央視新聞：干細胞治療近年逐漸成熟并進入臨床轉化

央視網消息：從基礎研究到臨床治療，從生物制藥到公共衛生，守護生命健康離不開科技創新。面向人民生命健康，廣大科技工作者把增強人民群眾的健康福祉作為科技創新的重要方向，潛心科研攻關，不斷取得原創性的世界領先成果。

面向人民生命健康，我國對基礎研究的支持不斷加強，從“十三五”規劃到“十四五”規劃，腦科學都被列為重點前沿科技項目。這個春節，中科院腦科學與智能技術卓越創新中心的科研人員也依然在實驗室忙碌，在腦智科學領域持續攻關。他們的研究能幫助解決哪些健康問題呢？一起來看。

總臺記者 竇筠韻：在我身旁的這個液氮瓶里面裝著就是目前在實驗室狀態下用來治療帕金森癥的干細胞藥物，只需要對病人進行顱內注射，就可以很大程度上緩解癥狀。

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帕金森病是最主要的神經退行性疾病之一，如何開發長期有效的新型臨床治療方式，改善病患群體的生活質量，是社會老齡化面臨的一項重要挑戰。經歷了長期的基礎研究歷程，干細胞治療近年逐漸成熟并進入臨床轉化。

中國科學院腦科學與智能技術卓越創新中心高級研究員 陳躍軍：多巴胺的缺失是帕金森病產生各種運動功能障礙的一個主要的原因，移植的細胞進去以后，它就會進一步整合到病人的（大腦）神經網絡里面去，然后它會進一步分化成多巴胺能神經元，去分泌多巴胺，使帕金森病人能夠實現運動功能的恢復。

目前，這種全新的藥物形式被認為是能夠治愈帕金森病最有前景的治療策略之一，許多實驗需要不間斷開展。春節期間，這支團隊依然在實驗室里忙碌著。

陳躍軍：主要是采用最新的空間轉錄組技術，對移植以后6個月的小鼠的移植塊進行分析，我們剛剛拿到這樣一些數據，有很多的分析的工作。第二個工作是關于帕金森病模型猴細胞移植的數據，整個實驗已經做了18個月了，正好是趕在這個春節的這個時間點，所以我們要把這個數據采集好，盡快分析出來，為后期的臨床試驗提供數據支持。

世界上很多國家和地區相繼開展了基于人多能干細胞技術的帕金森病干細胞治療的臨床試驗，對于藥物的安全性獲得了積極數據。然而，細胞移植以后，有效細胞的含量平均在10%左右，成為帕金森病干細胞治療在臨床上廣泛應用所面臨的關鍵瓶頸。

陳躍軍：能不能獲得純度更高、更安全、效果更好的細胞，全世界其實已經有一些科學家在這方面進行探索，但是他們也就是提高到百分之二三十這樣一個比例。我們覺得這個別人沒做成，不代表我們做不成。

瞄準這個目標，科研團隊持續攻關，最終建立起一種全新的技術，可以將人多能干細胞定向分化為黑質多巴胺能神經元亞型，并進一步發現和鑒定出一種獨特的表面標記分子。

陳躍軍：我們非常驚喜地發現，當通過這些分子標記物去富集特定的干細胞藥物，然后再對它進行移植細胞治療的時候，我們可以把它的純度從10%能夠提高到80%。

經篩選后的細胞藥物表現出更高的治療效應，為實現更安全有效的帕金森病細胞替代療法的臨床轉化邁出了重要的一步。就在2022年底，科研團隊開啟了與相關醫院的合作，臨床試驗正在推進當中。

面向腦科學和類腦智能技術兩個前沿領域，中科院腦智卓越中心在神經炎癥、自閉癥、抑郁癥、衰老、睡眠調控等重大腦疾病研究領域，不斷取得重要突破。未來，還將持續推進這些基礎研究成果進一步向臨床轉化，更好地造福人類生命健康。