新聞報道丨央視CCTV：干細胞治療腦癱，他們邁出的一小步，人類醫(yī)學(xué)一大步！

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我國每年腦病新發(fā)病人約1000萬例，其中致死致殘率約占75%，腦部疾病很難徹底治愈，尤其是腦癱患兒，干細胞具有多向分化潛能、強大的自我復(fù)制能力、可移植性強等特性，近年來干細胞移植治療腦部疾病也成為了醫(yī)學(xué)和生物學(xué)研究的熱點，有望為這類患者帶來希望。

他們說話慢一點，行動慢一點，思維慢一點，有人叫他們腦癱孩子，可我們更愿意說他們是慢天使。

CCTV2財經(jīng)頻道著名欄目《經(jīng)濟半小時》播放了一期特別的節(jié)目，專門介紹將干細胞應(yīng)用于腦癱病癥的臨床治療。

北京武警總院的門診大樓四層，每天一大早就會排滿來自全國各地的腦癱患者，從襁褓時期的嬰兒到幾十歲的成年人。

腦癱是無法治愈的疾病，不一定會有生命危險，卻是患者的人生噩夢，甚至能輕易將一個家庭推向深淵。

被折翼的“慢天使”

小兒腦性癱瘓（Cerebral Palsy），簡稱腦癱。是一種小兒時期中樞神經(jīng)障礙疾病，病變的部位在頭部，累及四肢功能。同時還會伴有智力缺陷、癲癇、行為異常，精神障礙以及視覺、聽覺、語言障礙等病癥，是目前常見的兒童主要疾病之一。

患有腦癱疾病的兒童，被稱作慢天使。

在世界衛(wèi)生組織（WHO）發(fā)布的統(tǒng)計數(shù)據(jù)中，美國腦癱患兒有75萬，患病率大約2.5‰ 。日本腦癱患病率1.5‰，丹麥2.08‰，挪威2.34‰，英國1.8 – 5‰；而在中國0 – 6歲兒童的腦癱患病率為1.8 – 4‰，并以每年4.6萬的速度遞增。

中國有400多萬腦癱患兒，相當(dāng)于一個中等城市的總?cè)丝跀?shù)。

腦癱病癥如此常見，卻難以治愈。

目前臨床治療腦癱的手段，僅能保住患者的生命，卻無法讓他們重獲生活的尊嚴。患者迫切需要一種新的治療技術(shù)，不僅僅能讓自己活下來，還能讓自己有尊嚴地活著。

難以破解的“不死絕癥”

要治愈腦癱，就要清楚其病理機制。

腦癱主要是因為大腦受損，進而導(dǎo)致神經(jīng)元（即神經(jīng)細胞）逐漸喪失，在神經(jīng)元中斷的狀態(tài)下，運動能力發(fā)育受到嚴重影響，部分患兒還存在語言、智力發(fā)育不全或者癲癇、聽力、視力障礙等癥狀。

治療腦癱的關(guān)鍵是探尋切實可行的修復(fù)神經(jīng)元的方法。

然而，神經(jīng)系統(tǒng)的損傷修復(fù)一直是醫(yī)學(xué)界一大難題，神經(jīng)細胞甚至一度被認為是不可再生的細胞。

在醫(yī)學(xué)及社會各界的不懈努力下，對腦癱患兒的治療和減輕其殘障程度的有關(guān)研究取得重大突破。多項研究表明，干細胞對于腦外傷、脊髓損傷、共濟失調(diào)、腦膠質(zhì)瘤以及腦卒中的治療可以起到明顯的改善作用，為治療腦癱帶來新的希望。

干細胞重塑神經(jīng)元

干細胞能夠分泌多種營養(yǎng)因子及細胞因子，可調(diào)節(jié)細胞生長的微環(huán)境，并具有抗炎效應(yīng)，同時生成類神經(jīng)元細胞及髓鞘產(chǎn)生細胞，重塑神經(jīng)回路。

