邁向“治愈”的里程碑！干細胞治療糖尿病大事件盤點

糖尿病是由于胰島素分泌及（或）作用缺陷引起的以血糖升高為特征的代謝病，典型癥狀是“三多一少”（多飲、多食、多尿、體重減輕），糖尿病剛開始時不易察覺，但病情逐漸發展下去便可能造成失明、腎衰竭、心臟病、中風、下肢截肢甚至死亡。

近年來，全球糖尿病的患病人數不斷攀升，全球平均增長率為51%，預計到2045年全球將有7億糖尿病患者！

慶幸的是，干細胞治療在糖尿病領域取得了許多突破性進展，同時也反映出了干細胞療法的臨床發展受到全球多國的支持。

截至目前，在美國國立衛生研究院的臨床試驗注冊clinicaltrials.gov網站上注冊的有關干細胞治療糖尿病的臨床試驗有243項，全球多個科研團隊正在用基于干細胞的策略攻克糖尿病

今天，我們就來盤點下“干細胞治療糖尿病”的領域都發生什么大事吧。

Vertex制藥公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予其在研細胞療法VX-880快速通道資格（FTD）。

VX-880是已知的第一個也是唯一一個被授予快速通道資格（FTD）的胰島替代療法。試驗性藥物獲得快速通道資格，意味著藥企在研發階段可以與FDA進行更頻繁的互動，在提交上市申請后如果符合相關標準，則有資格進行加速審批和優先審查.

Mass General Brigham網站認為這些技術將在未來幾年內對醫療健康產生重要的影響。其中不斷取得突破性進展的“干細胞療法治療糖尿病”技術位列其中。

2021年10月，美國制藥公司Vertex報告了首例VX-880 I/II期試驗的1型糖尿病患者數據。

Vertex宣布VX-880干細胞療法的1/2期臨床數據

報告數據顯示，一名有著40年病史，只能靠胰島素維持生命的1型糖尿病患者，只用了目標劑量的一半，在治療后第90天就完全恢復了自身胰島功能！甚至將每天胰島素注射量減少了91%！

由貴州醫科大學附屬醫院等單位聯合申報的《人臍帶間充質干細胞治療二型糖尿病臨床研究項目》通過了國家衛生健康委的備案。這是貴州第一家、全國第二家在應用干細胞治療糖尿病研究中獲得國家備案的項目。

國內新增了11個干細胞臨床研究備案項目。從統計的數據可知，在新增的11個干細胞臨床研究備案項目中，有4個與糖尿病相關，其中2個與糖尿病足相關。

2月3日，基于干細胞的新藥VCTX210已經完成首例1型糖尿病(T1D)患者移植。VCTX210是一種經過基因編輯的，同種異體的干細胞衍生療法。通過移植干細胞分化而來的胰腺細胞，使得患者恢復胰島素分泌功能，達到功能性治愈。

2月3日，由北京大學鄧宏魁研究組、中國醫學科學院彭小忠研究組和天津市第一中心醫院沈中陽研究組合作開展的有關人多能干細胞分化的胰島細胞移植治療糖尿病的研究成果發表于國際頂級期刊《Nature Medicine》，該研究解決了如何誘導人多能干細胞分化為具有胰島素分泌功能的胰腺細胞的難題，并通過糖尿病恒河猴模型評估其安全性與療效

據悉，這是第一項關于人多能干細胞分化而來的胰島細胞在糖尿病靈長類動物模型中的長期評估研究，獲得的數據為干細胞來源的胰島在糖尿病治療的應用中提供了強有力證據。

目前大量研究證實了干細胞是功能性治療糖尿病的一種潛在可行的方案，未來仍需要努力進行更大規模的臨床試驗以獲得更可靠的數據，為推動干細胞治療糖尿病的臨床應用提供更多的佐證！