行業報告 | 細胞治療、精準醫療成為當前投資重點領域

投資者調查顯示，盡管全球風險投資有所下降，但投資者對生命科學仍持樂觀態度，細胞治療、精準醫療推動生物技術投資看漲。超過三分之一投資者將生命科學列為當前投資的重點領域。

盡管生命科學投資已從 COVID-19 大流行期間的歷史高點回落，但接受一家美國全國商業律師事務所調查的投資者仍然看好該行業，包括人工智能 (AI)、細胞和基因治療的增長潛力（CGT）和其他新技術。

根據Barnes & Thornburg 最近發布的2023 年投資基金展望報告，在 125 名受訪者中，超過三分之一 (36%) 將生命科學列為當前投資重點領域。

在這些生命科學投資者中，29% 的人表示他們計劃在生命科學基金中平均投資 600 萬至 1000 萬美元，而 28% 的人表示他們將平均投資 100 萬至 500 萬美元。

令人鼓舞的是，18% 的投資者計劃平均投資超過 2500 萬美元，16% 的投資者計劃投資 1100 萬美元至 2500 萬美元之間，而其余 9% 的投資者表示他們投資不到 100 萬美元。

125 名投資者包括有限合伙人、投資基金和風險投資等，他們于今年 2 月份在市場數據服務提供商 Dynata 的幫助下接受了調查。調查受訪者來自美國 29 個州，代表生命科學和十多個其他行業的對沖基金、私募股權、信貸和風險投資組織。

生命科學投資者認為，他們將繼續向生命科學基金注入與兩年前金融市場轉為看跌之前一樣多的資金，甚至更多。

投資生命科學

安永報告稱，2023 年第一季度，生物技術公司的風險投資總額為 85 億美元，比上年同期的 23 億美元增長 72%，高于 2022 年任何季度。

安永數據顯示，2023 年第一季度生物科技 IPO 總價值為 28 億美元，比去年同期增長約18%。

盡管風險投資活動有所下降，但仍然存在很多樂觀情緒。

這場大流行以及人口老齡化，提高了人們對生命科學以及疫苗和藥物開發的興趣，引發了生命科學投資的激增，延續了過去投資增加的趨勢。

Kelly表示，盡管此后風險投資隨著人們對生命科學的興趣而下降，但投資于早期生物技術的風險資本金額仍然偏高。

“我們認為，這項活動以及投資者的興奮和樂觀確實與行業的創新以及我們在大流行中的經驗有關，觀察不同療法可以提供更多價值和重要性。”

細胞治療，重要的機會領域

報告稱，完成調查的生命科學投資者中有一半以上對近年來快速創新的四個專業或“機會領域”特別感興趣——人工智能、細胞/基因治療和精準醫療。

Kelly說：“這些領域確實讓投資者對這個特定行業感到興奮，并繼續推動投資。” “你所看到的是，人們意識到這些療法確實可以改變生活。”

在細胞/基因治療（ CGT） 中，細胞治療是最被認為是關鍵機會的領域，獲得了 64% 的生命科學投資者的支持。根據再生醫學聯盟的數據，去年這一點并不明顯，當時 CGT 的投資總額為 126 億美元，比 2021 年的 227 億美元下降了 44%，反映出熊市。

然而，上個月 FDA 的細胞、組織和基因治療咨詢委員會建議機構批準第一個治療杜興氏肌營養不良癥 (DMD) 的基因療法，即 Sarepta Therapeutics 的 SRP-9001 (delandistrogene moxeparvovec)，適用于已確認突變的動態 DMD 患者。

FDA 將于 12 月 8 日做出一項突破性決定，決定是否首次批準由 CRISPR Therapeutics 和 Vertex Pharmaceuticals 共同開發的 CRISPR-Cas9 基因編輯療法，用于治療嚴重鐮狀細胞病的 exagamglogene autotemcel (exa-cel)疾病（SCD）。Exa-cel 還面臨著 2024 年 3 月 30 日這一治療輸血依賴性β地中海貧血（TDT）的目標。

在回答一個可以有多個答案的問題時，投資者接下來確定了精準醫療和人工智能/機器學習（各 56%）、細胞療法（52%）、患者護理和研發（各 48%）、藥物分銷（32%）、創新藥物輸送方法（32%）和傳統藥物方式（11%）。

在人工智能/機器學習領域，投資者將數據收集和自動化視為未來的投資機會，其次是藥物發現或設計（各占 50%）；預測分析、目標識別和計算機視覺（各 43%）；信號處理（35%）；數據解釋（30%）；語音/圖像識別（28%）、流程建模和性能優化（20%）以及質量控制（13%）。

