干細胞療法：概述、益處和風險 (2024)

這種創新方法處于醫學研究的前沿，旨在通過其在再生醫學中的潛力大幅改善患者的健康結果。

我們的重點是深入研究正在進行的研究，評估其安全性和有效性，預示著治療各種疾病的新時代。

干細胞是一種獨特的細胞類型，具有自我更新和分化成各種特殊細胞類型的能力。這些細胞存在于不同的組織中，在身體的修復和再生過程中發揮著至關重要的作用。

例如，在植物的維管形成層中，具有木質部特性的細胞引導相鄰的維管形成層細胞充當干細胞。

在再生醫學領域，干細胞具有巨大的潛力。例如，從人類多能干細胞分化而來的胰島素分泌β細胞有可能被用作治療胰島素依賴性糖尿病的細胞療法。然而，干細胞也可能容易受到免疫反應的影響，這可能導致它們的損傷或死亡。

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圖1-全球發表的干細胞研究

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干細胞療法是再生醫學的開創性方法，利用干細胞修復和再生體內不同組織的獨特能力。再生是通過免疫調節和炎癥減少而發生的。

• 干細胞療法在治療一系列疾病方面顯示出有希望的結果，從多發性硬化癥、帕金森病、克羅恩病和心肌梗塞和心力衰竭等心臟病，到骨關節炎的潛在治療。

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雖然新的干細胞療法不一定能治愈這些疾病，但前提是讓身體能夠很好地自我治愈，以減輕長期需要的癥狀。在許多情況下，這種效應可以顯著提高患者的生活質量并延緩疾病進展。

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圖2 – 間充質干細胞的藝術家描繪

干細胞療法是再生醫學的一種，利用干細胞或其衍生物來刺激人體自身的愈合過程并修復受損、患病或受傷的組織。

這種方法代表了移植領域一個充滿希望的新領域，因為它利用細胞的力量而不是依賴有限的供體器官供應。

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干細胞療法利用干細胞的自我更新、免疫調節、抗炎、信號傳導和分化特性來影響體內的積極變化。

干細胞移植是患者接受健康干細胞來替代受損干細胞的過程。干細胞可能來自患者自己的身體（自體）或來自捐贈者（同種異體）。在移植前，患者接受高劑量的化療，有時還接受放射治療，為身體移植做好準備。接下來是清除并替換骨髓干細胞。自體干細胞移植比同種異體干細胞移植具有一些優勢，例如預防潛在的血癌。?

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干細胞移植適用于什么條件？

干細胞移植用于治療患有危及生命的癌癥或由異常血細胞引起的血液疾病的患者，例如多種白血病、淋巴瘤和睪丸癌。

它還可用于治療多發性骨髓瘤和某些類型的白血病等疾病，在這些疾病中，干細胞移植可以通過稱為移植物抗腫瘤的效應直接對抗癌癥。

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造血干細胞已被用來治愈數千名癌癥患者，但這種治療存在嚴重的風險。美國國家骨髓捐贈計劃擁有可通過造血干細胞移植治療的疾病的完整清單。

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干細胞可以通過多種方式施用；IV干細胞療法（靜脈注射）、鞘內注射（直接進入椎管）、將干細胞注射到問題部位（膝蓋、臀部、手等）。

干細胞研究發現，給藥方法可能對患者產生不同的影響，在選擇給藥途徑之前應充分考慮。

什么是干細胞注射？

干細胞注射是再生醫學的一種形式，利用干細胞的獨特特性來修復體內受損或患病的組織。這些注射劑已成功應用于治療各種疾病，包括自身免疫性疾病、炎癥和神經系統疾病。

干細胞療法的潛力在于其能夠利用干細胞的再生能力，減少炎癥并調節免疫系統，最終可能提高患者的生活質量并減緩疾病進展。雖然研究仍在繼續探索干細胞注射的全部潛力，但早期的臨床結果表明這種創新治療方案在再生醫學領域的前景廣闊。

