Healios利用iPS細胞技術開展肝細胞大規模生產，將取代器官移植

HEALIOS K.K. （“Healios”）目前正在開發一種再生醫學療法，將由 iPS 細胞產生的肝器官芽（organ buds）注入肝臟并生長成功能性肝組織，目的是改善或恢復受損肝臟的功能（開發代碼：HLCL041 ）。

這種治療可能會取代某些患者對器官移植的需求。肝芽是通過共培養肝祖細胞產生的，肝祖細胞可以分化成肝細胞；間充質干細胞，具有發育成各種類型結締組織的能力；和形成血管的血管內皮細胞。Healios 一直在研究并生成這些成分細胞和由它們產生的肝芽的功能評估和質量標準的數據，并且它還在進行大規模培養和制造方法的開發。

此外，正如 2020 年 10 月 20 日宣布的那樣，Healios 建立了通用供體細胞（“UDCs”）*，這是使用基因編輯技術創建的下一代 iPS 細胞，無論患者的 HLA 類型如何，免疫排斥的風險都會降低，及其專有的臨床級 UDC 線。目前正在內部進行研究，并通過與多家機構的聯合合作，研究針對目前尚無治愈方法的疾病的新療法。

作為這些努力的一部分，Healios 很高興地宣布，它已與東京大學醫學科學研究所再生醫學部（Hideki Taniguchi 教授）簽訂了一項聯合研究協議，以利用 UDC 推進 HLCL041。在這項聯合研究中，計劃建立一種使用UDCs誘導肝芽分化的新方法，并開發一種高效、可擴展的細胞培養和大規模制造系統。

對于許多唯一有效的治療方法是器官移植的疾病，Healios 認為，由 iPSC 產生的器官芽（organ buds）具有恢復器官功能的潛力，有望作為器官移植的替代品，并作為解決長期短缺的一種手段。

UDC 是使用基因編輯技術創建的 iPS 細胞，可以避免和/或減少身體的免疫排斥反應。Healios 的 UDC 的生產涉及去除某些引起排斥反應的 HLA 基因，引入免疫抑制基因以改善免疫逃避，以及添加自殺基因作為安全機制，每一個都在同種異體 iPS 細胞中。這個下一代技術平臺允許創建具有更高安全性和更低免疫排斥風險的再生醫學產品，同時保留 iPS 細胞不斷復制自身的固有能力及其分化成各種其他類型細胞的多能性。

關于 Healios：

Healios是日本領先的臨床階段再生醫學公司，利用iPS細胞的潛力進行再生醫學。它旨在為沒有有效治療選擇的疾病患者提供新的治療方法。Healios 是日本再生醫學開發的先驅，在日本建立了專有的基因編輯“通用供體”誘導多能干細胞 (iPSC) 資源庫，以開發免疫腫瘤學、眼科、肝病的下一代再生治療，以及其他嚴重未滿足醫療需求的領域。Healios 的主要 iPSC 衍生細胞療法候選藥物 HLCN061 是一種用于實體瘤的下一代 NK 細胞療法，通過基因編輯在功能上得到了增強。其近期管道包括體干細胞產品 HLCM051，目前正在日本分別在缺血性中風和急性呼吸窘迫綜合征（ ARDS ）的 2/3 期和 2 期試驗中進行評估。Healios 成立于 2011 年，自 2015 年起在東京證券交易所上市（TSE Mothers：4593）。