深度：一年76款細胞和基因療法獲批準上市

細胞和基因治療行業已成全球朝陽產業，中國將是其最具潛力的市場。

隨著現代醫學的發展，無數科研人員前赴后繼開創著先進醫療技術為捍衛人類健康保駕護航。然而限于生命的復雜奧秘與技術發展的滯后，在病魔面前人類分秒必爭的努力常常是微不足道的。

近些年來，細胞和基因治療橫空出世，為現代醫學的發展注入了新的活力和曙光，在生物醫藥領域尤其是癌癥及遺傳病治療領域極具發展前景！

近日，專注于生命科學領域的全球性公司IQVIA發布了分析細胞和基因療法現狀和未來發展趨勢的研究報告。

報告指出，過去5年中總計3285項臨床試驗啟動，評估細胞和基因療法在不同類型患者中的作用。在2023年，631項臨床試驗啟動。其中生物醫藥公司啟動的臨床試驗占比64%。產業界啟動的臨床試驗的數量在過去10年中大幅度提升，與2013年相比提高了276%，與5年前相比提高了34%，并在2023年達到新高。

獲批療法數目翻倍，全球監管機構助力加速產品上市

報告指出，截至2023年底，總計76款細胞和基因療法獲得全球監管機構的批準上市，與2013年的總數相比翻了一倍以上。在過去3年中，20款細胞和基因療法獲批上市。

在這些獲批療法中，CAR-T療法和其它基于細胞的癌癥免疫療法在過去10年中進展迅速，截至2023年底已有12款療法獲批。19款基因療法在全球范圍內獲批，主要用于治療遺傳病。

未來已來—細胞基因治療，改變現代醫學的風向標！

細胞基因治療（Cell and Gene Therapy，CGT）作為目前生物醫藥領域最如火如荼的研發方向之一，有望滿足部分危重疾病、罕見病、難治性疾病等迫切的臨床需求，具有巨大的發展潛力和市場前景，自問世以來吸引萬千矚目。

該療法主要由體外治療與體內治療組成，細胞治療與基因治療分別是其代表，兩者相輔相成，各有千秋。目前，細胞基因治療的觸角正在伸向腫瘤、非腫瘤罕見病、神經系統疾病、感官類疾病、代謝類疾病及其他難治性疾病，為攻克疑難雜癥，守護人類健康貢獻力量。

細胞治療是指應用人自體或異體來源的細胞經體外操作后輸入（或植入）人體，隨著細胞的分裂，基因會傳遞給后代細胞，最后再將細胞輸回體內，進而達到疾病治療的目的。

基因治療最初的提出是針對單基因缺陷的遺傳疾病，目的在于用一個正常的基因來代替缺陷基因或者來補救缺陷基因的致病因素，即通過基因添加、基因修正、基因沉默等方式修飾個體基因的表達或修復異?；颍_到治愈疾病目的的療法。

細胞和基因治療技術是我國當前解決人口老齡化與疾病診療的重要手段，擁有廣闊的發展前景，同時細胞和基因治療產業已成為全球生物醫藥、生命科技前沿探索最重要的領域之一，具有極大的臨床應用價值和市場前景，是全球生命健康行業的重大發展方向。

細胞和基因技術具有未來產業的前瞻性、探索性、顛覆性和先導性等典型特征。隨著前沿領域的基礎與應用不斷取得突破，細胞和基因技術正在為治療系統性、退行性、腫瘤性等疾病提供創新性解決方案，滿足人們日益增長的健康需求，從根本上改善人類生命質量，托舉未來精準醫療和大健康產業，引領人類社會進入生物經濟時代。

今年全國兩會上，習近平總書記在參加江蘇代表團審議時強調，要牢牢把握高質量發展這個首要任務，因地制宜發展新質生產力。面對新一輪科技革命和產業變革，我們必須搶抓機遇，加大創新力度，培育壯大新興產業，超前布局建設未來產業，完善現代化產業體系。