在一項(xiàng)新的干細(xì)胞研究中，治療糖尿病的方法接近成功

一位研究人員稱干細(xì)胞研究的結(jié)果“具有變革性”。據(jù)估計(jì)有 10% 的美國(guó)人口被診斷出患有糖尿病，這個(gè)數(shù)字在不久的將來(lái)可能會(huì)上升。特別是，其原因可能與大流行有關(guān)。

自新冠肺炎大流行開始以來(lái)，研究人員發(fā)現(xiàn)感染 COVID-19 與幾個(gè)月后接受糖尿病診斷的風(fēng)險(xiǎn)增加之間存在聯(lián)系——尤其是在兒童中，因?yàn)橐豁?xiàng)研究表明 COVID-19 受體可以降低胰島素水平并殺死胰腺 β 細(xì)胞。

盡管關(guān)于 COVID-19 與糖尿病之間的聯(lián)系仍有很多需要了解，但潛在的糖尿病感染浪潮正值該疾病前所未有的時(shí)期——也許是在治愈方法即將出現(xiàn)之際。

是的，不是治療，而是治愈。長(zhǎng)期以來(lái)，糖尿病被認(rèn)為是醫(yī)學(xué)的圣杯，它是最昂貴、最消耗和普遍存在的慢性疾病之一，它正在朝著治愈的方向邁進(jìn)，以至于研究人員實(shí)際上正在公開使用這個(gè)詞。

美國(guó)糖尿病協(xié)會(huì)研究和科學(xué)副總裁 Marlon Pragnell 博士談道：“正在進(jìn)行許多令人興奮的研究，重點(diǎn)是治療 1 型糖尿病。”

2021 年 11 月，有消息稱，美國(guó)俄亥俄州 64 歲的男子布萊恩·謝爾頓 (Brian Shelton) 可能是第一個(gè)治愈 1 型糖尿病的人。Shelton 是 Vertex Pharmaceuticals 臨床試驗(yàn)的一部分，在該試驗(yàn)中，參與者單獨(dú)接受干細(xì)胞的輸注，這些干細(xì)胞反過(guò)來(lái)會(huì)產(chǎn)生身體缺乏的 1 型糖尿病產(chǎn)生胰島素的胰腺細(xì)胞。總的來(lái)說(shuō)，這項(xiàng)研究將耗時(shí)五年，僅涉及 17 名患有嚴(yán)重 1 型糖尿病的人。

為了維持血液中葡萄糖的安全水平，胰腺中的β細(xì)胞會(huì)產(chǎn)生胰島素。這些被稱為胰島細(xì)胞。然而，當(dāng)一個(gè)人患有 1 型糖尿病時(shí)，β 細(xì)胞會(huì)被人自身的免疫系統(tǒng)破壞。反過(guò)來(lái)，患有 1 型糖尿病的人必須監(jiān)測(cè)自己的胰島素水平，并根據(jù)需要給自己注射胰島素以消化葡萄糖。

Vertex Pharmaceuticals 療法通過(guò)用可轉(zhuǎn)化為分泌胰島素的胰島細(xì)胞的干細(xì)胞替換已被破壞的產(chǎn)生胰島素的細(xì)胞來(lái)發(fā)揮作用。

該試驗(yàn)仍有許多未知數(shù)，例如是否有不良反應(yīng)，以及治療是否持續(xù)一生或需要重復(fù)。該試驗(yàn)還在試驗(yàn)治療的劑量和方式。

“我們正在評(píng)估多種方法來(lái)輸送產(chǎn)生胰島素的細(xì)胞，包括需要免疫抑制的移植方法（VX-880 程序），以及旨在保護(hù)移植細(xì)胞免受免疫系統(tǒng)影響的裝置方法，”Heather Nichols ， Vertex Pharmaceuticals 的發(fā)言人說(shuō)。Nichols還說(shuō)：“他們希望申請(qǐng)一種研究性新藥。“這兩種方法都使用我們專有的、完全分化的、產(chǎn)生胰島素的胰島細(xì)胞”。

Shelton 的初步結(jié)果震驚了糖尿病研究人員。“這是一個(gè)了不起的結(jié)果，”加州大學(xué)洛杉磯分校的糖尿病專家彼得巴特勒博士在 11 月告訴《紐約時(shí)報(bào)》。“能夠通過(guò)將他們丟失的細(xì)胞歸還給他們來(lái)逆轉(zhuǎn)糖尿病，這與 100 年前首次使用胰島素時(shí)的奇跡相媲美。”

上個(gè)世紀(jì)無(wú)疑是糖尿病患者的希望之一，因?yàn)橛凶C據(jù)表明，其中一種糖尿病——指三種類型（1 型、2 型和妊娠糖尿病）——早在 16 世紀(jì)就已經(jīng)存在，當(dāng)糖尿病的第一個(gè)癥狀被記錄時(shí)。一位名叫 Hesy-Ra 的埃及醫(yī)生寫了一篇關(guān)于一種神秘疾病的文章，其中包括尿頻并導(dǎo)致消瘦。從傷寒到壞血病，那個(gè)時(shí)期的許多疾病現(xiàn)在都可以治愈——但糖尿病卻沒(méi)有。雖然糖尿病可以得到治療和控制，有些人可能會(huì)緩解，但目前尚無(wú)治愈方法。但是由于這種使用產(chǎn)生胰島素的干細(xì)胞的新療法，在未來(lái)十年內(nèi)可能會(huì)出現(xiàn)一種新的療法。

盡管如此，在每個(gè)人都可以使用干細(xì)胞療法之前，仍有一些怪癖需要弄清楚。正如Nichols 所說(shuō)，僅僅因?yàn)橐幻囼?yàn)參與者報(bào)告了積極的結(jié)果，接下來(lái)的 15 名參與者的劑量和治療方式將有所不同。

“很難說(shuō)我們離治愈有多近，但 β 細(xì)胞治療方法肯定非常令人興奮，”Pragnell 說(shuō)，并補(bǔ)充說(shuō)，以前來(lái)自已故捐贈(zèng)者的胰島移植已證明可以實(shí)現(xiàn)“胰島素獨(dú)立”。然而，在找到可滿足這一需求的已故捐贈(zèng)者方面存在重大障礙——這是干細(xì)胞療法可以解決的問(wèn)題。“在實(shí)驗(yàn)室中培養(yǎng)大量產(chǎn)生胰島素的細(xì)胞的潛力可以解決這個(gè)問(wèn)題，”Pragnell 指出。

Pragnell 說(shuō)，如果研究人員能夠證明這些干細(xì)胞方法既安全又能導(dǎo)致長(zhǎng)期胰島素獨(dú)立，那將是“變革性的”。

“仍然需要免疫抑制療法，但可以想象，未來(lái)的基因編輯方法可能使研究人員能夠關(guān)閉可能導(dǎo)致排斥的基因和/或插入促進(jìn)身體接受移植細(xì)胞的基因，”Pragnell 說(shuō)。