《柳葉刀》：首次成功利用CAR-T細胞治療嚴重肌肉炎癥

急性期：患者會出現(xiàn)肌肉酸痛、無力和疲勞感，嚴重時甚至?xí)?dǎo)致癱瘓。

慢性期：患者會在一段時間內(nèi)出現(xiàn)明顯的癥狀，如肌肉腫脹、疼痛和萎縮，但是在一段時間后這種癥狀就會消失了。

緩解期：當(dāng)肌炎逐漸好轉(zhuǎn)后，這些癥狀又會回到之前的狀態(tài)。

在《柳葉刀》這篇文獻里報告了一個特發(fā)性炎癥性肌病患者用CD19 CAR T細胞成功治療的病例。

41歲的男子出現(xiàn)了難治性抗抑素酶綜合征，表現(xiàn)為肌酐激酶濃度升高，核磁共振成像顯示有肌肉炎癥、間質(zhì)性肺部疾病、雷諾綜合征、口周水腫和抗Jo-1自身抗體。肌肉活組織檢查顯示有抗合成肽酶綜合征的跡象，周圍肌肉萎縮和壞死的肌肉纖維。

接受CAR-T細胞輸注后，患者的健康狀況有了顯著改善：肌肉、肺部和關(guān)節(jié)的炎癥幾乎完全復(fù)發(fā)。他的力量、表現(xiàn)和耐力都恢復(fù)了。“特別令人驚訝的是，S先生能夠停止服用所有免疫抑制藥物，特別是皮質(zhì)類固醇，而不會再次發(fā)作，”負責(zé)照顧患者的Fabian Müller博士說。在接受CAR-t細胞治療6個月后，S先生的自身免疫性疾病已經(jīng)完全康復(fù)。

“這就像按了一個重置按鈕! 在接受治療之前，我什么都做不了，現(xiàn)在我的功能又恢復(fù)正常了，”患者說。

這是埃爾蘭根大學(xué)德國免疫治療中心(DZI)的醫(yī)生和研究人員成功使用CAR-t細胞治療的第二種自身免疫性疾病。

綜上所述，該病例顯示了CAR T細胞療法治療特發(fā)性炎癥性肌病的可行性、耐受性和有效性。盡管停止了所有的免疫抑制藥物，研究人員觀察到該患者的抗合成酶綜合征完全得到了解決，而且這種解決甚至在重建B細胞后也得到了維持。

雖然不能完全排除短期影響，但所有造血系統(tǒng)在1周內(nèi)快速完全恢復(fù)，對以前的環(huán)磷酰胺治療沒有反應(yīng)，以及在治療過程中沒有發(fā)現(xiàn)任何問題。