全球基因治療臨床概覽

間充質干細胞、免疫細胞、外泌體源頭實驗室
基因療法從被發明應用,到如今的蓬勃發展,其進程可謂一波三折。隨著越來越多基因治療產品上市,基因治療的征程已獲得里程碑性勝利。從目前已獲批產品和未獲批的產品臨床試驗進程來看,基因治療具有廣闊前景。

PART.1

基因治療的發展歷史

全球基因治療臨床概覽

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基因治療的歷史可以分為基礎研究、臨床試驗開始、蕭條到繁榮以及未來的發展這四個階段(圖1)。下文將對每個階段的時間及發生的主要事件進行詳述。

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圖1 基因治療的發展歷史

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1.1?基礎研究階段(1909-1973)

基因治療之旅始于Wilhelm Johannsen創造了“基因(gene)”一詞。Francis Crick和James Watson在大約半個世紀后發現了DNA雙螺旋結構?!盎蚬こ蹋╣enetic engineering)”一詞最早是在20世紀30年代開始使用。在20世紀60年代,人們發現了細菌中基因轉移的基本原理,并根據這些原理發展了真核細胞的基因轉移技術。20世紀70年代首次描述的限制性內切酶和連接酶構成了基因操作的基礎。重組DNA技術使研究人員能夠將選定的治療基因導入工程載體。隨著病毒轉移遺傳物質的能力被發現,病毒載體逐漸成為一種有前途的基因轉移工具。這些技術進步使科學家成功應用基因治療載體將特定遺傳物質轉移到靶細胞從而實現治療目的。

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