行業報告｜干細胞等生物醫藥及前沿技術迎“絕佳良機”

當前，隨著人口老齡化程度的不斷加深，各類疾病問題受到重點關注。隨著“健康中國戰略”的持續推進和前沿科技的不斷進步，人們更加重視身體健康，對安全有效的治療方法和需求不斷提升。如今，科技創新為生物醫藥行業注入了新動力，以干細胞技術為代表的生物醫藥行業迎來了快速發展的黃金時代。2024開年以來，醫藥行業熱度攀升，在政策及前沿科技驅動下正強勢而上！

中國生物醫藥政策頻出 推動產業快速發展

最重要的是，新型技術為生物醫藥行業帶來了新的機遇。隨著大數據、AI大模型等技術在醫療領域的應用推廣，醫藥行業不斷加速，醫院研究機構等可以更好地管理和分析患者的健康數據，提高醫療效率和準確性。在新興技術的沖擊下，“望聞問切”等傳統醫療被替代，個性化藥物、數字化醫療、高端醫療設備、生物仿制藥市場成為當下非常火熱的細分領域。

近年來，我國在生物醫藥行業上從行業規范、技術發展、區域規劃、準入門檻等各維度進行政策支持以及引導，做出了多番努力。主要相關政策如下：

2023年12月，中央經濟工作會議提出了2024年經濟工作九條具體舉措。其中第一條明確要求，打造生物制造等若干戰略性新興產業，開辟生命科學等未來產業新賽道。“要以科技創新推動產業創新，特別是以顛覆性技術和前沿技術催生新產業、新模式、新動能”。而生物醫藥產業，就是最可能出現顛覆性創新的領域之一。同時，生物醫藥產業是生物制造的重要組成部分，是生命科學發展進步的重要基礎支撐。

早在“十一五”期間，我國開始提出生物產業、生物醫藥的概念，并快速形成了長三角、珠三角和環渤海地區3個綜合性生物醫藥產業基地。“十二五”期間，我國中部地區的河南、湖北，西部地區的四川、重慶也展現出良好的產業基礎，呈現超聚焦化、特色化發展。“十三五”期間，國家將生物醫藥行業作為國民經濟的支柱產業大力發展。“十四五”期間，國家政策重點強化國家戰略科技力量、科技前沿領域攻關等，基因與生物技術納入前沿領域范疇，生物醫藥行業與新一代信息技術行業的融合創新發展持續推進。

《“十四五”生物經濟發展規劃》作為我國首部生物經濟的五年規劃，更是明確發展基因診療、干細胞治療、免疫細胞治療等新技術，強化產學研用協同聯動，加快相關技術產品轉化和臨床應用，推動形成再生醫學和精準醫學治療新模式。細胞和基因治療是生物醫藥領域中最具創新力、發展前景最廣闊的細分領域，開展細胞和基因產業立法，是學習貫徹黨的二十大精神，落實新發展理念，構建新發展格局，推動經濟高質量發展的重要舉措。

目前，我國銀發經濟規模大概在7萬億元左右，占GDP比重大約為6%左右。到2035年，銀發經濟規模將達到30萬億元左右，占GDP比重約10%。2024年1月15日，國務院辦公廳印發《關于發展銀發經濟增進老年人福祉的意見》，這是我國首個以“銀發經濟”命名的政策文件，提出了4個方面26項舉措，并首次提出發展抗衰老產業的方向。其中，第17項舉措即為“發展抗衰老產業。深化皮膚衰老機理、人體老化模型、人體毛發健康等研究，加強基因技術、再生醫學等在抗衰老領域的研發應用。

2024年，《中華老年醫學雜志》發布了《延緩衰老藥物干預研究中國老年醫學臨床專家共識2024》，其中提到干細胞治療被認為是一種補充再生細胞的有效方法，是一類科學延緩衰老的策略，該方面研究處于初期，需要加強規范化管理，開展更大規模和設計嚴謹的轉化研究，推動干細胞在這一領域的轉化落地。

2024年2月，工業和信息化部、教育部、科學技術部、交通運輸部、文化和旅游部、國務院國有資產監督管理委員會、中國科學院七部門聯合發布《工業和信息化部等七部門關于推動未來產業創新發展的實施意見》，全面布局未來產業，推動細胞與基因技術、合成生物、生物育種、生物質能等前瞻新賽道，加快傳統產業轉型升級。