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干細胞靜脈注射療法：干細胞靜脈輸注涉及將物質直接注入患者的血液中。在間充質干細胞 (MSC) 的背景下，這一過程成為多發性硬化癥 (MS) 等疾病創新療法的關鍵組成部分。

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• 科普丨什么是干細胞靜脈注射療法？

• 回輸干細胞的途徑多種，盤點經動脈干細胞注射（TASI）在再生醫學中的作用
  

輸注將以其再生和免疫調節特性而聞名的間充質干細胞直接輸送給患者。這種方法是專門為利用間充質干細胞的獨特功能而設計的，例如修復受損的神經組織和調節免疫系統，旨在達到傳統藥物無法提供的治療效果。

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干細胞研究是一個快速發展的領域，有可能徹底改變許多疾病的治療。干細胞的潛在應用涵蓋廣泛的醫療條件。以下干細胞治療疾病列表基于來自國家醫學圖書館 ( www.ncbi.nlm.nih.gov ) 等來源的同行評審數據，其中概述了干細胞治療的疾病和病癥干細胞療法：

1. 白血病和淋巴瘤
2. 鐮狀細胞性貧血
3. 帕金森病
4. 脊髓損傷
5. 1型糖尿病
6. 心臟病
7. 中風
8. 伯恩斯
9. 類風濕關節炎
10. 多發性硬化癥
11. ALS（肌萎縮側索硬化癥）
12. 阿爾茨海默氏病
13. 囊性纖維化
14. 終末期肝病
15. 慢性炎癥系統性疾病
16. 缺血性疾病
17. 皮膚病
18. 退行性疾病
19. 失代償性肝硬化和暴發性肝衰竭
20. 再生障礙性貧血
21. 陣發性睡眠性血紅蛋白尿
22. 范可尼貧血
23. 純紅細胞再生障礙性貧血
24. 赫勒綜合癥
25. 腎上腺腦白質營養不良
26. 異染性腦白質營養不良
27. 戈謝病
28. 嚴重聯合免疫缺陷
29. 威斯科特-奧爾德里奇綜合征
30. 慢性肉芽腫病
31. 系統性紅斑狼瘡
32. 干燥綜合癥
33. 系統性硬化癥
34. 脊髓性肌肉萎縮癥
35. 創傷性腦損傷
36. 缺血性心臟病
37. 擴張型心肌病
38. 充血性心力衰竭
39. 周圍動脈疾病
40. 2型糖尿病
41. 肝硬化
42. 急性肝衰竭
43. 慢性腎病
44. 急性腎損傷
45. 慢性阻塞性肺疾病
46. 特發性肺纖維化
47. 骨關節炎
48. 軟骨缺損
49. 成骨不全
50. 骨折和骨不連
51. 克羅恩病
52. 潰瘍性結腸炎
53. 移植物抗宿主病
54. 嚴重燒傷
55. 大皰性表皮松解癥
56. 年齡相關性黃斑變性
57. 色素性視網膜炎
58. 角膜疾病

• 干細胞療法是再生醫學中一個快速發展的領域，在治療各種疾病和醫療狀況方面已顯示出有希望的結果。各種類型的干細胞，包括造血干細胞、間充質干細胞和誘導多能干細胞，已用于臨床試驗和治療。

干細胞具有自我更新能力和分化成各種細胞類型的能力，在再生醫學和醫學研究領域具有巨大的潛力。干細胞的應用大致可分為以下幾個領域：

值得注意的是，干細胞研究和治療仍然是一個不斷發展的領域，在開發的早期階段或正在進行臨床試驗時有許多潛在的應用。干細胞技術的持續研究和進步將為新的治療方法鋪平道路，改善患有各種疾病的患者的治療結果和生活質量。

