83例證明：輸注間充質干細胞老年癡呆患者記憶和認識能力有效改善

阿爾茨海默病（Alzheimer’s disease，AD）俗稱“老年癡呆”，是發生于老年和老年前期、以進行性認知功能障礙和行為損害為特征的中樞神經系統退行性病變。臨床上表現為記憶障礙、失語、失用、失認、視空間能力損害、抽象思維和計算力損害、人格和行為改變等。

隨著中國人口老齡化加劇，阿爾茨海默癥和其他失智癥（下稱ADRD）患者人群不斷增大，其致死病因排名從1990的第10名上升至2019年的第5名。

在2022年，中國60歲以上人口中有1507萬失智癥患者（俗稱“癡呆癥”），其中阿爾茲海默癥估計有983萬。然而，AD的診斷率和治療率都較低。

近年來，研究發現干細胞能分化形成新的神經細胞，為大腦提供了全新細胞，可有效的改善腦衰老狀況，讓阿爾茨海默病患者的記憶力和智力有明顯的提高和恢復，且療效持久、穩定。這意味著，干細胞療法能有效減緩或阻止阿爾茨海默病的發展, 甚至逆轉阿爾茨海默病所造成的損害。

間充質干細胞拯救阿爾茨海默癥患者

33例：1期試驗結果

2021年，Longeveron公司宣布旗下骨髓來源間充質干細胞藥品——Lomecel-B治療阿爾茨海默癥的1期試驗結果。

共有33名輕度阿爾茨海默癥患者入組，他們被隨機分配到低劑量組（單次靜脈輸注2×10^7），高劑量組（單次靜脈輸注1×10^8）和安慰劑組，研究顯示：

1、給輕度AD患者輸注MSC藥劑是安全的且耐受性良好；

2、輸注MSC患者的多項抗炎血清生物標志物顯著高于安慰劑組，這一點支持MSC有促進抗炎環境的潛力；

3、能改善治療患者的神經認知和生活質量。

該實驗的積極結果給予了研究者莫大的信心，也為更大規模的的臨床實驗鋪平了道路。于是，1期研究才剛剛結束，科學家們就馬不停蹄地開啟了下一階段。

50例：2a期試驗結果

2a期試驗被命名為CLEAR MIND試驗，于2021年12月底開啟。實驗共納入了50位患者（49名接受治療），年齡在60-85歲之間，按美國國立衛生研究院-阿爾茨海默氏癥協會（NIA-AA）的標準，他們都是輕度阿爾茨海默氏癥患者。

這一次，研究測試了三種劑量的Lomecel-B與安慰劑，主要測試終點還是安全性，次要終點則是復合阿爾茨海默癥評分（CADS）從基線到第39周的變化，探索性終點包括腦容量測試、認知功能測試等等。

經過近兩年的研究，2023年10月，Longeveron公司宣布了2a期試驗結果。

身體上直觀表現為患者的大腦結構也有所改變。阿爾茨海默癥患者的大腦通常會出現進行性萎縮，從而導致腦容量和皮質厚度減少，而2a期研究顯示，Lomecel-B或能減緩阿爾茨海默病相關區域（海馬、腦室、丘腦等）的腦容量損失。

其中，輸注高劑量（100M x 4次）可將全腦體積損失減少49%。

除此以外，與安慰劑相比，所有經MSC治療的劑量組在第39周時通過DTI測量的神經炎癥水平都更低。

2023年12月業界公布了這項2a期臨床結果，靜脈輸注間充質干細胞可將輕度患者腦部與AD相關的腦容量損失減少49%！

圖：美國Longeveron公司公布旗下同種異體間充質干細胞（MSC）藥物-Lomecel-B治療輕度AD患者的2a期CLEAR MIND試驗發表補充結果。

臨床結論：2a期臨床研究報告顯示，細胞治療可將患者腦部與AD相關的腦容量損失減少49%，并能減輕腦神經炎癥，改善腦血流量與認知功能。這些數據進一步證實了間充質干細胞在治療AD上的潛力，為患者們帶去了新的希望。

總之，越來越多的研究證實了干細胞能夠在阿爾茨海默病的治療中發揮作用，并且其安全性和有效性不斷被證實，因此，干細胞也被認為是阿爾茨海默癥的新治療思路。

關于Longeveron Inc

Longeveron是一家臨床階段生物技術公司，開發再生藥物以解決未滿足的醫療需求。該公司的主要研究產品是Lomecel-B，這是一種從年輕、健康的成年捐贈者骨髓中分離出來的同種異體醫學信號細胞（MSC）治療產品。Lomecel-B具有多種潛在的作用機制，包括促血管生成、促再生、抗炎以及組織修復和愈合作用，在一系列疾病領域具有廣泛的潛在應用。Longeveron目前正在通過三種適應癥的臨床試驗推進Lomecel-B:左心發育不良綜合征（HLHS）、阿爾茨海默病和衰老相關虛弱。