以色列研究：干細胞可幫助多發性硬化癥大腦“自我修復”

接受 NG-01 脊髓注射治療的 15 名患者中有 8 名殘疾評分更高；發明者說治療可能會“顯著改善”患者的生活。

一項旨在使多發性硬化癥患者的大腦“自我修復”的新型以色列干細胞療法在一項小型臨床試驗中顯示出希望，幾名患者經歷了充滿希望的生物學變化并減少了殘疾。

NeuroGenesis 是一家臨床階段的生物制藥公司，它以兩種不同的方式對患者進行了個性化 NG-01 療法的測試。靜脈注射有一些效果，但醫生觀察到接受脊髓液注射的患者發生了特別積極的變化。

在接受脊髓注射的 15 名患者中，9 名隨后經歷了神經絲輕鏈 (NfL) 水平的下降，這種蛋白質在 MS 患者中隨著殘疾的進展而升高。在接受安慰劑注射的對照組中，15 名患者中只有一名出現了這種下降。

在接受脊髓注射治療并降低 NfL 水平的 9 名患者中，除了 1 名患者之外，其他所有患者的殘疾評分都得到了改善，即使在 12 個月后研究完成時也是如此。該研究已經過同行評審并發表在干細胞轉化醫學雜志上。

由于 NfL 被認為是 MS 進展的指標，因此它被稱為該疾病的生物標志物。NeuroGenesis 的首席執行官 Tal Gilat 告訴以色列時報，生物標志物在治療后下降的事實很重要。

“我們相信我們的治療有望顯著改善進展性 MS 患者的生活，并有望治愈這種毀滅性疾病，”他說。“研究表明，細胞療法首次顯著降低了多發性硬化癥患者眾所周知的神經退行性生物標志物。”

他補充說，這種療法很可能與 MS 以外的其他神經退行性疾病有關。

NeuroGenesis 技術最初是在耶路撒冷的哈達薩醫療中心開發的，需要從患者身上采集骨髓。然后從骨髓中收集特定的干細胞并進行增強，從而促進 MS 患者受損神經元的修復。

然后將這些細胞注射回患者的中樞神經系統，這些細胞在受損區域進行定位并再生和修復對大腦的損傷。

該公司目前正計劃在美國和以色列進行一項大型多中心 IIB 期臨床試驗。這些中心將包括羅切斯特大學醫學中心和哈達薩醫學中心。該研究預計將于今年年底開始，最初將招募 60 名患者。

“NG-01 細胞療法使大腦能夠自我修復，而不僅僅是像目前可用的藥物那樣減緩疾病進展，”Gilat 說。“在某些情況下，NG-01 在殘疾方面表現出顯著和持久的改善。”