gene Therapies?投資5000 萬美元，以換取該生物技術公司?15% 的股份，以及該公司目前處于臨床試驗階段的兩種基因療法的許可選擇權。

Taysha研發管線

兩種基因療法分別是：TSHA-102，?TSHA-120，前者是Rett綜合征臨床開發中第一個也是唯一一個基因療法；后者是一種鞘內給藥的AAV9基因替代療法，用于治療巨軸索神經病(GAN)，目前處于 1/2 期開發階段。

Astellas 還將在 Taysha 的董事會中擔任觀察員席位。作為股東，如果 Taysha 被另一家公司收購或者發生“控制權變更”，Astellas 擁有一定的優先談判權。

Astellas 表示這筆交易是基因治療戰略的延續，自 2019 年以 30 億美元收購Audentes Therapeutics以來，該公司一直在該領域投入巨資。最近，它在北卡羅來納州建立了一家基因治療工廠，為其提供臨床試驗。??

但Astellas在其研究擴展方面遇到了挫折。在收購 Audentes 后的幾個月里，研究人員報告了3名男孩在接受Audentes 進行的罕見神經肌肉疾病 XLMTM（X 連鎖型肌管肌病）基因治療后死亡，導致試驗暫停。該試驗經審判后來重新開始，但在第四個男孩死亡后又再次中止。在接受基因治療后，四名男孩均有有肝損傷的跡象。

截至今年 8 月 1 日，該研究仍處于臨床階段。

Taysha Gene Therapies一家專攻中樞神經系統單基因遺傳病的基因治療公司，背靠德克薩斯大學西南醫學中心，成立不到一年時間就申請上市成功，被稱為“生物醫療界的一匹黑馬”。正式啟動時就完成了3000萬美元的種子輪融資；三個多月后，即2020年8月，Taysha再次完成了9500萬美元的B輪融資，9月24日火速在美國納斯達克上市。

然而，從那以后，Taysha 的股票幾乎失去了價值。4 月，該公司被迫裁員35% 以節省現金。周一收盤時，該公司的股票價值約為每股 1.50 美元。

目前，Astellas正在推進巨軸索神經病基因療法TSHA-120和Rett綜合征的基因療法TSHA-102，這兩種疾病都是罕見的中樞神經系統疾病，目前都在臨床測試中。

安斯泰來首席戰略官 Naoki Okamura表示：“Taysha 是 CNS 基因療法行業領導者，這種合作關系在戰略上符合我們擴大安斯泰來基因治療能力的愿景，使公司能夠服務更多患者。”

參考資料：

[1]https://www.fiercebiotech.com/biotech/astellas-continues-gene-therapy-push-50m-stake-taysha-and-options-two-cns-assets

[2]http://tayshagtx.com/

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