干細胞可以從多種來源獲得，包括：臍帶組織、臍帶血、骨髓、脂肪組織、胎盤組織、牙髓和胚胎。

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干細胞主要有兩種類型：來自胚胎的胚胎干細胞和來自完全發育的組織（例如大腦、皮膚、臍帶組織和骨髓）的成體干細胞。

第三種類型的人類工程干細胞（誘導多能干細胞）是在實驗室中被改造得更像胚胎干細胞的成體干細胞。有幾種不同類型的干細胞，包括：

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• 胚胎干細胞（ESC）
• 成體干細胞（ASC）
• 誘導多能干細胞 (iPSC)

1、胚胎干細胞（多能干細胞）

胚胎干細胞（ESC）是一種源自囊胚內細胞團的干細胞，囊胚是胚胎發育的早期階段。胚胎干細胞位于內細胞團中，被科學家稱為全能細胞。人類胚胎干細胞可以分化成體內的任何細胞類型，并有可能用于各種醫療目的，包括組織修復和再生醫學。

胚胎干細胞通常被稱為人類多能干細胞，它可以產生許多不同的細胞類型。這與“多能”干細胞形成對比，“多能”干細胞只能分化成有限數量的細胞類型。多能干細胞是非特化的，不具備使它們能夠在特定組織中執行專門功能的特定特征（例如形狀或基因表達模式）。

• 胚胎干細胞通常在實驗室中作為“干細胞系”生長，它們是可以維持和擴增以增加多能干細胞總量的人類細胞培養物。已經建立了幾種人類胚胎干細胞系并用于研究目的。

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圍繞胚胎干細胞的爭議

胚胎干細胞的使用是一個有爭議的話題，因為需要破壞胚胎才能獲得它們。這引起了倫理問題，許多國家的法律和指南規范了胚胎干細胞的使用。盡管存在這些爭議，但對胚胎干細胞的研究使人們更好地了解了細胞分化。胚胎干細胞有潛力用于開發針對多種疾病和病癥的新療法。

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小鼠胚胎干細胞研究顯示獨特的分化細胞類型

2002年，《自然》雜志發表了一項使用小鼠胚胎干細胞 (mESC) 的研究。在這項研究中，作者證明mESC可用于在培養物中產生功能性神經元。

為了產生神經元，研究人員用生長因子和其他信號分子的組合處理胚胎干細胞，誘導細胞分化為神經元。由此產生的神經元能夠與其他神經元形成功能性突觸或連接，并以類似于發育中大腦中的神經元的方式對刺激作出反應。

• 這項研究表明，胚胎干細胞具有分化為功能性神經元的潛力，這提高了胚胎干細胞可用于研究神經系統發育和開發神經系統疾病療法的可能性。

值得注意的是，這項研究是在實驗室進行的，需要更多的研究來充分了解胚胎干細胞的潛力，并利用這些細胞開發安全有效的療法。

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可以在臨床環境中使用胚胎干細胞嗎？

雖然胚胎干細胞在實驗室研究和動物模型中顯示出巨大的前景，但它們尚未廣泛用于人類治療。這是因為在更廣泛使用它們之前，需要解決許多道德和技術挑戰。

圍繞使用胚胎干細胞的主要倫理問題之一是它們源自人類胚胎，這引發了對胚胎道德地位的質疑。此外，獲得胚胎干細胞的過程需要破壞胚胎，這遭到一些人出于道德或宗教原因的反對。

在胚胎干細胞更廣泛地用于治療之前，還需要克服一些技術挑戰。例如，科學家需要開發控制胚胎干細胞分化為特定細胞類型的方法，并且需要找到防止細胞在移植到體內時形成癌細胞的方法。

