中國科學院周琪院士：推動干細胞發展，就是要打造普惠、安全、有效的干細胞療法

大咖丨周琪

來源丨央視財經

編輯丨華夏源干細胞

周琪，博士，研究員，中國科學院院士，發展中國家科學院院士。現任中國科學院副院長、黨組成員，兼任科技創新發展中心主任、北京分院院長、北京干細胞與再生醫學研究院理事長。研究領域包括生殖、發育、干細胞等研究與轉化。他以“普惠、安全、有效的干細胞療法”為己任，建立國家干細胞資源庫，探索干細胞藥物研發的路徑，致力解決人口健康的重大需求。

干細胞研究風靡全球

隨著社會老齡化的到來，退行性疾病、心血管疾病、器官衰竭等疾病日益增多，越來越多人開始考慮健康和疾病治療的新方式。像常見的帕金森、老年癡呆，甚至是老齡化導致的肌肉萎縮等，都在嘗試干細胞治療。

目前，全球開展的干細胞藥物研發大概有幾百種！

美國、歐盟、日本、韓國、中國，在干細胞與再生醫學領域都投入了大量經費和人員。在各國的支持下，我們開展了大量的干細胞研究，進行了干細胞走向臨床應用的初步嘗試。我們對此有一個系統和全面的布局，成立了中國科學院的干細胞與再生醫學創新研究院，將推動多領域交叉融合。

干細胞在帕金森病上的探索

干細胞并不是包治百病的，最主要的就是找準適應癥。

就拿老齡化后常見的帕金森病來說，它的主要癥狀就是病人存在運動障礙，想動時候動不了，動起來了又停不下來。

雖然導致帕金森病的原因有很多，但其中最重要的一點就是帕金森病人都缺少一類特殊的神經元——多巴胺神經元。特定腦區里的多巴胺神經元大量死亡以后，將導致局部多巴胺分泌量下降。

而把人胚干細胞分化為多巴胺神經元后，注入缺損的部位，這是我們在十幾年前開始涉足干細胞治療的時候第一個嘗試的疾病。

我們給一只有典型帕金森癥狀的猴子注射了人胚干細胞分化的多巴胺神經元，大概7個月以后，它的癥狀開始恢復，不僅可以運動，還可以精細地抓舉。

截至目前，有些接受細胞移植的猴子，我們已經飼養超過了6年。我們會一直把它養下去，希望到這個猴子生命終結的時候，再去看一看人的干細胞在猴子腦子里，是否依然存在，是否還在發揮功能。

細胞移植后的檢測已經證明：

要知道，這是人的細胞移植到猴子腦子里，如果人的細胞在人腦子里是不是療效會更好。這個工作沒有做之前，我們是不知道結果的，但所有小動物的試驗，以及猴子的試驗都給予我們充分的信心，這個治療的途徑是可靠的、安全的。

在試驗進行到第五年的時候，我們將會做相關細胞的檢驗，到十年的時候，我們可能還要再去做檢驗。一個試驗，一個真正負責的干細胞臨床試驗需要時間來告訴我們它是否安全和有效。

完成所有這些工作以后，我們相信這是值得走向臨床的一個治療手段和途徑。

2015年，現國家衛生健康委員會、國家食品藥品監督管理總局出臺了干細胞管理辦法以后，我們第一批在國家完成這項臨床研究的備案。

我們開展了世界首例人胚干細胞來源的多巴胺神經細胞移植治療帕金森病的臨床研究，在國際上引起了巨大的反響。目前安全和有效性評價已經超過一年，下一步將會開展更多的病例和長期有效性的觀察。

這些安全性和有效性的觀察持續一段時間后，我們會申請相關的IND（新藥注冊申請），藥品注冊。近期，在中國干細胞藥物研發領域，我們可能將會很快看到一些突破。面向藥物研發的臨床研究及相關嘗試，將真正開啟一個干細胞領域良性發展、向藥物領域發展的健康路徑。

堅守初心，方能繼往開來

這是一個走過12年的項目，這12年我們僅僅摸到了干細胞臨床的“門”。我們還可能需要更長的時間，來推動一個真正安全有效的干細胞臨床應用。這是一個科學家、一個領域對于一個事關人民健康最重大需求的實實在在的態度。

回顧這個歷程就會知道，真正的基礎和轉化工作，需要時間的累積和檢驗，需要匠人的態度，需要敢為人先的勇氣。

12年的時間，我們解決了適應癥的選擇，解決了細胞技術和資源的獲得，解決了動物模型的創制和使用，解決了標準和管理體系的逐步完善，解決了臨床機構的溝通和培訓，以及其他各種各樣的瓶頸。創新型國家建設需要心存高遠，需要耐得住寂寞的基礎研究工作。

12年是一個輪回，我們又站在了一個新的起點上，需要我們重新出發。