新英格蘭醫學雜志(NEJM)報道的一款新型的免疫療法震驚了整個醫學界,因為這款療法令致命的“結直腸癌四期”患者通過新免疫療法,獲得了臨床治愈的效果——不但原病灶消失了,患者轉移到肺部的7個新病灶也都完全消失了。

這名被治愈的結腸癌患者叫Celine Ryan,一開始在接受放療與化療之后,癌癥仍然不斷復發,并且轉移到肺部,長出了7個腫瘤。在常規治療手段均宣布無效的情況下,Ryan參與了美國國立癌癥研究所的腫瘤浸潤淋巴細胞(TILs)免疫療法臨床試驗。
從她體內取出了免疫細胞,這是培養和改造細胞的關鍵一步。在分離和擴增免疫細胞的同時,研究者發現她的腫瘤細胞存在KRAS G12D突變。為此,研究者又提取了能夠識別突變的CD8 + T細胞,后續經過制備,這部分細胞被擴增成1480億個。
在完成給藥之后的9個月中,Celine Ryan肺部的7個腫瘤中,有6個明顯縮小,并最終消失。最后一個對治療沒有反應的腫瘤則通過手術被醫生切除。
最終,在她體內檢測不到任何癌細胞了。
目前,細胞治療領域引起廣泛關注、較為主流的療法包括TIL療法、CAR-T、TCR-T細胞療法、CAR-NK細胞療法等,主要應用于腫瘤治療領域,不同的療法在腫瘤治療中也有著各自的優勢。
TILs療法在治療實體瘤領域有著獨特的優勢。腫瘤浸潤淋巴細胞,即TIL,是一種存在于腫瘤微環境中的免疫細胞,具有針對癌細胞的自然識別和攻擊能力。通過提取、擴增并重新注入這些細胞,可以極大地增強患者的免疫反應,從而攻擊并消滅腫瘤細胞。
不同于小分子、抗體類藥物,細胞療法由于可以直接作用于遺傳物質,能有效針對無法找到成藥靶點的疾病,可實現“一次性給藥、永久性治療”的治療效果,對于很多無法找到成藥靶點的疾病具有較大的應用潛力,有望成為未來新藥發展的主流方向之一。

國外尤其是美國的細胞產業起步早,正發展得如火如荼,中國也不甘落后,大力發展大健康產業,明確支持細胞產業,大有后來居上的勢頭。兩年超50份政策文件支持,細胞行業已成高潛紅利賽道。從我國近年來對于細胞與基因治療的規劃來看,主要以加速新藥研發、開展生物技術創新等支持性規劃為主。
各省份也積極出臺各項政策,鼓勵細胞與基因治療行業發展。
2024年剛召開的兩會上,干細胞成為重要議題,與會代表們這樣說:
丁列明:
當下,中國在細胞和基因治療藥物研發方面幾乎與國際同步,處在同一起跑線上,有機會成為“領跑者”。建議聚焦關鍵領域重點環節,大力支持轉化研究和臨床應用。
王桂林:
政產學研醫資聯合實施一批重大科技專項,推進干細胞、再生醫學領域關鍵核心技術攻關。
李燕:
制藥企業需持續增加研發投入,以科技創新為新質生產力賦能,錨定全球市場前沿,布局基因治療、細胞治療等未來產業,為發展開辟新賽道。
譚國鶴:
長壽科技是一個新的領域,也是推進健康長壽產業發展的重要新質生產力,期待能取得質的突破。
有科學技術做支撐,乘著政策的東風,相信我國的細胞產即將迎來大爆發。屆時,技術革新也將會普遍用于臨床,惠及每一個普通百姓。
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