2. 成體干細胞

成體干細胞是在全身各種組織中發現的未分化細胞，可以分化成不同的細胞類型。這些細胞在維持它們所在的組織方面發揮著至關重要的作用，并有可能用于組織修復和再生醫學。

干細胞研究發現，成體干細胞存在于完全發育的組織和器官中，這與胚胎干細胞不同，胚胎干細胞源自囊胚的內細胞團。成體干細胞的分化能力比胚胎干細胞更有限，并且它們通常被稱為“專能”而不是“多能”。

• 成體干細胞有幾種不同類型，包括產生血細胞的造血干細胞和可以分化成骨、軟骨和脂肪細胞的間充質干細胞。造血干細胞也稱為圍產期干細胞，?也可以源自臍帶血細胞 – 這種類型的干細胞必須與患者的HLA相匹配，以避免免疫排斥。

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成體細胞已被廣泛研究

成體干細胞，也稱為成體干細胞，已成為許多科學研究的主題，并有潛力用于治療多種疾病和病癥，包括糖尿病、帕金森病、脊髓損傷和慢性炎癥。甚至有助于減緩整體衰老過程。

值得注意的是，使用成體干細胞仍然是一個活躍的研究領域。需要更多的研究來充分了解這些細胞的潛力，并利用成體干細胞開發安全有效的療法。

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成體干細胞在現代醫學治療中的應用

間充質干細胞（MSC）是許多身體組織中的一種成體干細胞，包括骨髓、脂肪組織和肌肉。間充質干細胞可以分化為骨、軟骨和脂肪細胞。

間充質干細胞已顯示出作為多種疾病和病癥的再生療法的前景。在臨床前和臨床研究中，間充質干細胞已被證明具有抗炎和免疫調節作用，可引發積極的免疫反應。它們已被用于治療人類疾病，包括自身免疫性疾病、退行性神經系統疾病、脊髓損傷、關節疼痛和其他影響人類狀況的疾病。

• 使用間充質干細胞進行干細胞治療的主要好處之一是它們可以輕松地從各種來源獲得并在實驗室中進行擴增。間充質干細胞的免疫排斥風險也較低，因為它們的免疫原性低于其他干細胞。

總體而言，使用間充質干細胞進行干細胞治療對于治療各種疾病和病癥具有廣闊的前景。雖然需要更多的研究來充分了解這些細胞的潛力并開發使用間充質干細胞的安全有效的治療方法，但早期結果令人鼓舞。間充質干細胞有潛力成為再生醫學領域的寶貴工具。

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圖4-成體干細胞

什么是間充質干細胞？

MSC是成體干細胞，具有自我更新、免疫調節、抗炎、信號傳導、細胞分裂和分化特性。間充質干細胞的自我更新能力的特點是它們能夠在特定的組織或器官中分裂和發育成多種專門的細胞類型。?

當置于細胞培養物中并進行體外受精時，間充質干細胞可能會成為獨特的干細胞類型并產生更多的干細胞。（體外受精可以幫助干細胞在實驗室環境中生長。間充質干細胞還可以替代受損或患病的細胞。?

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間充質干細胞圖

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間充質干細胞從哪里來？

間充質干細胞可以從許多不同的來源獲得。干細胞研究表明，這些細胞包括脂肪（脂肪組織）、臍帶組織、胎盤組織、臍帶血或骨髓。

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間充質干細胞可以成為神經干細胞

間充質干細胞可以分化成組織特異性干細胞，包括骨細胞、軟骨細胞、心肌細胞、腦細胞和脂肪組織細胞。雖然間充質干細胞通常不被認為是神經細胞，但一些研究表明間充質干細胞在某些條件下可以分化成具有神經特征的細胞。

一項研究發現，用特定生長因子處理并暴露于神經誘導培養基的間充質干細胞可以分化成具有神經元和神經膠質細胞特征的細胞，神經膠質細胞是支持和保護神經系統神經元的細胞類型。

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臍帶組織來源的間充質干細胞 (UC-MSC)

