2021年，中國迎來2款CAR-T細胞療法上市，第一款為復星醫藥和凱特合作生產的阿基倉賽注射液（商品名：奕凱達）；第二款是藥明巨諾生產的瑞基奧倉賽注射液（relma-cel，商品名：倍諾達）。和直接引進已經上市的Yescarta生產技術的奕凱達不同，倍諾達是藥明巨諾新研制的CAR-T細胞療法。無一例外的是：這2款CAR-T細胞療法都并非完全的國研藥物。
不過國研CAR-T細胞療法一直在進步：2022年2月28日，由中國CAR-T細研發公司南京傳奇自主研發的細胞治療產品西達基奧侖賽（英文商品名：CARVYKTI，英文通用名ciltacabtagene autoleucel，簡稱Cilta-cel）獲美國FDA批準上市， 用于既往接受過四線或以上的治療，包括蛋白酶體抑制劑、免疫調節劑和抗CD38單克隆抗體治療復發或難治性多發性骨髓瘤（R/R MM）患者，Cilta-cel盡管在國外已經獲批上市，但是在國內仍舊在審批中。
那么在中國患者中Cilta-cel的治療效果如何呢？近期國際頂級期刊就刊登了Cilta-cel在中國晚期血液腫瘤患者的二期臨床治療結果。
該文章報道封面 | 圖片來源：《JCO》雜志官網
CARTIFAN-1是一項開放標簽的二期臨床試驗，旨在評估Cilta-cel在中國復發、難治多發性骨髓瘤（R/R MM）患者的治療有效性和安全性。這項關鍵的二期臨床試驗在中國的8個地點進行，招募此前接受過≥3線治療（包括接受過蛋白酶體抑制劑和免疫調節藥物）的成年R/R MM患者。入組患者接受Cilta-cel單次治療輸注，治療劑量為0.75×10^6個CAR-T細胞/kg。研究主要終點為評估接受治療后患者的總體反應率，次要終點評估患者的無進展生存期（PFS）、總生存期（OS）以及不良事件（AE）的發生率和嚴重程度。
截至2021年7月19日，一共有48名患者接受了Cilta-cel的單次治療輸注，研究的中位隨訪時間為18個月。研究結果顯示：
總體反應率為89.6%，首次反應的中位反應時間約為1個月；
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完全緩解和達到更好治療結果的患者占比為77.1%；
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18個月無進展生存率為66.8%；
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18個月中位總生存率為78.7%！
這份成績和其他CAR-T細胞療法相比，治療效果也不遑多讓，尤其是在患者已經接受多種治療后復發的情況下，可以達到近90%的總體反應率，治療效果可以說是十分優異。目前需要更長期的隨訪來觀察治療緩解持續時間、無進展生存期和總生存期的中位數據。
在本次治療中，血液學相關的不良事件出現發生率最高，包括貧血（100%）、中性粒細胞減少（97.9%）、淋巴細胞減少（95.8%）和血小板減少（87.5%）等。CAR-T細胞療法常見的細胞因子釋放綜合征（CRS）的發病率達到了97.9%，其中三級及以上CRS的發生率為35.4%，CRS一般在治療后7天出現，持續時間大約為5天。除此之外，感染也是常見的副作用之一，大約有85.4%的患者出現感染，三級及以上感染的發生率為37.5%。
該項研究結果證實：對于已經接受過多種治療的中國晚期R/R MM患者來說，單次輸注Cilta-cel可以獲得早期、強力且持久的治療效果，同時安全性在可控范圍內。
很多人認為癌癥是一種“不治之癥”，但是隨著現代治療技術的進步，即使是晚期癌癥，也有長期存活的可能性。在以前，復發難治的血液腫瘤患者被認為是走到了生命末期，但是隨著CAR-T細胞療法的進展，這種困境被打破。而且隨著CAR-T細胞療法在國內的上市，也讓很多中國患者看到了治愈的希望。
在未來的5~10年內，CAR-T細胞療法的價格有望大幅度下降，一方面得益于通用型CAR-T細胞療法的發展（推薦閱讀：細胞前沿 | 首個通用型CAR-T細胞療法治療復發難治B-ALL患者人體臨床試驗結果公布！更及時、更便宜CAR-T細胞療法來襲），CAR-T細胞療法有望提前制備、普及使用；另一方面，得益于CAR-T細胞制備技術的進步以及國研CAR-T細胞療法的上市，商業化進程也將推動藥物價格降低。相信在不久的將來，將會有更多價格更低、效果更好的國研CAR-T細胞療法上市，為更多癌癥患者帶去生存的希望。
審校：Coco
封面來源：創客貼
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