為什么同樣是干細胞，價格差異卻這么大？

首先，要著重強調一點，在我國，干細胞按藥品、技術管理的“雙軌制”監(jiān)管。企業(yè)的干細胞制劑鼓勵按藥品申報，由國家食品藥品監(jiān)督管理總局(NMPA)監(jiān)管；醫(yī)療機構主導的生物醫(yī)學新技術，即醫(yī)院制劑可按醫(yī)療技術進行管理，由衛(wèi)健委監(jiān)管。

眾所周知，藥物的研發(fā)、制備、應用都有著十分嚴格的要求。

而干細胞療法又與大多數(shù)傳統(tǒng)藥物有所不同，傳統(tǒng)藥物可以大量制造和儲存使用。而細胞療法涉及活細胞，需要特殊的工藝流程來進行生產(chǎn)、運輸、儲存、以及病人使用。

因此，干細胞療法的研發(fā)、制備、儲存及應用流程比一般傳統(tǒng)藥物更加嚴苛。這對研發(fā)生產(chǎn)干細胞藥品的醫(yī)療公司是一個不小的挑戰(zhàn)。干細胞機構至少具備以下四點才算一家“靠譜”的機構：

資質是客觀反映一家企業(yè)合法合規(guī)經(jīng)營的證明，也是對消費者最基本的安全保障。而專利證書則可以說明企業(yè)的科研實力。

為了保證干細胞療法的實際功效，最好選擇與三甲醫(yī)院有臨床合作的醫(yī)療機構。

干細胞療法對細胞活性有極高要求。包括生產(chǎn)車間的潔凈度、運輸條件、檢測過程等都需要符合嚴格標準。

專家團隊是企業(yè)發(fā)展的核心力量，只有經(jīng)驗豐富、科研底蘊深厚的專家團隊才能保證醫(yī)療機構的專業(yè)水準。

所以，在衡量細胞療法價格的同時，出于對生命安全的考慮，請大家務必擦亮眼睛進行選擇。

近期網(wǎng)上熱傳，國產(chǎn)第一款CAR-T細胞藥物，奕凱達（阿基侖賽注射液）已于6月上市，零售價被爆高達120萬/袋！

細胞藥物高昂的價格令人咂舌。其實主要因為以下幾點：

每一類新藥研發(fā)其實都存在“1010”現(xiàn)象，即需要耗費（大于）10億美元的資金和超過10年的時間。以羅氏制藥為例：

正如上文所提及，細胞藥物的制作工藝非常復雜。活細胞需要液氮下長期儲存、定期的質量檢測，還需要配備專業(yè)的冷鏈運輸，這些都讓成本大大增加。

而且，細胞藥物目前的適應癥有限，患者群體并不廣泛，要想短期內(nèi)回收成本，只能高價出售。

目前為止，價格最昂貴的是基因治療產(chǎn)品(Glybera)。Glybera是第一個在西方世界批準的基因療法，推出時在德國銷售成本接近100萬美元/治療。

奕凱達的市場價雖然還未最終確定，但可以肯定的是，最終定價絕不會是“親民價”。據(jù)了解，奕凱達的前身YESCARTA已經(jīng)被納入美國醫(yī)保，即便如此，患者仍需自費20%的費用。

那么細胞藥物是否會被納入中國醫(yī)保呢？由于我國近年來老齡化情勢加劇，醫(yī)保開支一路上升，很多受眾更廣泛的藥物尚未納入醫(yī)保，醫(yī)保短期內(nèi)為細胞藥物打開綠色通道的可能性不大。

據(jù)不完全統(tǒng)計，全球曾經(jīng)獲準上市的間充質干細胞產(chǎn)品有18款，符合藥品定義的有10款。

Prochymal：移植物抗宿主病

Temcell：移植物抗宿主病

MPC：骨修復

CellGram：急性心肌梗死

Cartistem：退行性關節(jié)炎

Cupistem：克羅恩病

NeuroNATA-R：肌萎縮側索硬化癥

Stempeucel：嚴重肢體缺血

Alofisel：克羅恩病

Stemirac：脊髓損傷

綜上所述，全球已上市細胞藥物的價格區(qū)間大致在2萬美元—20萬美元，不算“天價藥”但也絕不是“親民價”。希望科研工作者與國家能夠攜手努力，讓廣大受疾病折磨的患者盡早用上安全、有效、實惠的細胞藥物。