生物醫藥產業破局 創新前沿領域值得關注

眼科高值耗材：國產廠商加速突破，進口替代可期。據Frost & Sullivan數據，2023年我國眼科醫療器械市場規模朝著200多億元邁進，其中眼科診斷及治療類設備占比最大，達到50.3%；眼科耗材占比為44.5%；眼科技術服務占比為5.2%。該數據說明，資本市場越來越關注眼科儀器設備，其市場空間規模其實相當可觀。近幾年，以愛博諾德為代表的國內企業持續創新，為國產替代打開突破口。頭部企業加快研發擁有自主知識產權的項目，比如眼科醫療器械、眼科診療及眼科技術等，開展各類臨床試驗。

細胞療法：細胞療法代表了生物技術領域的一個重要前沿和范式轉變，與傳統的小分子藥物和生物制劑相比，細胞療法采用了活細胞來動態地執行復雜的生物學功能，提供了更加多樣的治療選擇，可作用于關鍵的細胞功能和過程。目前細胞療法已在多個治療領域實現應用，尤其是那些難以治愈或不適用傳統療法的疾病，如血液系統疾病、免疫系統疾病、神經系統疾病等等。隨著對不同活細胞生物學了解的深入，越來越多的臨床試驗正在探索新的細胞療法，不僅側重于探索更多具有獨特生物學功能的細胞類型，而且還在進一步擴大細胞療法的應用范圍。

臨床試驗中的各類細胞療法

腫瘤免疫：據統計，目前腫瘤是全球最為熱門的藥物研發領域之一。其中，腫瘤免疫治療旨在通過激發或重建機體的免疫系統，從而控制和殺傷腫瘤細胞，顯示出強大的治療潛力，被認為是繼傳統治療、靶向治療之后，腫瘤治療史上的第三次革命，以及未來腫瘤治療的重要發展方向。隨著新技術、新方法不斷涌現，學科交叉融合日益緊密，腫瘤免疫療法迎來飛速發展，為晚期惡性腫瘤患者帶來了新的治療選擇。但由于腫瘤的異質性和個體免疫環境的差異，免疫應答有時只發生在小部分患者身上，不良反應事件也不盡相同，腫瘤免疫療法依然存在許多未解的難題。

基因療法：基因療法是以改變人的遺傳物質為基礎的生物醫學治療模式，通過基因水平的操作介入和干預疾病的發生發展，進而對疾病進行治療，已在多種與基因變異有關疾病上顯示出治療潛力。基因治療一般分為體內（in vivo）基因治療和體外（ex vivo）基因治療，體內基因治療包括裸核酸、病毒載體、溶瘤病毒、脂質納米粒（LNP）等直接注射進行治療的形式。體外基因治療是指向患者回輸在體外進行基因修飾后的細胞進行治療的形式，包括基因修飾的造血干細胞、嵌合抗原受體T（CAR-T）細胞等等，這類也可被稱為細胞與基因療法。

神經領域：神經疾病是全球面臨的重大健康問題，是全球主要致殘原因之一，也是僅次于心血管疾病的全球第二大致死原因。神經疾病主要分為神經系統疾病和神經精神疾病兩種類型。神經系統疾病是因神經元和神經受損引起的認知和運動功能障礙。神經精神疾病則是以行為和情緒失常為特征的疾病，如焦慮、抑郁、成癮。當前神經領域疾病的診療方法依然存在諸多局限，給患者、家庭及社會帶來了沉重負擔，迫切需要社會各界加大相關資源投入以提高護理標準，這一領域也是當今世界科學研究的前沿領域，是大國的“必爭之地”。

神經疾病細分領域

PROTAC技術：蛋白降解靶向嵌合體（PROTAC）是利用細胞內天然的蛋白降解體系——泛素-蛋白酶體系統（UPP）來實現靶蛋白（POI）的降解。PROTAC是異雙功能的小分子化合物，一端是能與靶蛋白結合的配體，另一端是能與E3連接酶結合的配體，中間通過linker相連。PROTAC分子結合靶蛋白和E3連接酶，形成三元復合物，給靶蛋白打上泛素標簽，從而借助UPP系統將靶蛋白降解。這種催化型作用機制和事件驅動的藥理學將PROTAC與經典小分子抑制劑區分開來，其作用范圍更廣、活性更高、可靶向“不可成藥”靶點，被認為是小分子藥物的革命性技術。

PROTAC技術發展歷程

隨著生物技術的迅速發展，我國與發達國家的差距正在逐步縮小，國內各類新興生物技術藥物產業鏈正在逐漸形成。當前，我國生物技術藥正迎來前所未有的機遇窗口期，期待未來將會有更多獨角獸企業涌現，積極把握行業機遇，參與國際競爭。