近日,發表在《柳葉刀神經病學》上的一篇具有里程碑意義的論文描述了接受笛卡爾-08治療的患者的顯著而持久的臨床改善，笛卡爾-08是一種尖端的RNA CAR-T（rCAR-T）療法，用于治療使人衰弱的自身免疫性神經疾病重癥肌無力（MG）。
笛卡爾公司首席醫療官Milo?Miljkovi?博士說：“傳統的DNA工程CAR T細胞相關的毒性和對淋巴耗竭化療的需求限制了它們在腫瘤學之外的應用。”。“為了將細胞治療的能力擴展到新的領域并提高安全性，我們用RNA改造了CAR T細胞，并將其用于治療MG患者。”
這項研究招募了14名全身性MG患者。患者接受了六次rCAR-T治療，作為門診治療，沒有淋巴衰竭。患者的隨訪時間中位數為6個月（范圍：3至9個月）。
rCAR-T耐受性良好，無劑量限制性毒性、細胞因子釋放綜合征或神經毒性。在四個經過驗證的MG疾病評分系統中，臨床改善顯著且持久。引人注目的是，在六個月時，平均改善程度比被認為具有臨床意義的閾值高出約三倍。大多數患者的臨床獲益是長期的，甚至在完成療程數月后也是如此。三名患者完全或接近完全根除了所有疾病癥狀；另外兩名在入組前依賴慢性IVIg治療的患者在笛卡爾-08治療后不再需要這種治療。
首席研究員Tahsee Mozaffar博士
“目前還沒有治愈全身性重癥肌無力的已知方法，”該論文的合著者、加州大學學院健康神經學家、該試驗的首席研究員Tahsee Mozaffar博士說。“雖然其他治療方法可以提供一些短期緩解，但確定信使核糖核酸修飾的細胞療法是否可以安全且經濟有效地用于治療全身性重癥肌無力等自身免疫性疾病，為患者提供了長期治療的可能性。”
《柳葉刀神經病學》上描述的結果表明，rCAR-T可能有助于治療多種其他自身免疫性疾病，并可能克服與傳統基于DNA的CAR-T細胞相關的許多風險和毒性。
“目前，肌無力治療的主要方法是長期使用廣泛的免疫抑制，這有很多缺點，”該論文的資深作者、北卡羅來納大學教堂山分校神經病學教授詹姆斯·霍華德博士說。“誘導有效、持久的反應并減少或消除免疫抑制治療的前景對肌無力群體非常有吸引力。基于這篇論文的令人信服的結果，我們現在將MG患者納入一項隨機安慰劑對照研究，這是第一項工程過繼細胞治療的此類研究。”
美國重癥肌無力基金會總裁兼首席執行官Samantha Masterson表示：“我們感謝MG患者和醫生社區為rCAR-T等新型療法的臨床開發提供了便利。一種具有持久臨床益處的安全、個性化治療將是日益增長的MG治療工具包中的一個受歡迎的補充。”
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