基于干細胞具有自我更新能力，可分化為神經(jīng)元，星形膠質(zhì)細胞，少突膠質(zhì)細胞潛能的神經(jīng)前體細胞，在移植后分化的神經(jīng)元補充缺損的神經(jīng)元，并促進小兒腦組織中的神經(jīng)細胞分化發(fā)揮功能，恢復(fù)腦神經(jīng)的正常生長發(fā)育，改善大腦的認知功能障礙。

干細胞治療的研究應(yīng)用，為腦性癱瘓小兒進一步康復(fù)提供了更多的機會，已成為先進有效的治療方法。世界衛(wèi)生組織（WHO）小兒疾病研究所官方發(fā)文證實，干細胞在治療腦癱方面有效率高達72%以上，遠遠超過現(xiàn)有的其他治療手段。

在干細胞治療腦癱領(lǐng)域，我國始終走在國際前沿。近年來，國內(nèi)干細胞研究不斷取得突破性進展，使用干細胞治療已進入了臨床試驗階段。

2005年，軍事醫(yī)學(xué)科學(xué)院情報部門檢索證實，全球首例用神經(jīng)干細胞腦移植的方法治療缺血缺氧性小兒腦性癱瘓在北京海軍總醫(yī)院取得巨大成功。

一名出生90多天的小兒腦性癱瘓女嬰進行了神經(jīng)干細胞移植手術(shù)，接受治療后經(jīng)觀察測評，這名患兒的智力發(fā)育追趕上了同齡小兒，智力運動評估從入院時不足1月齡基本達到了3月齡。

2011年，《中國全科醫(yī)學(xué)》對51例使用臍帶間充質(zhì)干細胞治療腦癱進行了報道。治療1個療程后，患兒日常活動能力得到很大提升，證明間臍帶充質(zhì)干細胞對無智力障礙腦癱患兒治療有效。

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2016年，武警浙江總隊嘉興醫(yī)院團隊在《武警醫(yī)學(xué)》上發(fā)表了11例自體間充質(zhì)干細胞移植治療腦癱的2年隨訪結(jié)果。隨訪結(jié)果顯示，干細胞移植3個月后患兒運動功能明顯改善；6個月后運動能力沒有出現(xiàn)倒退現(xiàn)象，同時語言功得以改善；12個月語言能力未出現(xiàn)倒退。證實間充質(zhì)干細胞轉(zhuǎn)化神經(jīng)干細胞移植治療腦癱的安全性和有效性。

2017年，《武警醫(yī)學(xué)》對武警總醫(yī)院功能神經(jīng)外科團隊，使用臍帶間充質(zhì)干細胞移植治療25例腦癱患兒進行了報道。通過腰椎穿刺干細胞移植術(shù)，顯著改善了腦癱患兒的流涎癥，提高了腦癱患兒生活質(zhì)量。

2017年同年，大連醫(yī)科大學(xué)附屬第一醫(yī)院副院長、國家首批備案干細胞臨床研究機構(gòu)負責(zé)人、國家地方聯(lián)合工程實驗室主任劉晶教授，帶領(lǐng)團隊正式啟動了中國第一個神經(jīng)干細胞治療小兒腦癱的臨床研究項目。證明接受干細胞治療的患兒在大運動、精細運動以及精神癥狀等方面均均有不同程度改善，特別是精細運動和行走能力尤為明顯。

△ 患者在接受一個療程后，可以獨立行走，效果明顯

2018年，西安交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院神經(jīng)生物學(xué)研究所呂海俠教授在細胞移植期刊（Cell Transplantation）上發(fā)表了一篇研究成果。通過隨機、安慰劑對照的臍帶血間充質(zhì)干細胞輸注治療腦癱患兒，結(jié)果顯示臍帶血治療組患兒的癥狀改善程度顯著優(yōu)于對照組。證實臍帶間充質(zhì)干細胞治療腦癱安全且效果顯著。

目前，《臍帶間充質(zhì)干細胞/神經(jīng)干細胞治療小兒腦性癱瘓的臨床研究》項目已經(jīng)通過衛(wèi)計委備案并啟動。評估神經(jīng)干細胞、臍帶間充質(zhì)干細胞治療小兒腦性癱瘓的安全性和有效性的標(biāo)準(zhǔn)化方案基本建立。