CAR -T療法的研發成功，創造了”治愈“癌癥的奇跡。這款治療方法已經證實在淋巴瘤、白血病、骨髓瘤等血液系統腫瘤中可以誘發的顯著反應 – 即使是生存期僅僅幾個月的晚期癌癥患者也可以完全根除，在某些情況下強烈響應持續數月甚至數年。除了全球已上市的7款CAR-T療法，眾多在研的新型T細胞技術也取得了令人鼓舞的臨床數據，綻放光芒！

近期，在第 5屆歐洲 CAR T 細胞會議上，Galapagos公司公布了其新型CAR-T細胞療法GLPG5201治療復發/難治性慢性淋巴細胞白血病（R/R CLL）的1/2期臨床數據。

截至2023 年 1 月 9 日，7 名患者接受了 ?GLPG5201（一種新鮮的 CD19 CAR-T 產品）的治療。

結果顯示：全部7 名符合條件的復發/難治性慢性淋巴細胞白血病患者對CAR-T療法有反應，客觀反應率（ORR）高達 100%，完全緩解率（CR）高達86%！這意味著86%的患者接受治療后靶病灶全部消失；

新型CAR-T療法GLPG5201 顯示出良好的安全性，未觀察到高于 2 級的細胞因子釋放綜合征 (CRS) 或免疫效應細胞相關神經毒性綜合征 (ICANS)。

非常值得一提的是，目前限制CAR-T療法應用的關鍵瓶頸之一是制備時間比較長，疾病進展迅速的患者可能還未等到療法制備完成就出現疾病惡化，失去接受治療的機會。?這款新型的CAR-T療法率先采用了功能封閉的自動化細胞療法制造平臺，實現了一種新型的床旁供應模式，可以使臨床醫生能夠在白細胞去除術后 7 天內讓患者接受新鮮的 CAR-T 細胞治療，而無需復雜的物流或冷凍保存，大大縮短了制備時間，給患者更及時的有效治療。

Galapagos 首席執行官 Paul Stoffels 博士說：“該研究標志著我們通過加速創新和突破性科學改變包括 RT 患者在內的嚴重血癌患者生活的旅程中的一個重要里程碑”。我們期待這項研究在年中左右報告第一階段的頂線數據的更多成果。

CAR-T，全稱是“嵌合抗原受體-T細胞”免疫療法。大部分病友還不知道，CAR-T中的T，指的是所有人體內都有的一種免疫細胞–殺手T細胞。而這種療法是將患者體內殺傷力及數量都不足的T細胞提取出來，通過先進的基因工程技術，為T細胞裝載能精準識別癌細胞的“導航頭”，同時將這種帶著”GPS導航頭“的T細胞擴增為數億級別戰斗力倍增的免疫大軍，這些細胞被回輸到患者體內，一旦遇見腫瘤細胞，便會被激活并再擴增，發揮其極大的特異殺傷力，致腫瘤于死地。

一圖讀懂CAR-T細胞工作原理

CAR-T

這張圖片形象的展示了CAR-T療法的工作原理：細胞工程技術對殺手T細胞進行基因編輯，在T細胞表面產生名為嵌合抗原受體（CAR）的蛋白質。這張圖就是CAR，它在T細胞膜上插著，細胞外的灰橘色小導彈一樣的裝置就是腫瘤抗原識別區，細胞內部的藍色香腸是刺激信號區域。當裝了“GPS”導航的小導彈找到癌細胞表面的抗原并與之結合時，刺激區接受到信號之后啟動殺敵模式，精準清除癌細胞。

緩解時間超十年！300萬一針的CAR-T療法為癌癥患者創下長生存“神話”！

全球第五款CAR-T療法上市！69歲受益者抗癌10年復發多次目前已無癌3年！

截止目前，FDA共批準了六款 CAR-T 療法，中國也上市了兩款CAR-T產品，全球共有7款CAR-T療法獲批！

研發人員說，CAR-T療法同時是細胞療法、基因療法和免疫療法。作為一種“活的”藥物，CAR-T療法與傳統藥物有著很大的區別。它屬于一種個體化定制特異性的過繼細胞免疫療法。它的問世，顛覆了迄今為止存在的所有形式的癌癥治療（手術，放療，化療，靶向，免疫治療）。

CAR-T療法目前無論是國內還是國際上，都只在血液腫瘤中獲批，全球的科學家都在快馬加鞭的研發，希望這一療法能夠在實體腫瘤中也發揮強勁的抗癌效果，而這一瓶頸被中國率先打破，給肺癌、胃癌、結直腸癌、肝癌、間皮瘤患者也帶來了全新的希望！

需要病友們一定要了解的是，除了經濟條件優越的患者可以接受已上市的CAR-T療法外，國內和國際上還有幾百項CAR-T臨床研究正在進行，如針對白血病、骨髓瘤、淋巴瘤等不同血液腫瘤都在招募患者，中國研究人員已做了很多開創性的工作，很多經濟條件有限病友通過全球腫瘤醫生網醫學部成功申請入組，獲得了更好的治療！

目前急招B細胞淋巴瘤、T細胞淋巴瘤、T細胞白血病（T-ALL）、急性淋巴細胞白血病、非霍奇金淋巴瘤、肝癌、胰腺癌、結直腸癌、間皮瘤、卵巢癌等各類實體瘤及血液瘤患者！

想申請CAR-T療法的病友可請將基因檢測報告，診斷報告電子版或拍照發送至doctor.huang@globecancer.com,郵件中留下聯系方式，醫學部收到報告分析完畢后一個工作日內電話聯系或直接致電全球腫瘤醫生網醫學部400-666-7998評估。

CAR-T療法的問世給無數癌癥患者帶來希望，我們也期待這款療法能早日進入醫保，惠及更多家庭！

在未來的3-5年內，自體細胞療法依然會是滿足患者治療需求的主要手段。CAR-T細胞療法作為腫瘤免疫治療的主要手段之一，其在血液腫瘤中大放異彩，顯示出了驚艷的治療效果。截至目前為止，全球范圍內已經有8款CAR-T療法獲批。但從已上市情況來看，CAR-T在治療血液腫瘤仍存在一些局限性，目前獲批的還只有CD19和BCMA兩種靶點的產品且適應癥較為集中，覆蓋患者基數有限。

參考資料：

【1】Nuria Martinez-Cibrian.et al.Galapagos presented encouraging initial safety and efficacy data at 2023 EBMT-EHA for point-of-care manufactured CAR-T candidate, GLPG5201, in rrCLL. 9 February 2023；

【2】https://www.glpg.com/press-release/3769/galapagos-presented-encouraging-initial-safety-and-efficacy-data-at-2023-ebmt-eha-for-point-of-care-manufactured-car-t-candidate-glpg5201-in-rrcll