解放軍總醫院 | 間充質干細胞聯合治療27例再生障礙貧血全部植入成功

重型再生障礙性貧血（SAA），簡稱重型再障，是一種可能由不同病因和機制導致的骨髓造血功能衰竭性疾病。重型再障起病急，進展快，病情重，少數由非重型進展而來。臨床表現主要表現為進行性加重的貧血、出血和反復的感染性高熱。

重型再生障礙性貧血發病率：0.14/10萬。可發生于各年齡組，老年人發病率較高，男、女發病率無明顯差異。疾病類型根據患者病情、血象、骨髓象將重型再障分為SAA-I和SAA-Ⅱ，還有學者從重型再障分出極重型(VSAA)。

親緣人白細胞抗原(HLA)全相合異基因造血干細胞移植( allo–HSCT)是治療重型再生障礙性貧血(SAA）的最佳方案之一，但在我國只有不到30%青少年SAA患者能找到HLA配型完全相合親緣或無關供者。

近20年隨著移植方案的改進，單倍體異基因造血干細胞移植（haplo-HSCT)不僅作為惡性血液病的挽救治療方案，也逐漸作為挽救方案應用于對免疫抑制劑治療無效(難治SAA)或起初治療有效后病情反復(復發SAA)同時長期無法擺脫輸血的SAA。

但SAA患者因本身骨髓造血功能衰竭及骨髓造血微環境不良，使得干細胞植入不良甚至不能植入、移植物抗宿主病(GVHD)、免疫重建延遲及重癥感染等問題更為棘手，臨床效果仍十分不理想。

間充質干細胞(MSCs)具有自我更新、多向分化及低免疫原性。MSCs可分泌多種細胞因子促進干細胞植人，同時減少GVHD發生率及嚴重程度。

間充質干細胞聯合單倍體異基因造血干細胞移植治療27例重型再生障礙性貧血臨床療效

解放軍總醫院第一附屬醫院的臨床研究人員在《解放軍醫學院學報》發表了題為《間充質干細胞聯合單倍體異基因造血干細胞移植治療27例重型再生障礙性貧血臨床療效》的臨床研究報告。

解放軍總醫院第一附屬醫院血液科行單倍體異基因造血干細胞聯合臍帶間充質干細胞(UC-MSCs)27例SAA患者移植情況進行總結分析。

臨床研究人員為分析重型再生障礙性貧血(SAA)行臍帶間充質干細胞(UC-MSCs)聯合單倍體異基因造血干細胞移植(haplo-HSCT)治療的臨床療效。

該團隊選擇了解放軍總醫院第一附屬醫院血液科住院收治的27例SAA患者進行UC-MSCs聯合haplo-HSCT治療的資料，觀察移植后細胞植入、移植物抗宿主病(CVHD)發生率及嚴重程度和2年總生存率(OS)。

結果是間充質干細胞全部植入成功，無MSC回輸不良事件發生。白細胞及血小板植入時間分別為12(8~21)d及14(10~26)d；Ⅱ~Ⅳ度和Ⅲ/Ⅳ度aGVHD發生率分別為40.7%和22.2%，cGVHD發生率為50.0%，廣泛性僅為15.4%；2年OS為76.3%。

臨床結論UC-MSCs聯合haplo-HSCT對無全相合親緣或無關供者的SAA患者療效可行有效，可作為SAA患者挽救治療選擇。

研究表明，對于惡性
血液病行haplo-HSCT，共同輸注UC-MSCs可提高TPO
分泌水平，進而可促進血小板植入。對于既往免疫抑制劑治療無效或治療有效后復發的難以擺脫輸注成分血的SAA患者，在無全相合親緣或無關供者情況下，目前尚無特別有效治療方法，預后差病死率高。該研究給予UC-MSC聯合haplo-HSCT治療，2年OS為76.3%,有效延長了患者生命。綜上所述，UC-MSCs聯合haplo-HSCT對SAA具有良好療效，是無全相合供者的SAA患者的有效挽救治療選擇。