美國猶他州新法案5月1日期實施：胎盤干細胞不經FDA批準即可用于臨床治療

猶他州通過一項新的異常大膽的法律挑戰美國美國食品藥品監督管理局（FDA）的權威，該法律允許患者接受未經批準的胎盤干細胞“療法”觀察人士預測，這項將于5月1日生效的法律可能會大大削弱FDA監管藥物和其他治療方法的權力。

這新法規該法案于2月份在猶他州議會兩院幾乎一致通過，上個月由州長斯潘塞·考克斯（共和黨）簽署。該法案宣布，猶他州醫療保健提供商“可以進行未經【FDA】批準的【胎盤】干細胞療法”，只要他們明確指出該療法未經批準并獲得患者簽署的同意書。提供者被定義為長名單除了醫生之外，還包括自然療法醫生、脊椎按摩師、足病醫生、藥劑師、護士和助產士——只要他們的“執業范圍包括干細胞治療”。

該立法的主要發起人、州參議員柯蒂斯·布蘭布爾（共和黨）說:“猶他州賦予患者權力，而不是官僚，這項立法側重于豐富、安全、倫理上可接受的干細胞來源……可能會為器官和組織受損或患病的患者提供救濟。”

華盛頓特區上游咨詢公司的游說者Mac Haddow敦促Bramble制定該法案，稱其為“向前邁出的非常非常小的一步”，將成為“其他州的榜樣”。

其他州允許未經證實和批準的干細胞治療，據稱可以恢復包括關節、軟骨和軟骨在內的組織心肌。但律師和學者表示，猶他州的法律代表了對食品和藥物管理局的蔑視達到了一個新的水平。

海曼菲爾普斯麥克納馬拉律師事務所專門研究FDA法律的律師蓋爾·賈維特說，猶他州“基本上是在（對FDA）說:……‘無論你是否同意，我們的醫生都可以這樣做。“這似乎是對FDA權威的公然挑戰。“

“該法案似乎打擊了美國食品和藥物管理局為保護患者和研究參與者而制定的保障措施”，允許他們接受缺乏“令人信服”或“可能”的產品任何的—安全性和有效性的證據，”加州大學歐文分校的生物倫理學家Leigh Turner補充道。

FDA沒有在截止日期前回復置評請求。該公司4月5日補充稱，尚未審查猶他州的法律，因此不予置評。但是該機構稱未經批準的干細胞產品在該機構的安全雷達下飛行“令人擔憂”。“因為（它們）未經美國食品和藥物管理局批準，使用這些產品治療患者的衛生保健提供者和可能受到傷害的患者很可能少報不良事件。”

來自脂肪等組織的成體干細胞已經用于未經批準的治療和早期臨床研究在食品和藥物管理局的權限下進行。（唯一的干細胞療法該機構已正式批準用于血液病患者的臍帶血造血干細胞。）但是胎盤是干細胞更豐富的來源產生更廣泛的多樣性從肝臟、胰腺和心臟到軟骨、骨骼、血管、血液和肌肉。從捐贈的胎盤中獲取的細胞也比成人干細胞更容易獲得，并且不太可能在受體中誘導免疫反應。他們在針對以下疾病的試管和動物研究中顯示出了前景心臟病發作和傷口愈合。但沒有一家公司進行過大規模的隨機人體試驗，將它們與FDA批準進入市場所需的安慰劑進行比較。

所有干細胞治療都受美國食品和藥物管理局監管，除非這些細胞從捐贈者體內提取出來后經過了“最小程度的處理”，并旨在為接受者提供與正常情況下相同的功能，如骨髓移植。猶他州的法律無視FDA的作用，允許供應商使用經過操縱的胎盤干細胞，并將其注射到身體的任何部位以達到任何目的。

加州大學戴維斯分校的胎兒外科醫生戴安娜·法默說:“令我失望的是，這種不受監管的東西確實給嚴肅的干細胞研究帶來了不好的名聲。干細胞研究可能會挽救人們的生命，改變人們的生活。”臨床試驗使用胎盤干細胞改善宮內手術矯正脊柱裂的結果。

“使用胎盤作為干細胞的來源”可能是非常有前途的”。羅斯威爾公園綜合癌癥中心的血液腫瘤學家尤妮斯·王補充說，但它需要以一種受監管的方式進行，以確保該產品安全有效最近的臨床試驗用來自胎盤干細胞的免疫細胞治療白血病患者。

另一位猶他州議員，該法案的眾議院發起人凱蒂·霍爾（共和黨）表示，即使在該法律通過之前，猶他州的一些幾十個干細胞診所一直在給病人注射胎盤干細胞。（一家由自然療法醫生經營的機構Docere Clinics宣傳“來自捐贈胎盤的細胞和生長因子”），治療起價為2.5萬美元。”霍爾在2月份對其他立法者表示:“這種處理方式已經在該州實施，而這項（法案）提高了透明度。”。

支持更自由地獲取干細胞的其他州還沒有像猶他州那樣。在過去的7年里，得克薩斯州、密西西比和北卡羅來納頒布的法律允許患有嚴重慢性疾病或絕癥的人接受醫生的成人干細胞療法治療，該療法已經在人體上進行測試——盡管在德克薩斯州，此類試驗不一定要在美國進行。

相比之下，猶他州的法律不要求醫生管理細胞，也不要求對制造標準、安全性、清潔度或有效性進行任何審查。“我真的很失望，”萊斯大學的科學政策專家克斯丁·馬修斯說：“我認為他們沒有真正意識到對病人的潛在傷害，經濟上的、身體上的、情感上的，有很多人受傷的案例。”比如2017年和2018年，19人被注射了一種臍帶產品，該產品由一家不受監管的供應商作為干細胞銷售，這些人被送進了醫院對于感染，注射的材料被糞便細菌污染了。

Javitt說，為了挑戰猶他州的法律，FDA可能會向實施該療法的診所發出警告信。然后，如果有必要的話，它會通過尋求法院禁令停止診所分發該產品來升級。

該機構過去從未回避過此類行動。例如，在2023年12月，它發送了一個警告信佐治亞州的一家公司MiMedx銷售用于傷口愈合的“胎盤膠原蛋白基質”,告訴該公司根據FDA的定義，這種組織是一種藥物，需要獲得該機構的批準才能上市。在加利福尼亞和佛羅里達，它要求禁止診所用從病人脂肪中提取的干細胞治療病人。它贏得了接下來的法庭之戰在佛羅里達，但加州的情況仍未解決最終可能會被送上美國最高法院。

密切關注干細胞監管的加州大學戴維斯分校干細胞科學家保羅·克諾普弗勒說，他擔心類似猶他州法律的蔓延。“其他州也有志同道合的立法者，”他說。

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https://www.science.org/content/article/utah-flouts-fda-law-greenlighting-placental-stem-cell-therapies