2023年細胞和基因療法的市場展望

雖然大流行和隨之而來的經濟放緩對包括細胞和基因治療公司在內的生命科學領域產生了廣泛影響，但科學家、領導者和投資者必須認識到，這些突破性技術的擴展仍然是生態系統的未來。

這里，讓我們擱置任何關于細胞和基因技術的前景以及近期挑戰的討論，而是關注正在塑造該行業的可量化市場趨勢、臨床開發和監管環境。

資料來源：FDA 和 Evaluate Pharma

資料來源：Evaluate Pharma，RSM US

在這些當前進行中的 CGT 試驗中：

33.0% 是基因修飾細胞療法

31.8% 是細胞療法

18.3% 是 DNA 和 RNA 療法

15.5% 是基因療法

1.4% 是基因組編輯

這些當前的 CGT 試驗有以下適應癥：

癌癥：59.8%

心血管疾病：6.2%

免疫治療：5.7%

皮膚疾病：4.7%

神經系統疾病：4.3%

感染：4.0%

肌肉骨骼疾病：3.7%

其他：11.5%

在截至 2022 年 12 月所有正在進行的 CGT 試驗中，大多數發起方希望在未來6年內向 FDA 提交申請，其中約 16% 處于 3 期。鑒于開發和審批過程中的已知挑戰，許多這些試驗將被放棄，后期將延長，但管線仍然強勁，新的試驗開始的速度越來越快。

來源：Evaluate Pharma

注意：以上兩個圖表旨在提供背景和方向清晰度。計數表示公司報告的數據和分析師的估計，并且未針對試驗和批準過程中的放棄、失敗或延遲的風險進行調整。

2022 年，FDA 僅批準了 40 種新藥，這是自 2016 年以來的最低年度記錄，其中?3 種是 CGT。雖然這些總體數字很低，但 CGT 的支持者應該慶幸的是，前一年只有兩種藥物獲得批準，這代表了 CGT 與新藥獲批的比例有史以來最大。

我們預計，隨著 COVID-19、勞動力短缺和政治緊張局勢等挑戰的緩解，未來幾年 FDA 的批準率將會增加。FDA 已將提高批準率作為優先事項，隨著有希望的申報產品積壓的增加，FDA 點頭的數量也應增加。

資料來源：PitchBook，RSM US

在過去十年中，對CGT公司（新公司成立的代表）的首次投資數量穩步增長。盡管 2021 年至 2022 年間生物制藥初創率下降了 34%，但 CGT 僅下降了 15%。這表明，即使在資本緊張、風險厭惡情緒高漲的日益動蕩的經濟中，許多創始人和投資者仍然相信 CGT 在生命科學領域的未來。正是這些新公司將成為該領域的未來，它們是臨床試驗、FDA 批準和一定比例的 CGT 公開發行將在整個十年內繼續增加的關鍵原因。

正如以下分析所示，細胞和基因投資多年來一直保持增長勢頭，在此期間，它經歷了高峰和低谷。需要記住的關鍵一點，尤其是在利率上升、通貨膨脹、市場波動和地緣政治緊張局勢的背景下，CGT 公司建立在長達數十年的開發周期的前提下，并且理解，如果確定了可行的產品， FDA 批準的幾率相對較低。這些條件要求 CGT 領導者以一種其它經濟領域在短得多的商業周期中可能無法做到的方式進行規劃、保護和堅持。

資料來源：PitchBook，RSM US

私募股權和風險資本投資繼續流入生物技術和 CGT，并遠離傳統制藥公司。這可能是由于制藥領域的競爭日益激烈以及向生物藥和定制療法的持續轉變。在這個生態系統中，CGT 在交易數量方面也設法以略快于生物技術的速度增長，但生物技術的平均投資趨勢確實更高。這是由于 CGT 公司投資者尋求的風險溢價，以及有更多后期階段的生物技術具有近期商業化前景的事實。我們預計，隨著 CGT 領域的成熟，私人投資將從生物制藥領域呈指數級轉移。

預計這些私人投資還將推動更多 CGT 公司進入公開市場，自 2017 年以來，生命科學行業約占所有 IPO 的三分之一。在生物技術領域，CGT 公司在 IPO 中所占的比例也持續增加。隨著公眾觀念的轉變和對細胞和基因療法的熟悉以及對高度個性化醫療保健的廣泛推動，這種趨勢可能會繼續下去。

