2021年細胞治療融資創歷史紀錄，歐洲和亞洲落后于美國

全球細胞和基因治療開發商在 2021 年創下歷史新高。然而，歐洲公司似乎錯過了資金增長的機會。

先進療法倡導組織再生醫學聯盟 (ARM) 在本周（2022年1月16日）的簡報中表示，世界各地開發細胞和基因療法的公司在 2021 年籌集了 201億歐元（231億美元）。這個大豐收比 2020 年的總計173億歐元?(199億美元) 高出 16%。

每年由細胞和基因療法開發商在全球籌集的資金

2020 年至 2021 年的增長主要由美國公司推動。與 2020 年相比，美國公司在銀行中新增了 157億歐元（180億美元），其投資增長了 53%，令人印象深刻。相比之下，他們的歐洲同行籌集了 29億歐元（33億美元），比 2020 年少 8% 的資金2020 年。

按地區劃分的細胞和基因療法企業于 2021 年籌集的資金。同比：從 2020 年開始同比增長。

ARM 公共事務總監斯蒂芬·梅杰斯 (Stephen Majors) 表示，與 2019 年相比，歐洲和美國的基因和細胞療法參與者在 2020 年都實現了創紀錄的資金增長。然而，現在要確定為什么歐洲和亞洲公司沒有趕上美國在 2021 年出現的快速現金增長還為時過早。

“這是我們明年將密切關注的事情，以確定可能的原因以及它們是否是特定地區的，”梅杰斯說。

盡管如此，風險投資 (VC) 公司 Sofinnova Partners 的董事長兼管理合伙人 Antoine Papiernik 表示，需要在正確的背景下解釋融資數字。歐洲對細胞和基因治療領域的貢獻仍然巨大。

“這不是你一年籌集多少資金；這關乎專業知識、能力和技術的水平，”Papiernik 說。“這些是我們堅信的長期卓越和增長的基礎。”

“毫無疑問，如果歐洲在某個領域與美國相提并論，那就是采用新的模式，包括基因和細胞療法。”

在用于細胞和基因療法的各種資金來源中，風險投資資金在 2021 年增長最多，躍升 73% 至 85億歐元（98億美元）。這一趨勢反映了去年生命科學風險投資資金的熱情。

同時，基因和細胞治療公司受到影響其他生物技術行業的股票市場的打擊。這種不匹配正在為風險投資公司創造大量資金，并可能限制退出選擇。

“通脹擔憂使尚未盈利的小型早期公司變得特別困難，”Majors說。“如果通脹擔憂在 2022 年消退，并且數據呈現積極，我們可能會看到生物技術公共股票的表現更為強勁。”

如果按獲得資金的技術類型細分總數，免疫腫瘤學中的細胞療法（例如 CAR-T 細胞療法）的資金增幅最大：自 2020 年以來增長了 26%。其次是基因治療公司，擁有14現金收入增加 %，組織工程企業的投資增加了 10%。

2021 年，細胞和基因療法的技術開發商在全球籌集了資金。同比：從 2020 年開始同比增長。細胞 IO：免疫腫瘤學中的細胞治療。

免疫腫瘤學以外的細胞治療公司在 2021 年的融資比 2020 年更緊，融資減少 15%，為 17億歐元（20億美元）。然而，Majors稱，在過去幾年中，該領域的資金經常波動。

“與歷史趨勢相比，2021 年的下降并不是異常值，”Majors指出。“由于這一技術領域的規模較小，每年只需一兩筆融資交易就可能對總融資產生重大影響。”

ARM 報告中的另一個重要趨勢是基因編輯技術的重要性日益提高。在基因治療融資總額中，45% 由開發基因編輯技術的公司籌集，高于 2018 年的 38%。

去年，領先基因治療公司的臨床成功激發了投資者對基因編輯的興趣。2021 年 6 月的一個例子是 Intellia Therapeutics 和 Regeneron 開發的一種體內 CRISPR 治療在罕見病轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性患者中的良好表現。

基因編輯公司 CRISPR Therapeutics 和 Vertex Pharmaceuticals 在解決血液疾病鐮狀細胞病方面取得的進展令人興奮。他們正準備在 2022 年底申請批準他們針對這種疾病的 CRISPR 基因編輯療法。

“投資者已經注意到了這些早期的成功，并看到了這種方法治療多種疾病的潛力，”Majors說。“此外，隨著這項技術的不斷進步，在基因編輯方面擁有至少一項臨床或臨床前資產的公司數量繼續增加。”

2022 年基因和細胞療法值得期待的另一個結果是藥物批準的潛在創紀錄數量。包括 GenSight、uniQure 和 BioMarin 在內的一群基因療法有望將他們的候選人帶到美國和歐洲的監管終點線。

2022 年細胞和基因療法即將獲批。圖片來源：ARM

“EMA 將決定針對芳香族 l-氨基酸脫羧酶缺乏癥、Leber 遺傳性視神經病變和兩種血友病的治療方法，”Majors 說。“到 2022 年底，EMA 批準的罕見病基因療法的數量可能比一年前翻了一番。”

然而，該領域的一些主要障礙可能是將基因和細胞療法傳遞到體內目標以及確定正確的劑量。這些復雜療法的制造也是許多初創公司旨在解決的一大瓶頸。

此外，2021 年 5 月 bluebird bio 的基因療法因定價分歧而從德國撤出，這表明監管部門的批準只是基因和細胞療法開發商的開始。他們的定價策略需要在盈利的同時避免與醫療保健系統發生沖突。

無論如何，歐洲公司將繼續在細胞和基因治療領域的發展中發揮重要作用。

“我們不要忘記，第一個推向市場的基因療法是歐洲的，”Papiernik 說，他指的是基因療法 Strimvelis，它由 GlaxoSmithKline 于 2018 年出售給 Orchard Therapeutics。

“歐洲在基因和細胞療法的開發方面繼續表現出色，并且從未有過更多的投資機會。”

BY?JONATHAN SMITH?14/01/2022

Cover image via Elena Resko. Inline images via the Alliance for Regenerative Medicine