喜訊！Vertex的第一個糖尿病人干細(xì)胞移植270天后，不用胰島素了

目前糖尿病是全球性的健康問題是導(dǎo)致死亡的最重要原因之一，影響著全球超過4億人口，并且患病率正在逐年上升。2019年，國際糖尿病聯(lián)盟（IDF）發(fā)布的全球糖尿病地圖（第9版）顯示，全球糖尿病患病人數(shù)不斷上升，全球平均增長率為51%，目前有4.63億糖尿病患者，按照增長趨勢到2045年全球?qū)⒂?億糖尿病患者。而中國患有糖尿病的人數(shù)位居世界第一，約為1.164億人。

T1D約占糖尿病患者總量的5%~10%，很明顯的特點就是早發(fā)，一般在兒童或青少年時期就已經(jīng)發(fā)病。目前，糖尿病治療的主要手段是注射胰島素并配合血糖監(jiān)控。然而，傳統(tǒng)的胰島素補(bǔ)充并不能實現(xiàn)根本性的治療，并且對糖尿病并發(fā)癥的控制力也不足。存在高度未滿足的醫(yī)療需求。

2019年，美國《時代》周刊將干細(xì)胞治療糖尿病納入改變未來十年醫(yī)療的12大創(chuàng)新發(fā)明列表中。因此，越來越多的公司/機(jī)構(gòu)都在開發(fā)針對T1D的干細(xì)胞治療項目。

隨著時間推移糖尿病會對自身的多種組織器官以及系統(tǒng)帶來嚴(yán)重的損害，尤其是眼、腎、心臟、血管、神經(jīng)等具有慢性損害以及功能障礙。糖尿病已經(jīng)成為威脅人類生命健康最普遍的一類疾病。

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現(xiàn)有的降糖藥物，包括胰島素，主要用于控制高血糖和延緩并發(fā)癥的發(fā)展，并不能有效逆轉(zhuǎn)胰島β細(xì)胞的進(jìn)行性減少和衰竭。促進(jìn)胰島β細(xì)胞再生和恢復(fù)內(nèi)源性胰島素分泌可能是治療糖尿病的理想方法。因此，需探索新的策略以實現(xiàn)最佳的血糖控制。

隨著再生醫(yī)學(xué)的興起，干細(xì)胞在糖尿病的治療中也備受關(guān)注。

間充質(zhì)干細(xì)胞具有自我更新，多向分化和細(xì)胞因子的分泌的能力。間充質(zhì)干細(xì)胞可分化為產(chǎn)生胰島素的細(xì)胞，其分泌胰島素以葡萄糖依賴性方式。此外，間充質(zhì)干細(xì)胞可以遷移到受損的胰島，重塑微環(huán)境，使其適合內(nèi)源性胰島細(xì)胞的增殖和功能恢復(fù)，從而修復(fù)受損的胰島功能。

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干細(xì)胞移植治療1型糖尿病最新研究進(jìn)展

據(jù)來自Diabetes Daily（糖尿病日報）的報道，Vertex的第一個病人在接受干細(xì)胞VX-880移植270天后，現(xiàn)在已經(jīng)完全停止使用胰島素，這真是一個令人振奮的好消息。

文章截圖來自https://www.diabetesdaily.com/

中文翻譯

我們再來看看網(wǎng)友是怎么評價的

我們知道上次公布的數(shù)據(jù)來自該患者治療后90天的數(shù)據(jù)，當(dāng)時患者的胰島素用量減少了91%。

移植前，他每天使用34個單位的胰島素。他的HbA1c（糖化血紅蛋白）8.6%，高于大多數(shù)成年人的國際血糖目標(biāo)，并且他的天然胰島素產(chǎn)量為零。

《紐約時報》為此做了患者專訪，這是一位64歲的老人，名叫布萊恩·謝爾頓。多年來，他一直在與危及生命的低血糖作斗爭。

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謝爾頓說：VX-880“就像一個奇跡”

VX-880（STx-02）是一款研究性同種異體干細(xì)胞衍生胰島細(xì)胞療法，VX-880有潛力通過恢復(fù)胰島細(xì)胞功能（包括胰島素產(chǎn)生）來恢復(fù)人體調(diào)節(jié)葡萄糖水平的能力。目前正在評估用于治療T1D導(dǎo)致的低血糖意識不足和嚴(yán)重低血糖患者。

