臍帶間充質(zhì)干細胞（UC-MSCs)是一種存在于新生兒臍帶組織中的多功能干細胞，可以在特定條件下持 續(xù)增 殖 并 分 化 成 一 種 或 多 種 細 胞 類 型。UC-MSCs具 有易于獲得、分離、培養(yǎng)和純化等優(yōu)點。多次傳代和擴增后，UC-MSCs仍可保持原 有的細胞表型和分化特性。人臍帶間充質(zhì)干細胞（HUC-MSCs)具有非侵入性獲得特性和低免疫原 性特點，使其在臨床應(yīng)用中具有獨特優(yōu)勢。近年來，HUC-MSCs已廣泛應(yīng)用于臨床疾病治療并取得一些進展。

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神經(jīng)退行性疾病和神經(jīng)系統(tǒng)疾病，包括阿爾茨海默病(AD)、帕金森病（PD）、亨廷頓病（HD）、多發(fā)性硬化癥（MS）、卒中(CS)、小腦萎縮（CA）、脊髓損傷（SCI）、外傷性腦損傷（TBI）和肌萎縮性側(cè)索硬化癥(ALS)等。盡管在過去幾十年中為發(fā)展神經(jīng)退行性疾病的治療作出巨大努力，仍然需要有效的治療藥物。

由于血腦屏障的存在，大分子藥物無法通過血腦屏障進入腦部組織發(fā)揮藥效，導(dǎo)致很多神經(jīng)系統(tǒng)疾病,神經(jīng)退行性疾病無法得到有效的治療。近年來研究發(fā)現(xiàn)間充質(zhì)干細胞由于旁分泌等機制神經(jīng)系統(tǒng)疾病具有組織修復(fù)的功效,逐漸成為治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病的重要工具。

1.阿爾茨海默病

阿爾茨海默病（AD）是一種起病隱匿的進行性發(fā)展的神經(jīng)系統(tǒng)退行性疾病。臨床上以記憶障礙、失語、失用、失認、視空間技能損害、執(zhí)行功能障礙以及人格和行為改變等全面性癡呆表現(xiàn)為特征，病因迄今未明。65歲以前發(fā)病者，稱早老性癡呆；65歲以后發(fā)病者稱老年性癡呆。目前，我國阿爾茨海默病患者約1000萬人，居全球之首，預(yù)計到2050年將突破4000萬人。

阿爾茨海默癥的病因，至今尚無定論。從目前研究來看，該病的可能因素有如家族史、頭部外傷、重金屬污染、氧化應(yīng)激壓力、甲狀腺病、病毒感染等。令人遺憾的是，目前全球醫(yī)學(xué)界對這種病仍束手無策。

間充質(zhì)干細胞有望逆轉(zhuǎn)阿爾茨海默病，2020年來自北京干細胞與再生醫(yī)學(xué)研究院等單位的科研人員在國際學(xué)術(shù)期刊Advanced Science上，發(fā)表了題為HGF Mediates Clinical-Grade Human Umbilical Cord-Derived Mesenchymal Stem Cells Improved Functional Recovery in a Senescence-Accelerated Mouse Model of Alzheimer’s Disease（HGF 介導(dǎo)臨床級人臍帶衍生間充質(zhì)干細胞改善阿爾茨海默病衰老加速小鼠模型的功能恢復(fù)）的研究報告。

研究證明臍帶間充質(zhì)干細胞具有修復(fù)損傷神經(jīng)細胞的功能，能有效逆轉(zhuǎn)AD大腦的結(jié)構(gòu)改變和功能下降，通過HGF-cMet-AKT-GSK3β傳遞調(diào)節(jié)tau蛋白磷酸化，顯著提高阿爾茨海默?。ˋD）模型動物的學(xué)習(xí)記憶和認知能力。

