干細胞的臨床研究現(xiàn)狀與未來

質(zhì)量合格的干細胞制劑并不等于可以用于臨床試驗，通常為了最大限度降低人體試驗的風險，任何新藥品在首次用于人體之前，必須首先進行動物試驗。干細胞的動物試驗尤其重要，因為研究者們不知道干細胞輸入人體內(nèi)的動態(tài)變化，只能通過動物了解干細胞輸入體內(nèi)后的存活、分布、生長、分化、與組織器官的整合程度等情況，評估可能的毒性反應(yīng)，比如細胞植入前后的局部和整體的毒性反應(yīng)，致瘤性，異常免疫反應(yīng)等。

在動物試驗基礎(chǔ)上，最好利用動物疾病模型，著重觀察干細胞的歸巢、植入和功能分化能力或其分化產(chǎn)物是否改變動物疾病模型的病理進程，進一步推測干細胞對患者的可能治療效果、作用機制、不良反應(yīng)、最佳輸入或植入途徑、細胞劑量等信息，為臨床試驗設(shè)計提供相關(guān)數(shù)據(jù)和依據(jù)。但是必須指出，因為物種結(jié)構(gòu)和生理的差異性，動物實驗的數(shù)據(jù)只能作為參考。

在滿足干細胞制劑的基本質(zhì)量要求下，臨床前動物試驗沒有嚴重不良結(jié)果，主辦單位可以向衛(wèi)生監(jiān)管部門申報，審批后可以進行臨床試驗。截至2014年10月，在美國臨床試驗網(wǎng)站注冊的干細胞的臨床試驗共4700多項，約1/4的是觀察性質(zhì)，3/4的是治療性質(zhì)，其中以造血干細胞的臨床試驗居多，用于治療各種血液疾病和癌癥。

其他類型的干細胞臨床試驗主要針對的是免疫系統(tǒng)疾病（35%）、神經(jīng)組織損傷（25%）、心肌損傷（20%）、代謝方面的疾病（15%）、骨骼肌損傷（3%）和其他疾病（2%）o在我國臨床試驗網(wǎng)站注冊的干細胞臨床試驗接近70項。因為在第六章中會詳細介紹有關(guān)造血干細胞的臨床應(yīng)用，我們介紹目前幾種臨床試驗常用的成體干細胞和它們的臨床研究現(xiàn)狀。