近日，據(jù)國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）官網(wǎng)顯示，上海優(yōu)卡迪智造生命科技有限公司（以下簡稱“優(yōu)卡迪”）自主研發(fā)的CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品”U16注射液”獲得臨床默示許可，適應(yīng)癥為：復(fù)發(fā)或難治性非霍奇金淋巴瘤（受理號：CXSL2200375）。
根據(jù)優(yōu)卡迪官網(wǎng)所披露的管線展示，U16是一款針對非霍奇金淋巴瘤的CAR-T產(chǎn)品，而相關(guān)靶點并未透露。
而根據(jù)優(yōu)卡迪官網(wǎng)公開披露的資料，其CD30 CAR-T在2019年就已獲得國家知識產(chǎn)權(quán)局的專利授權(quán)，而CD30曾被認(rèn)為是淋巴瘤治療的理想靶點。
這是優(yōu)卡迪第二款進入臨床的CAR-T產(chǎn)品，其首款CD19 CAR-T早在2020年就已獲批開展臨床試驗研究。據(jù)悉，這是國際上首個針對中樞神經(jīng)系統(tǒng)白血病的CAR-T療法，對白血病中樞浸潤的治療具有重要意義。
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據(jù)優(yōu)卡迪介紹，這款CD19 CAR-T是優(yōu)卡迪自主研發(fā)的CAR-T 2.0技術(shù)系列的首個產(chǎn)品，與傳統(tǒng)CD19靶點的CAR-T相比，該產(chǎn)品有望顯著降低CAR-T臨床應(yīng)用的毒副作用。
優(yōu)卡迪創(chuàng)新性地將采用基因工程技術(shù)將白介素6沉默元件引入至CAR載體中，改造后的CAR-T細(xì)胞不僅可以表達靶向CD19的單鏈抗體序列，而且還可以表達IL-6沉默片段（shRNA），來降低IL-6在體引發(fā)的級聯(lián)反應(yīng)，從預(yù)防的層面減少接受CAR-T治療的病人的嚴(yán)重CRS和嚴(yán)重CRES的發(fā)生率，從而減少病人的痛苦和風(fēng)險。
而在今年10月，優(yōu)卡迪創(chuàng)始人兼首席科學(xué)家俞磊博士以通訊作者的身份，在Journal of Controlled Release雜志發(fā)表了題為Lipid nanoparticles produce chimeric antigen receptor T cells with interleukin-6 knockdown in vivo的論文。
據(jù)文章所述，研究人員用LNP遞送實現(xiàn)體內(nèi)制備CAR-T療法，給目前CAR-T療法的臨床應(yīng)用困境提供了潛在的解決方案。研究人員用CD3抗體修飾的LNP包載含有人源白細(xì)胞介素 6（IL-6）的短發(fā)夾 RNA（shRNA）與CAR 基因的整合質(zhì)粒，通過靜脈注射能在小鼠體內(nèi)產(chǎn)生IL-6分泌功能缺失的CAR-T細(xì)胞，且在小鼠白血病模型中展現(xiàn)出了與常規(guī)CAR-T治療相當(dāng)?shù)目鼓[瘤效果，同時降低 IL-6的釋放，減少嚴(yán)重 CRS的發(fā)生。
這項成果不僅代表著CAR-T療法臨床應(yīng)用難題的重要突破，更是體內(nèi)CAR-T療法領(lǐng)域的重磅研究成果。研究人員認(rèn)為，該技術(shù)提高了CAR-T療法的便利性，有助于進一步推廣至臨床應(yīng)用。
參考資料：
1.CDE官網(wǎng)
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