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撰文：南方醫科大學 Mie

專家審核：江蘇大學附屬醫院李晶教授

最近，干細胞藥物Alofisel公布了六個月的新臨床結果，證實了這款干細胞療法的長期效果及安全性。

干細胞藥物Alofisel(darvadstrocel，又名Cx601)用于治療克羅恩病復雜性肛周瘺，是日本武田制藥（Takeda）和比利時干細胞公司TiGenix開發的產品。2021年，Alofisel在日本厚生勞動省提交了生產和銷售的申請。同時這也是一款“經典”干細胞療法，2018年已經在歐洲正式上市，成為歐洲首個獲得集中上市許可批準的異體干細胞療法。

近年來，武田制藥在歐洲開展了INSPIRE研究，這是針對Alofisel上市后開展的觀察性、多中心、開放性招募研究(EUPAS24267)，旨在評估該產品治療克羅恩病(CD)成人患者復雜性肛周瘺（CPF）的實際有效性和安全性。

近日，武田制藥（Takeda）公布了INSPIRE研究的第一個六個月中期分析結果[1]，證實了Alofisel治療的長期效果以及安全性：大多數接受治療的患者外部開口均可閉合，且在一定的壓迫下不會出現閉口裂開的情況；接受治療的患者在治療期間沒有異位組織形成的報告，也沒有死亡。

此研究團隊在Alofisel上市前已經開展過一項隨機、雙盲、安慰劑對照研究——關鍵性III期臨床研究ADMIRE-CD[2]，證實了Alofisel治療的長期效果以及安全性。而此次實驗結果與之前實驗結果一致！

干細胞新藥Alofisel：提供新的治療方案

Alofisel是一種局部注射的同種異體、脂肪來源的間充質干細胞懸浮液。這是一種從人體脂肪組織中分離并在體外培養擴增的脂肪源性干細胞（ASC）。其適用于非活動性/輕度活動性管腔型克羅恩病成人患者復雜性肛周瘺的治療。

此前的研究證實：ASC分泌的細胞因子具有免疫調節功能以及炎癥抑制作用，因此被認為具有治療克羅恩病成人患者復雜性肛周瘺的潛力。

圖片來源：https://doi.org/10.1155/2019/8387350

克羅恩病是一種慢性胃腸道炎癥性疾病，這種疾病可能會引起一種并發癥——復雜性肛周瘺，復雜性肛周瘺可導致患者出現肛周腫痛、流膿、感染以及大便失禁的癥狀，嚴重影響患者生活質量。

當前，針對此疾病可供選擇的治療方法十分有限，此外，許多患者在治療后復發，出現瘺管無法閉合的情況。Alofisel的出現，提供了一種新的治療方案，無疑是這一疾病的克星！

現實療效數據：65%的患者達到臨床緩解

本次研究將患者分為兩隊列：全部治療（AT）隊列由接受干細胞新藥Alofisel治療的所有患者組成，共138例患者；按方案治療（PP）隊列包括研究中根據方案建議接受Alofisel治療的所有患者，共120例患者。

所有患者在接受治療后六個月，分別有66%的AT患者（92/138）、58%的PP患者（69/120）完成了6個月的隨訪。而在這些患者中，AT隊列有85%（78/92）、PP隊列有100%（69/69）的患者在6個月隨訪時有臨床結果數據可用。因此，最終獲得78位AT隊列患者數據以及69位PP隊列患者數據。

首先明確兩個定義——臨床緩解和臨床反應：

臨床緩解定義為在基線時引流的所有用Alofisel治療的外部開口（外部瘺口）受到輕微手指壓迫但仍閉合；

臨床反應定義為在基線時已引流的Alofisel治療的外部開口中≥50% 的外部開口受到輕微手指壓迫但閉合。

有效性：AT隊列有73%（57/78）、PP隊列有74%（51/69）的患者觀察到臨床反應。此外，兩個隊列中均有65%的患者觀察到臨床緩解（AT隊列：51/78；PP隊列：45/69）。表明采取Alofisel治療后大多數患者的外部開口均可閉合，且在一定的壓迫下不會出現閉口裂開的情況，解決了瘺口無法閉合的棘手情況。

為了評估此藥物對于克羅恩病的影響，實驗團隊還采用了Harvey–Bradshaw指數評估（評分=3分為治療有效）。評分結果表明在治療之后，克羅恩病活動度的變化很小，表明此藥物對克羅恩病的治療不會產生負面干擾。

安全性：在205名有完整治療數據的患者中，20%（41/205）有一個或多個不良事件，9.3%（19/205）有一個或多個嚴重不良事件。沒有異位組織形成的報告，也沒有死亡。基于此，Alofisel對患者而言，其安全性是值得肯定的。

小結

最新臨床數據證實了Alofisel產品的長期有效性以及安全性，對于臨床治療方法有限的克羅恩病成人患者復雜性肛周瘺而言，其出現無疑是讓患者看到了新的曙光。

總體而言，同種異體細胞的應用極大地促進了克羅恩肛周瘺疾病的臨床治療進展。對于克羅恩患者，全身治療可以減少腸管官腔炎癥，而細胞療法可以用于治療局部難治性病灶。干細胞試驗在患者數量和隨訪方面的相對穩健性，為克羅恩病肛周瘺的治療打開了大門。

參考文獻：

[1] Zmora O, Baumgart DC, Faubion W et al. P603 INSPIRE: 6-month interim analysis from an observational post-marketing registry on the effectiveness and safety of darvadstrocel in patients with Crohn’s disease and complex perianal fistulas. J Crohn’s Colitis. 2022;16:i536-i537

鏈接：https://www.takeda.com/newsroom/newsreleases/2022/alofisel-darvadstrocel-shows-clinical-remission-rate–at-six-months-in-the-real-world-inspire-study-interim-analysis-consistent-with-the-pivotal-clinical-admire-cd-study/

[2] Panés J, García-Olmo D, Van Assche G, Colombel JF, Reinisch W, Baumgart DC, Dignass A, Nachury M, Ferrante M, Kazemi-Shirazi L, Grimaud JC, de la Portilla F, Goldin E, Richard MP, Leselbaum A, Danese S; ADMIRE CD Study Group Collaborators. Expanded allogeneic adipose-derived mesenchymal stem cells (Cx601) for complex perianal fistulas in Crohn’s disease: a phase 3 randomised, double-blind controlled trial. Lancet. 2016 Sep 24;388(10051):1281-90. doi: 10.1016/S0140-6736(16)31203-X. Epub 2016 Jul 29. PMID: 27477896.

鏈接：https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/27477896/