中國第一款iPSC來源iMSC橫空出世

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圖1：MSCs來源于不同組織

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大家都知道，iPSC技術具有可規?；苽洌毎只芰姷戎T多特點，已經受到越來越多的關注與研究，成為日本、美國、澳大利亞等研究機構的熱點項目。

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在美國，FDA批準了Fate公司的一系列iPSC來源的iNK臨床試驗和iCAR-T臨床實驗。澳大利亞Cynata公司，其iMSC多個適應癥的臨床實驗已經進入Phase 2階段與Phase?3 階段。

在中國，iMSC項目能夠獲得CDE的臨床默示許可，是iPSC技術的一項突破，更體現了中國監管部門嚴謹但又鼓勵創新的監管態度。目前，國內CAR-T細胞藥物注冊大量同質化申報，造成了臨床試驗密集扎堆，甚至出現了患者短缺的情況，導致了相關臨床實驗成本飆升，這也是資本和醫療資源的一種浪費。CDE在去年發布了《以臨床價值為導向的抗腫瘤藥物臨床研發指導原則》的征求意見稿，明確提出：“新藥研發應以為患者提供更優的治療選擇為最高目標，當選擇非最優的治療作為對照時，即使臨床試驗達到預設研究目標，也無法說明試驗藥物可滿足臨床中患者的實際需要，或無法證明該藥物對患者的價值。”

通俗來說，政策要求以后申報臨床試驗，很有可能需要選擇最優的治療方案中進行對比，并要得出me-better的結論。目前，在天然MSCs細胞藥物注冊申報中，出現了30多家單位通過默示許可，適應癥卻又大同小異。很多項目，已經通過臨床試驗審批多年，竟然還沒有開展實驗，或者沒有發布相關的臨床試驗數據，似乎，CAR-T的前車之鑒又已經初現端倪。CAR-T細胞藥物IND內卷之后，MSCs細胞藥物IND內卷也已經開始。

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iPSC技術在干細胞藥品化前景光明，屬于一項比較“年輕”的技術，希望能利用后發優勢，真正的去做創新，少一些傳統方法的me too，嚴格遵守國家干細胞臨床研究和臨床實驗的法律規定，踏實做好工藝。

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相信不光是iMSC，其他的iPSC治療方向，也會不斷的涌現。真心希望國內的iPSC相關企業，能夠認真做研發，認真做質控，與相關三甲醫院積極溝通合作，通過嚴謹規范的臨床實驗，取得好的臨床結果，真正造福人類。

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參考資料：

1. CDE官網

2. 中盛溯源官網

3. 成體干細胞國家地方實驗室