2.帕金森?。≒D）

據(jù)統(tǒng)計，中國有將近300萬的帕金森病患者，占全球帕金森病患者的一半，是世界上該病患者最多的國家之一。作為常見的神經(jīng)系統(tǒng)退行性疾病，帕金森病目前還沒有有效的治療方法。從病理上看，帕金森病的一個重要特征是中腦（腦干的一部分）黑質(zhì)區(qū)域有大量的多巴胺神經(jīng)元死亡，因此現(xiàn)今最常見的治療方法是多巴胺調(diào)節(jié)療法，但有明顯且長期的局限性和副作用。

上海455醫(yī)院干細胞移植中心收治了8例住院治療的帕金森病患者，自第2周起應(yīng)用臍帶間充質(zhì)干細胞進行頸動脈穿刺移植治療，與移植前相比，患者的震顫、強直癥狀獲得明顯改善，提示臍帶間充質(zhì)干細胞移植可以一定程度地改善帕金森病患者的臨床癥狀,提高患者生活質(zhì)量。

蘭州軍區(qū)蘭州總醫(yī)院干細胞治療中心收治的19例帕金森患者接受臍帶間充質(zhì)干細胞治療，不僅安全性較好,無明顯不良反應(yīng),治療后3個月，多數(shù)患者癥狀改善,尤其是強直、姿勢、步態(tài)、震顫、面容方面改善較為明顯。

廣東省中醫(yī)院9例帕金森病患接受臍帶間充質(zhì)干細胞移植治療后，雖然尚不能逆轉(zhuǎn)疾病的進展，但治療帕金森病療效明顯,顯著改善了患者的運動癥狀,提高的生活質(zhì)量,延緩病情發(fā)展。

陜西中醫(yī)藥大學(xué)靜脈滴注臍帶間充干細胞治療了5位帕金森患者，患者的臨床癥狀均獲得了顯著改善。

3.脊髓損傷（SCI）

2021年國際知名雜志《cell》發(fā)表一篇文章，闡述了關(guān)于間充質(zhì)干細胞治療脊髓損傷的治療現(xiàn)狀，為號稱“世界性難題”的脊髓損傷提供了一個重要有效且前景廣闊的治療方法。

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Therapeutic Potential of Niche-Specific Mesenchymal Stromal Cells for Spinal Cord Injury Repair（利基特異性間充質(zhì)基質(zhì)細胞在脊髓損傷修復(fù)中的治療潛力）這項研究由英國格拉斯哥大學(xué)科研團隊開展。

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該研究報指出間充質(zhì)干細胞 (MSCs) 用于移植介導(dǎo)的修復(fù)是脊髓損傷 (SCI) 后重要且有希望的治療策略。MSCs 的吸引力在于其易于分離、免疫抑制特性和低免疫原性，以及大量可用的組織來源。然而，盡管報道了體外相似性，但來自不同組織的 MSC 在體內(nèi)可能不具有可比的生物學(xué)特性。越來越多的證據(jù)表明，干細胞的干性、可塑性、免疫原性和適應(yīng)性在很大程度上受組織生態(tài)位的控制。因此，細胞生態(tài)位對 MSC 修復(fù)潛力的外在影響很重要，尤其是因為它對用于治療目的的離體擴增有影響。某些以利基為目標的 MSC 可能更適合 SCI 移植介導(dǎo)的修復(fù)，因為它們具有內(nèi)在的能力，例如固有的神經(jīng)源特性。此外，不同的 MSC 解剖位置意味著收獲和培養(yǎng)程序的差異會使臨床前數(shù)據(jù)的交叉比較變得困難。由于臨床級 MSC 產(chǎn)品與其制造密不可分，因此必須使用適當(dāng)?shù)牟牧舷鄬θ菀椎刂圃旒毎?。該研究重點強調(diào)了為 SCI 修復(fù)確定適當(dāng)?shù)奶囟ɡ?MSC 類型的重要性。

4.多發(fā)性硬化癥（MS）

多發(fā)性硬化癥（MS）是一種中樞神經(jīng)脫髓鞘疾病。該病急性活動期中樞神經(jīng)白質(zhì)有多發(fā)性炎性脫髓鞘斑，陳舊病變則由于膠質(zhì)纖維增生而形成鈣化斑，以多發(fā)病灶、緩解、復(fù)發(fā)病程為特點，好發(fā)于視神經(jīng)、脊髓和腦干，多發(fā)病于青、中年，女性較男性多見。全球約有超過230萬多發(fā)性硬化患者。

