治療DMD的抗體-寡核苷酸偶聯藥獲FDA孤兒藥認定，前沿技術助推行業發展

近日，Dyne Therapeutics宣布一種杜氏肌營養不良（DMD）突變的研究治療藥物Dyne-251獲得FDA孤兒藥和罕見兒科疾病指定。DYNE-251正在DELIVER 1/2期臨床試驗中進行評估。

Dyne首席醫療官Wildon Farwell醫學博士表示，這些監管指定突顯出目前迫切需要為這種致命疾病的患者提供新的更好的治療方案，并相信DYNE-251有潛力改變DMD患者的生活，同時將繼續推進DELIVER臨床試驗，將在今年晚些時候分享初步臨床數據。