讓生存期從不足6年提升到10年，首個間充質干細胞移植治療ALS（漸凍癥）的長期生存影響文章面世

漸凍癥可以說是全世界間充質干細胞應用較早開始的病種之一，雖然短期內療效奇好，但是對于這種療效的改善是否帶來漸凍癥病人生存期的延長，這是患者最關心的問題，不過過去一直未有相關研究報告來回答該問題。

最新針對該問題的一項研究，在3月15日的《細胞治療》（CYTOTHERAPY）上公布。

意大利諾瓦拉東皮埃蒙特大學轉化醫學系神經科肌萎縮側索硬化中心的研究人員在文中分析了間充質干細胞移植對肌萎縮側索硬化患者長期生存的影響。

這項事后分析旨在闡述間充質干細胞在ALS中的潛在長期作用，分析是基于該研究小組在2002年和2006年對ALS患者進行的兩項1期臨床試驗的數據。

在這兩次連續的1期前瞻性、開放性、初步臨床試驗中，研究人員共招募了19名ALS患者。

在整個患病期間，研究人員對病人進行了跟蹤隨訪。并針對每個患者，研究人員使用ENCALS生存預測模型來計算診斷時的預期生存。

然后，將預測的疾病持續時間與觀察到的存活率進行比較。

結果顯示，使用ENCALS模型，研究人員預測到了1例患者的短期存活、3例患者的中期存活、3例患者的長期存活和12例患者的極長期存活。

整個組的預測和觀察生存期之間的差異是顯著的，證明平均預測生存期為70.79個月(標準差[SD]，27.53)，實際的平均觀察生存期為118.8個月(標準差，89.26) (P = 0.016)。換句話來說，相當于把生存期從不足6年提升到了10年，數據讓人驚艷！

基于每月ALS功能評定量表的進展率(中位數，0.64/月)，研究人員認為19例患者中有10例屬于進展緩慢，9例屬于進展迅速。

在進展緩慢的患者中，10人中有8人(80%)的實際生存期比預期的要顯著增加，只有2人(20%)的實際生存期比預期的要減少。相比之下，9個快速進展者中有5個(55%)生存期較預測延長，而4個(45%)較預測更短。

迄今為止，19名患者中還有4名患者仍然健在。

作者認為該研究代表了對ALS患者的間充質干細胞移植存活率的首次非常長期的分析（最長長達20年），表明MSC移植會減緩ALS的進展并提高存活率。