Vertex公司發(fā)布的三個患者情況：迄今為止，已有三名患者在1/2期研究中服用了VX-880。在研究的A部分中，兩名患者接受了目標(biāo)劑量的一半細(xì)胞。第三名患者在研究的B部分接受了全部目標(biāo)劑量。

患者1：先前報道了第90天和第150天的結(jié)果。患者在第270天實現(xiàn)胰島素獨立，HbA1c（糖化血紅蛋白）水平為5.2%。研究方案將胰島素非依賴性定義為至少一周未使用外源性胰島素，HbA1c≤7%，空腹血糖≤126 mg/dL，餐后血糖≤180 mg/dL，空腹或刺激C肽≥166 pmol/L。

在第270天，沒有發(fā)生與VX-880有關(guān)的嚴(yán)重不良事件。有兩次SAE，一次為皮疹，一次為脫水，均被認(rèn)為與VX-880無關(guān)。大多數(shù)AE被認(rèn)為是輕度至中度的。最常見的AE為嚴(yán)重低血糖事件，與VX-880無關(guān)，發(fā)生在圍手術(shù)期。

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患者2：在基線和VX-880輸注后第90天，使用混合餐耐受試驗(MMTT)評估胰島細(xì)胞功能，并定量C-肽水平（內(nèi)源性胰島素產(chǎn)生的直接標(biāo)志）。在VX-880輸注前的基線，空腹和刺激的C-肽水平檢測不到，表明沒有內(nèi)源性胰島素產(chǎn)生。在第90天，刺激的C肽增加到202 pmol/L的峰值，表明VX-880恢復(fù)了葡萄糖響應(yīng)性胰島素的產(chǎn)生。在第150天，HbA1c從基線的7.5%下降到7.1%，外源性胰島素的使用減少了30%。

到第150天，沒有出現(xiàn)嚴(yán)重不良事件，所有不良事件都被視為輕度至中度。最常見的不良事件是頭痛和低鎂血癥，這被認(rèn)為與VX-880無關(guān)。

患者3：第三名患者接受了VX-880的全部目標(biāo)劑量，并且已經(jīng)達(dá)到第29天隨訪。

早期數(shù)據(jù)顯示，第29天空腹C肽增加，血糖控制改善。胰島細(xì)胞功能的綜合評價將基于第90天訪視期間的MMTT混合餐糖耐量試驗進(jìn)行評價。

到第29天，沒有被認(rèn)為與VX-880有關(guān)的嚴(yán)重不良事件。該患者出現(xiàn)了一次中性粒細(xì)胞減少的嚴(yán)重不良事件，該事件被認(rèn)為與VX-880無關(guān)。大多數(shù)AE被認(rèn)為是輕度至中度的。最常見的不良事件是惡心，這被認(rèn)為與VX-880無關(guān)。

雖然消息是好消息，我們還可以再多點耐心，看看該公司和FDA的溝通結(jié)果，我們希望能盡快看到該藥在一個更大群體中的數(shù)據(jù)。

截止2022年5月20日，據(jù)查詢美國國立衛(wèi)生研究院（NIH）的臨床試驗注冊網(wǎng)站（clinicaltrials.gov），全球正在開展的糖尿病相關(guān)干細(xì)胞治療臨床試驗共計136項，其中我國注冊項目36項，主要涉及1型糖尿病、2型糖尿病以及糖尿病血管病變、神經(jīng)病變、糖尿病足等并發(fā)癥的治療。

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推薦閱讀：CCTV報道丨干細(xì)胞根治了2例近十年的糖尿病，明顯提高患者生活質(zhì)量

我國學(xué)者在干細(xì)胞治療糖尿病的基礎(chǔ)和臨床研究方面做出了突出貢獻(xiàn)，經(jīng)過科學(xué)家的不懈努力，干細(xì)胞治療糖尿病有了新的突破。

這說明了，我國以及世界主流國家都高度重視干細(xì)胞技術(shù)治療糖尿病的研究。相信隨著科學(xué)進(jìn)步，人類有望在不久的將來突破現(xiàn)有瓶頸，徹底治愈糖尿病。