Deep Pharma Intelligence 在最近的一份報告中統計了 800 家應用人工智能的生物技術公司（其中一半以上，即 53%，總部位于美國），在過去五年中，對該技術的投資增長了五倍，達到 250 億美元。摩根士丹利預計，基于人工智能的藥物開發將導致未來十年另外 50 種新療法獲得批準，從而形成 500 億美元的市場。

Kelly繼續說，在細胞新療法的開發中，投資者優先考慮的適應癥包括糖尿病、牛皮癬、肝病、癌癥和阿爾茨海默病等，這些領域在經歷了數十年的研發挫折后最近取得了一系列的成功。

例如，針對阿爾茨海默氏癥，FDA 已設定 7 月 5 日為衛材/百健 (Biogen) 藥物 Leqembi ? (lecanemab-irmb) 的全面批準目標決定日期，該藥物于 1 月份獲得加速批準。FDA 的周圍和中樞神經系統藥物咨詢委員會于 6 月 9 日建議機構批準 Leqembi。

但投資者比以往任何時候都更加密切地關注臨床試驗結果和藥物輸送機制，例如基于腺相關病毒（AAV）載體的基因療法和抗體藥物偶聯物的安全性，這兩者都與患者死亡有關。

安斯泰來制藥公司的 resamirigene bilparvovec 的 I/II 期試驗中有四名男孩死亡，resamirigene bilparvovec 是一種基于 AAV 的基因療法，用于治療 X 連鎖肌管性肌病 (XLMTM)，也稱為 AT132，而 FDA 上周對兩項臨床試驗實施了部分臨床擱置。

Mersana Therapeutics 的卵巢癌候選藥物 upifitamab rilsodotin (UpRi) 在迄今為止接受給藥的約 560 名患者中出現了 5 例致命（5 級）出血事件。

Kelly說，最有可能渡過生命科學投資減少風暴的公司是那些臨床數據和產品線足夠強大、足以吸引投資者資本的公司。

“現實是，你需要資金來推動研究和開發并能夠開發新療法。如果這些組織沒有這樣的能力，如果這些制造商無法獲得資金，那么總體而言，我們就會處于非常不穩定的境地，”Kelly說。

政府最近非常活躍

Kelly承認，成長中的生物技術公司面臨的一項挑戰是，它們達成的任何大型交易都將受到美國聯邦貿易委員會 (FTC) 和歐盟委員會等監管機構以反壟斷為由進行審查的可能性越來越大。

FTC反對安進 (Amgen) 計劃以 278 億美元收購 Horizon Therapeutics，而兩家機構都堅決反對 Illumina 以 70 億美元收購癌癥血液測試開發商 Grail，這是維權投資者卡爾·伊坎 (Carl Icahn) 成功改變 Illumina 方向的關鍵因素，最終導致首席執行官弗朗西斯 (Francis) 上任。德蘇扎本月早些時候突然辭職。

“政府最近非常活躍，非常公開地談論他們在生命科學領域的反壟斷執法活動。因此，我們預計政府的反壟斷活動將成為 2023 年及未來的重點領域，”Kelly說。

投資報告中沒有討論的另一個不利因素是，新技術有可能像誰發明了 CRISPR/Cas9 一樣陷入知識產權訴訟（博德研究所在兩起專利干擾訴訟中勝訴），以及人類基因能否獲得專利（最高法院于 2013 年發布了一項混合判決）。上個月，美國最高法院站在賽諾菲和再生元一邊，一致裁定它們沒有侵犯安進公司 PCSK9 抑制劑 Repatha ? (evolocumab) 的兩項專利。

“過去十年來，最高法院在知識產權方面非常活躍，這對生物技術產生了現實世界的影響，”Barnes & Thornburg 北卡羅來納州羅利辦事處的合伙人、專利律師 Allen R. Baum 說。

Baum 表示：“PCSK9 的裁決觸及了您需要在專利申請中披露多少內容才能獲得廣泛的抗體權利要求的問題，盡管它沒有改變圍繞書面描述的現有判例法體系，但很明顯這一決定將使初創生物技術公司面臨更大的挑戰，因為它們沒有資源來測試氨基酸序列增量變化的大量抗體庫以獲得有意義的保護。”

他補充說，生物技術初創公司可能因此面臨診斷行業類似的融資挑戰。