美國ISCO公布干細胞治療帕金森成果，100%受試患者出現癥狀改善

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帕金森病主要呈散發性分布，僅有少量環境因素被證明與PD有關，老化被認為是主要威脅因素。全球65歲以上老年人中，有1%的人會患上帕金森病，在我國65歲以上人群的患病率大約是1.7%，呈逐年上升的趨勢。

目前，帕金森病是一個無法徹底根治的疾病，輔以藥物治療外,還有以腦深部電刺激為代表的手術治療等，但傳統的治療手段均無法逆轉神經變性，無法增加多巴胺能神經細胞的數目。因此尋求一種從病因上提高神經系統細胞數目的治療具有重要意義。

隨著干細胞技術的飛速發展，干細胞多向分化的特點逐漸應用于帕金森病的臨床治療中。

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近期，美國干細胞療法開發的生物公司International Stem Cell Corporation（ISCO）公布了其干細胞療法ISC-hpNSC用于帕金森治療臨床研究中首個隊列研究的6個月中期研究積極結果，首個隊列中的所有入組患者均達到了主要研究終點，同時治療方法安全性良好。

ISCO公司干細胞療法首個隊列患者在接受移植后6個月內，失能時間平均降低了24%，失能時間(off time)指的是每天左旋多巴藥物失去最優療效并且帕金森癥狀反復的時間。

沒有運動障礙的非失能時間（ON-Time）指的是每天帕金森患者左旋多巴藥物持續最優療效且不出現運動障礙的時間，首個隊列患者的該指標升高了19%。

接受干細胞移植后6個月，100%的患者情緒出現好轉，同時貝克抑郁量表（Beck Depression Inventory）的平均改善值為35%，帕金森患者生活質量問卷（PDQ-39）中的情緒維度出現了平均33%的改善。

100%的患者獲得認知能力的改善或維持，PDQ-39認知損傷維度改善值為14%。接受移植6個月后，患者的日常生活能力似乎可以變得更輕松，PDQ-39下的日?；顒恿Ω纳屏?2%，移動能力改善了15%。PDQ-39下的身體不適維度同樣獲得改善達12%。

6個月治療后，失能期間的統一帕金森病評定量表（Unified Parkinson’s Disease Rating Scale）沒有獲得改善。沖動性和強迫性障礙出現降低，帕金森患者脈沖-強迫性障礙調查表結果有53%的降低表現。

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ISCO公司高級副總裁及首席科學官Russell Kern博士表示：“在這項接受干細胞移植后持續12個月臨床試驗中，目前已得到前6個月的療效結果。雖晚臨床樣本量較小使得該結果沒法觀察到臨床上的統計學差異，但是中期結果是非常鼓舞人心的。首個劑量的試驗是用于確定ISC-hpNSC療法的安全性及耐受性，該試驗劑量低于臨床前確定的最優治療劑量。我們預計隨著細胞劑量的增加，療效也會更強。我們非常期待第二個隊列研究的試驗（患者接受了更高劑量的干細胞移植）結果，已經有兩名患者在該隊列中接受了治療。這些臨床結果為開始臨床2期的帕金森治療研究及外傷性腦損傷患者研究提供了強有力的支持，這些疾病領域仍然有非常大的臨床未滿足需求。”

臨床試驗中沒有出現和治療相關的嚴重不良事件，也未出現腫瘤、囊腫或炎癥及感染的加重。同時，也沒有檢測到抵抗ISC-hpNSC移植后白細胞抗原相關抗體的出現。

來源：新浪醫藥新聞