UC-MSC可來源于多種區域，包括沃頓膠、臍帶內膜和臍帶血管周圍區域。作為一種常見的廢棄組織，臍帶含有豐富的間充質基質細胞來源，因此可以通過非侵入性方式獲得 (5)。

“UC-MSC是最原始的MSC類型，其Oct4、Nanog、Sox2和KLF4標記物的較高表達表明了這一點。”?(6)

臍帶組織來源的間充質干細胞具有分化成不同細胞類型的能力，并且在上述三種類型的干細胞（脂肪、骨髓、臍帶組織）中具有最高的增殖率。(7)

與脂肪組織和骨髓來源的MSC類似，UC-MSC能夠分泌生長因子、細胞因子和趨化因子，從而改善不同的細胞修復機制。（4）。這些功能都有助于MSC的抗炎和免疫調節特性。

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非侵入性細胞產品

UC-MSC的采集過程是非侵入性的，因為它不需要從患者體內提取。間充質干細胞直接取自道德捐贈的人類臍帶區域。

與BMSC和ASC相比，UC-MSC還具有較高的增殖潛力，這意味著它們在體外擴增更有效，從而在獲得更多細胞數量時效率更高。(15)

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研究發現，UC-MSCs與細胞增殖（EGF）、PI3K-NFkB信號通路（TEK）和神經發生（RTN1、NPPB和NRP2）相關的基因在UC-MSCs中上調（受體數量增加）。到 BM-MSC 中。(15)

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為什么要使用臍帶組織？

臍帶組織富含間充質干細胞，可用于幫助治愈、再生和治療多種疾病。源自臍帶組織的間充質干細胞（MSC）已顯示出避免人體免疫系統產生負面反應的能力，使細胞能夠移植到廣泛的人群中而不必擔心排斥反應。

這些移植物可能能夠極大地提高人體的自然愈合能力，并具有強大的抗炎和免疫抑制反應。

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臨床試驗和間充質干細胞

間充質干細胞由于其自我更新、分化、抗炎和免疫調節等特性而被廣泛應用于治療各種疾病。體外（在實驗室環境中進行）和體內（在活體中進行）研究支持了對MSC 治療在臨床應用中的機制、安全性和有效性的理解。(3)

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• 根據Biehl等人最近進行的一項研究，“干細胞的兩個決定性特征是永久的自我更新和分化成專門的成體細胞類型的能力。”?(1)

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分化（成為新的細胞類型）

干細胞可以成為人體內許多不同的細胞和組織。干細胞成熟為新型細胞的過程稱為分化。這個過程是干細胞治療最關鍵的方面，因為細胞會成為人體愈合所需的細胞類型。?

干細胞也能自我復制；這種能力使細胞能夠繁殖成與自身相同的副本。例如，如果干細胞用于治療神經損傷，治療期間施用的細胞可以變成神經細胞，然后自行復制以指數級增加神經細胞。

間充質干細胞是多能干細胞，可以自我更新并分化成不同的細胞類型。換句話說，間充質干細胞可以變成多種不同的細胞類型，包括：脂肪組織、軟骨、肌肉、肌腱/韌帶、骨骼、神經元和肝細胞 (8)

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3. 誘導多能干細胞

誘導多能干細胞（iPSC）經過基因重編程，具有胚胎干細胞的特征。它們是通過使用病毒載體或其他方法將特定基因引入成體細胞（例如皮膚細胞）而產生的。由此產生的細胞被稱為iPSC，可以自我更新并分化成體內的任何細胞類型，類似于胚胎干細胞。

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• iPSC的主要優點之一是它們可以從患者自身的細胞中產生，這消除了與使用胚胎干細胞或供體干細胞相關的免疫排斥風險。這使得iPSC成為個性化醫療和組織修復的潛在有用工具。

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iPSC一直是許多科學研究的主題。它們有潛力用于各種醫療目的，包括藥物開發和測試、疾病建模和基于細胞的療法。然而，需要更多的研究來充分了解iPSC的潛力并利用這些細胞開發安全有效的治療方法。