2018年，美國邁阿密大學(xué)醫(yī)學(xué)院的研究人員在國際期刊J Transl Med.發(fā)表了題為Clinical feasibility of umbilical cord tissue-derived mesenchymal stem cells in the treatment of multiple sclerosis（臍帶組織間充質(zhì)干細胞治療多發(fā)性硬化的臨床可行性?）的研究報告。

該團隊在這項探討臍帶間充質(zhì)干細胞治療多發(fā)性硬化癥安全性和可行性為期1年的研究中納入20例多發(fā)性硬化癥患者，對同意接受臍帶間充質(zhì)干細胞治療的患者在7天內(nèi)給予7次臍帶間充質(zhì)干細胞靜脈輸注（20×10^7)?細胞／次）。

在治療前、治療后1個月和1年時，通過核磁共振成像(MRI)?掃描、kurtzke擴展殘疾狀態(tài)量表(EDSS)、Scripps神經(jīng)評估量表、9孔PEG試驗、25英尺步行試驗和RAND Short Form-36生活質(zhì)量問卷等進行療效評估。治療后1個月患者癥狀改善最為顯著，EDSS評分及膀胱、腸和性功能障礙、非慣用手平均得分、步行時間等都有積極改變，生活質(zhì)量得以提高，有受試者出現(xiàn)頭痛或疲勞等不良反應(yīng)，無嚴重不良事件報告。

5.肌萎縮性側(cè)索硬化癥

肌萎縮性側(cè)索硬化癥(ALS)是一種罕見的、致命的神經(jīng)退行性疾病。自1994年以來，未有新藥物被注冊用于該病治療。在過去幾年里，干細胞細胞療法被提出用于肌萎縮性側(cè)索硬化癥治療。

2020年，波蘭奧爾什丁瓦爾米亞和馬祖里大學(xué)神經(jīng)外科的研究團隊在國際學(xué)術(shù)期刊Stem Cell Rev Rep. 發(fā)表的Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cells in Amyotrophic Lateral Sclerosis: an Original Study（肌萎縮側(cè)索硬化中的臍帶間充質(zhì)干細胞：一項原始研究）的研究報告。

該研究團隊評估了肌萎縮性側(cè)索硬化癥患者鞘內(nèi)給予間充質(zhì)干細胞對疾病進展和生存情況的影響， 所有患者每2個月接受3次間充質(zhì)干細胞鞘內(nèi)注射，劑量為30×10^7 細胞，生存時間隨訪至2020年3月?；颊咧形簧鏁r間增加了2倍；67例患者中，73.5%患者疾病進展率降低，23.5%無變化，3%增加；未觀察到嚴重不良反應(yīng)。該研究證實了干細胞療法治療肌萎縮性側(cè)索硬化癥的安全有效性。

總之，神經(jīng)退行性疾病是常見的以特定神經(jīng)元大量丟失為特征的神經(jīng)系統(tǒng)疾??；這些疾病包括帕金森病 (PD)、阿爾茨海默病 (AD) 和肌萎縮側(cè)索硬化癥 (ALS)。這些疾病的一個關(guān)鍵病理特征是錯誤折疊蛋白質(zhì)在大腦中的積累，導(dǎo)致神經(jīng)功能障礙疾病。雖然已證實本病的病因與多種細胞和分子機制有關(guān)，但發(fā)病機制尚不明確，致病因素復(fù)雜。

近幾十年來，科學(xué)家們在治療神經(jīng)退行性疾病方面做出了巨大努力。由于大腦的自我修復(fù)和再生能力有限，傳統(tǒng)的神經(jīng)退行性疾病的治療并沒有取得理想的效果。干細胞具有很強的分化能力，被認為是治療因損傷、衰老或疾病引起的腦組織損傷或變性的最佳潛在療法之一。