國內首例!干細胞鼻腔給藥治療腦癱患者

間充質干細胞、免疫細胞、外泌體源頭實驗室

引? 言

神經干細胞(NSCs)被認為對神經系統疾病具有最大的治療潛力因為它們可以分化為各種神經元和神經膠質細胞。

什么是腦癱

腦性癱瘓(cerebral palsy, CP),簡稱腦癱,指在胎兒或嬰幼兒時期,由于發育中的腦的非進行性損傷所致的一組持續存在的中樞性運動發育障礙和姿勢發育異常、活動受限癥候群;其運動障礙常伴有感覺、知覺、認知、交流、行為的異常,以及癲癇和繼發性骨骼肌肉問題。腦性癱瘓的患病率在發達國家為每一千名活產嬰中2-3.5名。在國內,腦性癱瘓是繼脊髓灰質炎控制后導致兒童殘疾的最主要疾病。

國內首例!干細胞鼻腔給藥治療腦癱患者

國內首例干細胞鼻腔給藥

2023年2月9日,大連醫科大學附一院劉晶教授等在Stem Cell Research & Therapy上發表論文《Safety and efficacy outcomes after intranasal administration of neural stem cells in cerebral palsy: a randomized phase 1/2 controlled trial》(腦癱患者鼻內注射神經干細胞后的安全性和療效:一項隨機1/2期對照試驗)。

國內首例!干細胞鼻腔給藥治療腦癱患者

此次臨床研究用的同種異體神經干細胞分離自流產的人胎兒前腦組織,每7-10天傳代一次,并使用第4-8代進行臨床研究。

該試驗共有25名3-12歲的腦癱兒童患者被隨機分配到治療組15名兒童接受鼻內輸注載有鼻貼片和康復治療的NSCs,對照組10名兒童僅接受康復治療。

國內首例!干細胞鼻腔給藥治療腦癱患者

NSCs鼻貼復合體

國內首例!干細胞鼻腔給藥治療腦癱患者

腦功能網絡分析,紅線:節點之間的連通性,紅線越粗,相關性越強,紅線越細,相關性越弱

在24個月的隨訪期內,僅有4例不良事件發生。治療前后的實驗室檢查無明顯差異,磁共振成像顯示無明顯差異異常的鼻腔和顱內腫塊。

與對照組相比,治療組的患者表現出治療后24個月GMFM-88和ADL明顯改善。與基線相比治療后24個月,治療組的精細運動功能、社交能力、生活適應性、表達能力、GMFM-88和ADL評分顯著增加。

試驗結果表明,鼻內給藥NSCs耐受性良好,且可能有益腦癱兒童。

本研究是干細胞鼻腔給藥在人體內的首次嘗試,為今后干細胞鼻腔移植提供了參考依據。

同時,我們首次引入FBN分析,從睡眠腦電圖的角度評估干細胞治療后的腦功能變化,為評估干細胞治療的療效提供了客觀依據。

干細胞治療的機制和優勢

干細胞是具有自我復制多向分化潛能的原始細胞,是機體的起源細胞, 是形成人體各種組織器官的前體細胞。在一定條件下,它可以分化成多種功能細胞或組織器官,醫學界稱其為“萬用細胞”。

干細胞治療是把健康的干細胞回輸到病人體內,以達到修復病變細胞或重建功能正常的細胞和組織的目的。干細胞療法就像給機體注入新的活力,是從根本上治療許多疾病的有效方法。

國內首例!干細胞鼻腔給藥治療腦癱患者

從理論上說,應用干細胞技術能治療神經系統、循環系統、骨骼疾病、心腦血管等各種疾病,且較很多傳統治療方法具有無可比擬的優點:

(1)安全:無毒性,無副作用。

(2)在尚未完全了解疾病發病的確切機理前也能應用。

(3)對某些癥狀,干細胞治療效果明顯,一次性回輸,作用持久。

(4)臍帶干細胞來源充足。

(5)是最好的免疫治療和基因治療載體。

(6)治療范圍廣闊,理論上能治療大部分疾病。

(7)給那些傳統療法下被認為是“不治之癥”的疾病帶去了新的療法和新的希望。

(8)是組織修復與再生的唯一手段。

目前,我國醫學研究者在干細胞治療神經系統疾病領域,已經積累了豐富的臨床前數據,并且和國內干細胞研究基地聯合開展了前瞻性的臨床治療,患者均獲得了明顯改善,取得了良好的臨床結果,確定了治療的安全性和可行性。

未來,將繼續深入研究干細胞在治療神經系統疾病中的應用機制,讓更多患者受益于干細胞科技,擁有更高質量的生活!

參考文獻:Lv Z, Li Y, Wang Y, et al. Safety and efficacy outcomes after intranasal administration of neural stem cells in cerebral palsy: a randomized phase 1/2 controlled trial. Stem Cell Res Ther. 2023;14(1):23. Published 2023 Feb 9. doi:10.1186/s13287-022-03234-y

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