這家公司在外泌體市場(chǎng)帶來(lái)了治療脊髓損傷 (SCI) 的新方法

近日NurExone宣傳，通過(guò)與以色列兩所頂尖大學(xué)的合作，NurExone Biologic Ltd 有可能成為初創(chuàng)成功的外泌體企業(yè)之一，生產(chǎn)一種裝載外泌體的基于藥物的平臺(tái)，用于治療脊髓和創(chuàng)傷性腦損傷。

健康大腦 (L) 和阿爾茨海默氏癥大腦 (R) 的 MRI 圖像，在大腦萎縮的地方有大的黑間隙（照片：劍橋大學(xué) / Timothy Rittman）

隨著全球每年運(yùn)動(dòng)、工作和車輛相關(guān)事故數(shù)量的增加，嚴(yán)重脊髓損傷 (SCI) 的數(shù)量連續(xù)增加。當(dāng)發(fā)生脊髓麻痹性損傷時(shí)，醫(yī)院和醫(yī)療中心必須配備最高標(biāo)準(zhǔn)的醫(yī)療、藥物和技術(shù)工具，以便對(duì)患者進(jìn)行治療和康復(fù)。

NurExone Biologic 大約在一年前推出，旨在提高醫(yī)療專業(yè)人員治療脊髓損傷的全新療法。該公司正在開(kāi)發(fā)一種革命性的基于外泌體的治療方法，以修復(fù)中樞神經(jīng)系統(tǒng) (CNS) 中受損的細(xì)胞。

基于在位于海法的以色列最高工程學(xué)院 Technion 和特拉維夫大學(xué)進(jìn)行的研究，開(kāi)發(fā)了一個(gè)基于成體干細(xì)胞衍生外泌體的突破性平臺(tái)。外泌體是釋放到細(xì)胞外液中的納米膜囊泡，主要包含蛋白質(zhì)和mi RNA。

NurExone 的研究人員已經(jīng)證明，外泌體的鼻內(nèi)給藥對(duì)多種神經(jīng)系統(tǒng)適應(yīng)癥具有治療潛力。外泌體遷移到大腦或脊髓中的特定受損區(qū)域，在自閉癥、中風(fēng)、創(chuàng)傷性腦損傷、帕金森病和阿爾茨海默病等眾多疾病的背景下，最大限度地減少系統(tǒng)分布并表現(xiàn)出再生能力。

圖 1：鼻內(nèi)給藥 24 小時(shí)后，標(biāo)記的外泌體遷移至大鼠腦中風(fēng)后的病變區(qū)域Photo: Perets et al. 2019

研究團(tuán)隊(duì)還成功地將修飾的 RNA 分子加載到外泌體中，初步結(jié)果顯示該產(chǎn)品具有再生軸突以治療脊髓嚴(yán)重?fù)p傷的卓越潛力。在接下來(lái)的幾個(gè)月里，NurExone 計(jì)劃推進(jìn)產(chǎn)品的開(kāi)發(fā)，包括對(duì)監(jiān)管途徑和規(guī)模化過(guò)程的評(píng)估。

NurExone 由以色列一些領(lǐng)先且經(jīng)驗(yàn)豐富的制藥業(yè)高管和杰出科學(xué)家創(chuàng)立，首先是生物醫(yī)學(xué)工程系前院長(zhǎng)兼干細(xì)胞和組織工程實(shí)驗(yàn)室負(fù)責(zé)人 Shulamit Levenberg 教授，以及特拉維夫大學(xué)教授Felsenstein 醫(yī)學(xué)研究中心神經(jīng)科學(xué)實(shí)驗(yàn)室負(fù)責(zé)人 Daniel Offen。

兩者都與他們的實(shí)驗(yàn)室一起領(lǐng)導(dǎo) NurExone 的研發(fā)活動(dòng)，以及兩位以色列領(lǐng)先的制藥企業(yè)家 – Teva Israel 前首席執(zhí)行官 Ron Mayron 和 Pluristem（納斯達(dá)克股票代碼：PSTI）的聯(lián)合創(chuàng)始人 Yoram Drucker，Brainstorm （納斯達(dá)克股票代碼：BCLI）和 InnoCan Pharma（CSE：INNO）。該公司由首席執(zhí)行官 (CEO) Lior Shaltiel 博士領(lǐng)導(dǎo)，他是一位生物技術(shù)企業(yè)家，也是一位在化學(xué)工程、藥理學(xué)和給藥系統(tǒng)方面具有廣泛背景的獲獎(jiǎng)科學(xué)家。

雖然 NurExone 擁有強(qiáng)大的管理團(tuán)隊(duì)，但該公司的核心創(chuàng)新能力源于與以色列兩所領(lǐng)先大學(xué) Technion（以色列麻省理工學(xué)院）和特拉維夫大學(xué)的戰(zhàn)略合作。最近，被新聞周刊評(píng)為全球十大最佳醫(yī)院的舍巴醫(yī)院神經(jīng)外科主任、醫(yī)學(xué)博士 Nahshon Knoller 加入了科學(xué)顧問(wèn)委員會(huì)。

Daniel Offen 教授表示：“在 NurExone，我們的目標(biāo)是治療脊髓損傷甚至創(chuàng)傷性腦損傷。我們希望通過(guò)在納米醫(yī)學(xué)技術(shù)中精確結(jié)合外泌體和基因治療來(lái)實(shí)現(xiàn)這一目標(biāo)。

我總是喜歡提到 1970 年代扮演超人的演員克里斯托弗·里夫 (Christopher Reeve)。癱瘓后，他成為脊髓損傷研究和干細(xì)胞治療的杰出倡導(dǎo)者。我們的一項(xiàng)實(shí)驗(yàn)?zāi)M了類似于他所遭受的脊髓損傷，我們的測(cè)試顯示了我們通過(guò) NurExone 的外泌體平臺(tái)取得的進(jìn)展。如果在發(fā)生事故或脊柱損傷后不久實(shí)施，治愈效果可能是深遠(yuǎn)的。”

在以色列理工學(xué)院，Shulamit Levenberg 教授的實(shí)驗(yàn)室與特拉維夫大學(xué)的 Daniel Offen 教授合作，開(kāi)展了廣泛的研究，以通過(guò)智能藥物輸送系統(tǒng)利用外泌體和干細(xì)胞生產(chǎn)治療方法，以恢復(fù)脊柱病變。根據(jù) Levenberg 教授的說(shuō)法，“我們使用的外泌體已經(jīng)證明了它們?cè)诎邢蚴軗p神經(jīng)方面的治療潛力。我們相信我們正在開(kāi)發(fā)的產(chǎn)品有可能改變世界各地治療脊髓損傷的方式。”

NurExone 的進(jìn)步和成就可能在獲得新一輪投資方面發(fā)揮重要作用，這將有助于公司進(jìn)入下一階段——在未來(lái)幾個(gè)月內(nèi)在證券交易所上市。NurExone 計(jì)劃繼續(xù)開(kāi)發(fā)脊髓損傷解決方案，吸引全球醫(yī)學(xué)興趣并進(jìn)一步參與財(cái)務(wù)。