話雖如此，對于公眾投資者（和商業領袖）來說，將炒作與科學分開并認識到監管批準和盈利的漫長而復雜的道路是很重要的。使用兩個最大的細胞和基因指數作為其生物技術和制藥同行的基準，很明顯，對未來價值的預期是強勁的，但與五年前生物技術出現時的情況相當。然而，大流行刺激了 CGT 和相關療法的涌入，并導致了大規模的高估。隨著大流行的消退和市場的正常化，CGT 行業的表現仍然優于生物制藥和更廣義的市場。

資料來源：彭博社、RSM US

資料來源：Evaluate Pharma，RSM US

雖然我們預計 CGT 領域將繼續擴大，并以風險投資、并購和公共投資的形式重新進行融資，但隨著經濟和地緣政治不確定性的顯現，2023 年交易活動可能仍將低迷。許多投資者和買家正在尋找處于后期臨床階段的公司和目前市盈率較低的低風險資產，以及需要現金注入的機會主義目標。

從許多 CGT 領導者的角度來看，如果他們能夠堅持里程碑并管理好他們的現金跑道（許多人在大流行期間得到了流動資金和高估值的支持），他們應該能夠安然度過目前交易匱乏的情況。對于那些不能或決定風險投資或公開市場之外的替代資本來源對他們有利的人，他們應該受到大型生物制藥同行持有的大量資金的鼓舞。30 家最大的生命科學公司在大流行期間積累了數百億美元的資金，其中許多公司正在研究“老化”的管線，未來五年內有數十億美元的潛在銷售額將失去專利。

我們預計這將刺激戰略企業參與者確定收購或合作伙伴關系，以實現管線現代化，并為未來的研發提供技術加速器。細胞和基因療法無疑是該計劃的重要組成部分，隨著越來越多的 CGT 獲得積極的臨床結果并獲得 FDA 批準，我們還將看到人們對傳統藥物和生物技術公司的偏好更加迅速地轉變。使用藥品許可交易作為代理，在過去十年中，CGT占所有許可交易的比例從 5% 上升到 15%（生物技術從 23% 上升到 33%，傳統技術從 72% 下降到 52%）。

來源：Evaluate Pharma

我們已經從資本市場和臨床試驗的角度全面涵蓋了市場動態，但與這些尖端藥物的市場準入和報銷挑戰相比，2023 年的任何宏觀經濟不確定性都顯得蒼白無力。

雖然去年可能是資本市場活動的低谷，但確實批準了三種價格最高的藥物中的一些藥物，所有藥物都是基因療法，批發價都在 300 萬美元左右。CGT 的本質是支持這些藥物定價的因素，這些藥物的開發成本高得令人難以置信且風險較大，針對的是少數人群，并尋求用單次治療劑量取代終生治療。這些療法正在開創一個新的護理時代，但比報銷系統和政府定價合同要領先數“光年”。行業正在努力使越來越多的 CGT 可供患者使用，例如通過預付款以及與制造商簽訂基于價值的合同的訂閱式協議，如果患者未能達到某些終點，這些合同將退還大部分治療費用.

細胞和基因公司在談判定價時面臨的最大挑戰之一是保險公司缺乏確定性。與傳統的生物制藥同行相比，這些是完全獨特且相對未經測試的藥物，最終療效可能多年后才為人所知，或者可能因患者而異，因為每種療法都是針對個人基因組量身定制的。此外，至少在美國，患者可以在多種公共和政府保險選項之間切換，而保險公司可能會猶豫是否為最終可能退出保險范圍的患者支付治療費用。這個問題的解決方案遠遠超出了本文的范圍，但我確實鼓勵所有 CGT 領導者在尋求批準之前充分考慮他們的定價和報銷策略，并盡可能積極參與跟付款人、提供者、倡導團體和監管機構的對話。

市場波動、全球經濟不確定性和新興市場的運營挑戰是細胞和基因公司在塑造醫療保健未來時將面臨的不可避免的挑戰。雖然商業領袖和科學界必須應對這些風險，但重要的是要牢記這個行業的巨大潛力，以及投資和研究以越來越快的速度流入 CGT 的根本原因。

在過去的幾年里，細胞和基因領域的臨床試驗數量不斷增加，即使在不確定時期也有新的市場進入者、公共和私人投資比例不斷增加、創紀錄的藥物許可交易以及 FDA 的大量批準。毫無疑問，挑戰在 2023 年擺在面前，但不可否認的是，CGT 行業的增長存在催化劑，并且有跡象表明細胞和基因療法將在塑造生命科學的未來方面發揮重要作用。