看懂這篇，可以救命｜干細胞治療最重要的事情

臨床試驗方案設計中必須明確干細胞的來源。

包括：試驗機構內實驗室制備、專業公司或細胞庫提供，必須有質量保證，包括干細胞管理、干細胞的登記、使用記錄、發放方式、質量監測及質檢報告、劑型、包裝、規格、標簽、使用說明書、合并用藥及運輸、儲藏條件要求、發放方式等。

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干細胞產品通常以細胞懸液的形式制備、儲存，除特殊劑型要求外，一般臨床試驗用干細胞為注射液，計量單位為：細胞數量/ml，密度一般不超過5×106細胞/ml，密度過大易聚團或形成沉淀。

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干細胞注射液的規格為分裝體積及細胞數量/ml，包裝一般采用專用輸血袋或專用凍存管。

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靜脈內注射的治療劑量一般以每千克體重使用的細胞數量計算，通常1×106細胞/kg為基礎，動物實驗的安全范圍在1×107細胞/kg以內，臨床試驗可根據以上范圍設計，但劑量過大干細胞容易聚團和引起微血管栓塞。

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劑量調整主要針對療效不明顯的情況進行，應明確規定。治療次數建議每周1次，連續3次，可根據疾病種類及病情調整，3周為1個療程，連續8次無毒副作用，可根據臨床試驗要求設計。

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臨床試驗設計中前應明確隨機表制作，編盲和揭盲的規定，盲底保存，干細胞分配方法及進行盲法試驗的理由。

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基礎治療、輔助治療、禁忌藥等應在設計方案中有明確規定。

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完成干細胞治療過程中及治療后24小時內，應實施嚴密監護。

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治療后應安排隨訪，隨訪安排應明確隨訪時間，擬定檢查項目表，確定每項檢查的內容和觀察指標。

療效是指干細胞治療帶來的感覺、功能和生存狀況上的受益，必須通過臨床試驗來發現和確定。

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干細胞的療效評價主要是通過對治療前后的有效性指標觀測結果進行比較分析實現。

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有效性指標是選擇用于比較干細胞治療患者之后療效大小的指標，應以觀測指標為基礎，同時包括主觀體驗結果。

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反映疾病變化的療效指標可以是疾病臨床終點（治愈、緩解、無效、惡化）、疾病進程的重要變化，也可以是臨床癥狀和（或）體征、心理狀態、社會參與能力和生活能力等的定量、半定量或定性指標。

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不同的療效指標反映疾病的臨床結局變化的層面和重要性不同，觀測和測量方法不同、表現形式不同、統計分析方法不同、在有效性評價中的地位不同，根據干細胞對疾病的影響水平（結構、功能、活動、參與）、治療后的疾病變化及在療效評價中的重要性進行分類。

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根據重要性一般分為主要療效指標和次要療效指標。

主要指標是對干細胞療效最可信的證據，應該易于量化、客觀性強、重復性高、有公認標準。主要指標應有明確的定義、檢測方法和統計模型，應直接反應患者的感覺、功能和生存狀況。在干細胞臨床試驗中，主要指標不宜過多，一般選擇1個，如果有些適應癥需要從多維度選擇的話，應符合統計學要求。

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次要指標是對療效評價起支持作用的指標，次要指標可以選擇多個，但也不宜過多，滿足試驗目的即可。

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主要指標和次要指標都是用于統計分析和評價干細胞治療前后或不同組別之間治療效果，療效指標選擇是干細胞療效評價的關鍵，應根據實際從臨床觀察、影像學和實驗室檢查指標及患者主觀體驗及陪護、家屬的觀察結果等為基礎確定，不應選擇有明顯自愈性傾向的臨床癥狀、體征，療效評價的項目、指標選擇應考慮客觀性、靈敏性、特異性、關聯性和有效性，應根據選擇的療效評價指標及觀測結果明確療效評價標準，針對每一個病例對照評價標準進行療效評價并寫出評價報告，然后對資料齊全的全部病例進行統計分析后給出療效評價最終結果。

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我國新藥有效性評價采用4級評定標準：痊愈、顯效、進步、無效，以痊愈+顯效的病例數統計有效率。

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為貫徹4P醫學（預防、預警、個性化、參與）的理念，干細胞治療重點是解除疾病痛苦，因此提高患者的生存質量也具有重要意義，應納入有效性支持指標。