2023年6月,新華網發布了一則振奮人心的消息:我國針對“人FGF21、GLP-1雙因子高表達自體脂肪間充質干細胞(MSC)”治療2型糖尿病的臨床研究備案正式獲批。
2023年6月,新華網發布了一則振奮人心的消息:我國針對“人FGF21、GLP-1雙因子高表達自體脂肪間充質干細胞(MSC)”治療2型糖尿病的臨床研究備案正式獲批。這一里程碑式的事件標志著糖尿病治療領域邁入了全新的階段——干細胞治療。
在糖尿病治療的探索道路上,研究人員采用了創新的多維度策略。他們巧妙地利用基因技術,將FGF21(肝臟分泌的細胞因子)和GLP-1(腸源性多肽)與脂肪MSC相結合,成功研發出“CAR-Like間充質干細胞”。這種細胞不僅具備了全新的治療靶點和功能,還能有效地調控糖脂代謝異常,并通過其獨特的歸巢特性,實現靶向治療。它既能保護胰島β細胞,又能抑制糖尿病并發癥的發生,從而在調節2型糖尿病患者代謝紊亂和修復組織器官方面發揮出雙重作用,真正實現了“一箭雙雕”的治療目標。
值得一提的是,這項創新技術已經獲得了國際專利授權,為無數糖尿病患者帶來了新的治療希望和選擇。
糖尿病,作為一種全球范圍內廣泛流行的慢性代謝性疾病,其特征是胰島素的絕對或相對缺乏,以及胰島素抵抗。根據病因的不同,糖尿病可分為1型糖尿病、2型糖尿病、妊娠糖尿病和其他類型糖尿病等四型,其中1型和2型糖尿病最為常見。這一技術的突破,無疑將為糖尿病患者帶來更加高效、精準的治療手段。
1型糖尿病(T1DM)
1型糖尿病的發生源于自身免疫反應,其中輔助性T細胞1(Th1)攻擊胰腺β細胞,導致胰島素生成細胞(IPC)的損失。由于胰腺β細胞是體內胰島素的唯一來源,它們的損傷及消亡最終會導致胰島素分泌的消失,從而引發1型糖尿病。
2型糖尿病(T2DM)
2型糖尿病占據了所有糖尿病患者的絕大多數,大約85%~95%。胰島素抵抗和胰腺β細胞分泌功能障礙在T2DM的發生發展中扮演著核心角色。部分患者還可能因營養過剩導致脂肪組織炎癥,進一步影響胰島素敏感性和β細胞功能,最終引發多個組織器官的問題。
糖尿病的傳統治療主要依賴于藥物治療和胰島細胞移植。
1. 藥物治療
目前,糖尿病的常規治療包括持續服用降糖藥或使用胰島素來控制血糖。然而,這些方法并非沒有局限性。長期用藥可能增加健康風險,需要不斷監測藥物副作用,對患者的生活質量造成嚴重影響。同時,高昂的藥物費用也給家庭帶來了沉重的經濟負擔。更值得注意的是,藥物治療往往無法有效預防糖尿病相關并發癥的出現。
2. 全胰腺和胰島細胞移植
全胰腺和胰島細胞移植作為替代β細胞的手段,已經在臨床上得到應用。但這種方法面臨著胰島供體稀缺、移植后器官和細胞衰竭以及需要終生進行免疫抑制治療等挑戰,因此并不適用于大多數患者。
糖尿病的根源在于胰島β細胞因各種因素“罷工”或“懈怠”,導致胰島素分泌減少或作用減弱。因此,恢復胰島β細胞功能成為治療糖尿病的關鍵。近年來,干細胞因其獨特的特性,為糖尿病患者帶來了曙光。
干細胞能治療糖尿病,主要基于以下三大原因:
改善胰島細胞功能:干細胞具有自我復制和分化為多種組織細胞的潛能。它們通過釋放細胞因子和生長因子等信號分子,促進干細胞分化為胰島素分泌細胞,從而恢復胰島功能,實現糖尿病的治療。
再生胰島β細胞:移植功能性干細胞,能夠修復受損的胰島組織,保護和再生胰島β細胞。這不僅有助于改善胰島損傷引起的代謝紊亂,還能降低長期使用外源性胰島素可能帶來的耐藥性或低血糖風險。
免疫調節作用:干細胞具備調節免疫系統的能力,能夠抑制異常的免疫反應,減少胰島細胞受到的自身免疫攻擊。這種保護作用有助于維持胰島細胞功能,促進糖尿病的恢復。
2013年,我國就開展了一項關于“臍帶間充質干細胞治療2型糖尿病”的臨床試驗。該試驗招募了29名患者,分為治療組和對照組。在21個月的隨訪期內,治療組接受臍帶間充質干細胞靜脈回輸治療,而對照組僅回輸生理鹽水。結果顯示,治療組在C肽及HbA1c水平、外源性胰島素劑量和餐后血糖波動等方面均表現出顯著改善,驗證了臍帶間充質干細胞在治療2型糖尿病方面的有效性和安全性,同時也證明了其對胰島β細胞功能的積極影響。
隨著干細胞研究的不斷深入和技術的不斷進步,干細胞治療糖尿病的前景愈發廣闊。從上述研究中我們可以看到,干細胞不僅擁有改善胰島細胞功能和再生胰島β細胞的潛力,還能通過免疫調節作用保護胰島細胞,為糖尿病患者帶來全新的治療選擇。盡管目前干細胞治療糖尿病仍處于臨床研究的初級階段,但其所展現出的療效和安全性已經讓我們看到了希望。未來,隨著更多臨床試驗的開展和技術的完善,干細胞治療有望成為糖尿病治療領域的重要突破,為廣大糖尿病患者帶來福音。
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