當(dāng)?shù)貢r間6月7日，美國FDA加速審批了美國生物制藥公司渤健（Biogen）和日本生物制藥公司衛(wèi)材（Eisai）聯(lián)合研發(fā)的阿爾茨海默病新藥阿杜卡瑪單抗（aducanumab，商品名Aduhelm）上市，但需要繼續(xù)研究該藥的臨床效果?。
這是自2003年以來FDA批準的首個阿爾茨海默病療法，也是全球首個靶向阿爾茨海默病基本病理生理學(xué)的療法。
不過，《科學(xué)》雜志文章稱，這是一項震驚業(yè)內(nèi)專家的有爭議的決定，因為FDA否決了一組顧問的結(jié)論，而FDA很少做出這種違背建議之舉。
根據(jù)Biogen公司對Aduhelm藥物的最新定價，每年的治療費用為5.6萬美元，但這一定價遠高于此前分析師預(yù)計的1萬至2.5萬美元區(qū)間，幾乎成為美國推向基層醫(yī)療市場價格最為昂貴的藥物之一。
如果說有什么領(lǐng)域是新藥研發(fā)的重災(zāi)區(qū)，那么阿爾茨海默病榜上有名——臨床失敗率高達99.6%。
多數(shù)在研藥物都在后期臨床試驗中“腰斬”了。此前，F(xiàn)DA共批準了5款阿爾茨海默病的治療藥物，但都是以緩解癥狀為目的的，沒有一款治療藥物是針對病因的。而Aduhelm的一鳴驚人就是因為它是全球首個針對阿爾茨海默病病因（攻擊疾病進程而非緩解癥狀）的藥物。
此次 FDA 對該藥進行了“加速批準”，但批準條件之一是渤健必須開展“上市后試驗”（post-marketing trial）來證明該藥能改善認知功能，以進一步驗證Aduhelm對患者的臨床益處。如果后續(xù)試驗不佳，F(xiàn)DA 可能撤回對該藥的批準。
FDA的加速批準為患者提供了更早的治療機會，但中國患者究竟什么時候才能用上新藥，目前還未可知。在無特效藥的情況下，我們不妨考慮一下干細胞療法。
事實上，干細胞治療阿爾茲海默病的作用機制也在慢慢被發(fā)掘。近年來，越來越多的研究證實了干細胞能夠在阿爾茲海默癥的治療中發(fā)揮作用，并且安全有效，因此干細胞也被認為是阿爾茨海默癥的新治療思路。
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阿爾茨海默病（AD）是一種發(fā)病隱匿的進行性神經(jīng)退行性疾病。臨床表現(xiàn)主要有記憶障礙、失語、失用、失認、視空間技能損害、執(zhí)行功能障礙以及人格和行為改變等全面性癡呆表現(xiàn)為特征，病因迄今未明。該病多發(fā)群體為65~70歲以上人群。
每3秒鐘，全球就有一位阿爾茨海默病患者產(chǎn)生。在中國，目前約有1000萬阿爾茨海默病患者，每二十位老人就有一位患有阿爾茨海默病。
疾病終末階段，患者會完全喪失日常行為能力，包括穿衣和進食。終日臥床無語，四肢出現(xiàn)強直或屈曲癱瘓，大小便失禁。此期的患者容易因肺部及尿路感染、壓瘡以及全身衰竭狀態(tài)等并發(fā)癥而導(dǎo)致死亡。
阿爾茨海默癥發(fā)病機制不明，最顯著的特征是大腦皮層中神經(jīng)元和突觸的慢性喪失，以及大腦質(zhì)量的顯著降低。目前主要研究集中于β淀粉樣蛋白和Tau蛋白上，圍繞這兩種物質(zhì)形成了許多病因假說，至今仍眾說紛紜。令人遺憾的是，目前全球醫(yī)學(xué)界對這種病仍束手無策，沒有能夠治愈AD疾病的特效藥及治療。僅有的幾種藥物只能在一定程度上改善患者的認知功能。針對阿爾茲海默病的治療只能早期控制一些癥狀，但是不能阻斷病情的進展。開發(fā)新的治療方法，已迫在眉睫。近年來，已經(jīng)證明干細胞移植可有效治療神經(jīng)退行性疾病。于是，干細胞治療阿茲海默癥就成了一件寄托著人們很多希望的療法。2018年3月初，韓國生物技術(shù)公司Nature Cell宣布，該公司旗下干細胞研究機構(gòu)Biostar在美國已經(jīng)開始開展一項名為“ASTROSTEM”的干細胞藥物的I/II期臨床試驗，通過靜脈注射相應(yīng)干細胞10次（1億細胞/次）的方式來治療阿爾茨海默病，而這也是在干細胞療法開發(fā)上的里程碑事件。
與此同時，該干細胞藥物獲批在日本福岡三一診所（TrinityClinic Fukuoka）商業(yè)化使用。同年4月12日起，該診所可開始使用干細胞藥物治療阿爾茲海默病，使之成為全球首個干細胞藥物治療阿爾茨海默病。干細胞移植治療阿爾茲海默癥不僅能夠調(diào)節(jié)腦內(nèi)炎癥性環(huán)境，而且促進神經(jīng)再生和突觸連接，有效改善病癥。而人體臨床試驗也證明其安全性。
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2.抑制營養(yǎng)不良的神經(jīng)元突起數(shù)量、增強神經(jīng)可塑性，改善認知障礙。
3.調(diào)節(jié)神經(jīng)炎癥，調(diào)節(jié)促炎和抗炎生物標(biāo)志物的穩(wěn) 態(tài)，改善疾病癥狀。
隨著人口老齡化趨勢，阿爾茨海默病、帕金森、腦中風(fēng)等這類嚴重影響老年人生活質(zhì)量的疾病將越來越被關(guān)注。
眾多試驗結(jié)果表明干細胞治療阿爾茨海默病等神經(jīng)系統(tǒng)疾病時，能夠調(diào)節(jié)腦內(nèi)炎癥性環(huán)境，促進神經(jīng)再生和突觸連接，有效改善病癥，具有廣闊應(yīng)用前景。
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