值得注意的是，iPS細胞的使用是一個相對較新的研究領域，需要更多的研究來充分了解這些細胞的潛力并開發使用iPSC的安全有效的療法。

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干細胞可以如何使用？

間充質干細胞由于其自我更新、分化、抗炎和免疫調節特性而廣泛應用于各種干細胞治療。體外（在實驗室環境中進行）和體內（在活體中進行）研究支持了對MSC治療在臨床應用中的機制、安全性和有效性的理解。(3)

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干細胞如何針對靶向炎癥

干細胞作為多種疾病的潛在療法的治療用途已得到廣泛探索，用間充質干細胞進行的臨床試驗數量在過去幾年中呈指數級增長。(4)

干細胞具有獨特的內在特性，可以吸引它們產生體內炎癥。研究表明，干細胞治療可以再生受損或患病的組織，減少炎癥并調節免疫系統，促進更好的健康和生活質量。間充質干細胞通過旁分泌效應（細胞信號傳導以改變現有細胞的行為）或直接細胞間接觸影響組織修復來實現這一點。

• “?MSC能夠特異性地遷移和播種到受損的組織部位，在那里它們可以分化成功能細胞來替代受損或患病的細胞”(4)

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• MaoF等人進行的基于干細胞的研究。發現源自臍帶組織 (MSC) 的間充質干細胞通過涉及自我更新和分化的機制促進組織再生，支持血管生成和組織細胞存活，并限制炎癥。”(3)?

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身體會排斥干細胞嗎？

臍帶組織來源的間充質干細胞在體內不存在任何排斥風險。它們是年輕的、免疫特權的、未分化的細胞，在體內沒有排斥反應，因為它們尚未被“認領”。?

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也沒有與它們相關的血液制品，無需進行捐獻者匹配；它們被普遍接受。這些細胞尋找體內的炎癥并開始治愈受損的組織。間充質臍帶組織干細胞已在世界各地的診所進行了數千次注射，沒有發生排斥反應（移植物抗宿主病）。

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干細胞療法有多成功？

干細胞治療是一個相對較新且發展迅速的領域。干細胞治療的成功率可能因治療類型、所治療的疾病或病癥以及疾病的階段而異。一般來說，干細胞療法被認為是許多病癥的安全有效的治療選擇，并且許多臨床試驗已經顯示出有希望的結果。

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干細胞療法能持續多久？

干細胞治療改善的持續時間可能會根據治療類型、所治療的疾病或病癥以及疾病的階段而有所不同。一些研究表明，干細胞療法的效果可以持續數年甚至無限期，而其他研究則表明，效果可能更短暫。

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某些類型的干細胞療法可能需要多次治療才能獲得最佳效果。值得注意的是，干細胞治療是一個復雜的領域，效果的持續時間因患者而異。

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什么是再生細胞療法？

再生細胞療法是醫療保健領域的一個先鋒領域，它利用人體的自然愈合機制來恢復因年齡、疾病、損傷或先天缺陷而喪失的組織和器官功能。該領域的關鍵參與者是間充質干細胞（MSC），這是一種在多種組織中發現的多能成體干細胞，包括骨髓、臍帶組織和脂肪組織。

• 通過利用間充質干細胞的獨特特性，再生細胞療法正在徹底改變醫療保健方法，并為許多醫療狀況帶來巨大潛力。

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未來的前景與挑戰

雖然干細胞療法在治療各種疾病方面具有巨大的潛力，但仍有許多挑戰需要克服，包括腫瘤形成的風險、免疫排斥以及對大量細胞的需求。研究和臨床轉化的進步對于解決這些問題和充分發揮干細胞治療的潛力至關重要。

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以前無法治療的神經退行性疾病現在可能可以通過先進的干細胞療法進行治療。再生醫學及其益處可能是延長人類壽命的關鍵。? ?